Tế bào gốc cơ tim từ iPSC trong điều trị suy tim nặng: dữ liệu từ thử nghiệm HEAL-CHF

Phục hồi thị lực cho các bệnh nhân thiếu tế bào gốc rìa giác mạc bằng phương pháp cấy ghép các tấm biểu mô giác mạc tạo nên từ tế bào gốc Giác mạc của mắt được phủ một lớp biểu mô phân tầng, đóng vai trò quan trọng trong việc duy trì thị lực. Tại rìa giác mạc có một kho tế bào gốc ở đáy, có vai trò tăng sinh để cung cấp các tế bào biểu mô cho trung tâm giác mạc. Khi không có hoặc không đủ số lượng tế bào gốc này, bệnh nhân mắc phải tình trạng thiếu tế bào gốc rìa giác mạc (limbal stem-cell deficiency – LSCD), khiến cho việc tái tạo biểu mô không còn đảm bảo, bề mặt giác mạc bị bao phủ bằng mô kết mạch xơ hóa, dẫn đến mất thị lực. 19/01/2026

Mô hình “phổi trên vi mạch” (lung-on-a-chip) đầu tiên của người được xây dựng từ tế bào gốc của một người hiến duy nhất và mô hình nghiên cứu bệnh lao 1. Mô hình organ-on-a-chip Một organ-on-a-chip (OoC), có thể hiểu là “cơ quan trên vi mạch”, là một con chip trên đó chứa các tế bào được nuôi cấy 3D kết hợp cùng các kênh dẫn truyền để mô phỏng các hoạt động và phản ứng sinh lý của một cơ quan hoặc một hệ thống cơ quan. Trên các kênh này, chất lỏng có thể được bơm linh hoạt như cung cấp máu, hoặc không khí được dẫn truyền giống như hoạt động hô hấp ở phổi. Bằng cách hoạt động mô phỏng giống hệt các mô phức tạp trong cơ thể, hệ thống này mang lại những lợi thế lớn hơn nhiều so với nuôi cấy tế bào tiêu chuẩn hay động vật trong nghiên cứu mô hình bệnh lý, phát triển thuốc, thử nghiệm độc tố,… Mô hình lung-on-a-chip (LoC) – “phổi trên vi mạch” là hệ thống mô phỏng hoạt động của phổi con người, tương tự như nhiều cơ quan khác. Ở phổi, các túi khí gọi là phế nang diễn ra quá trình trao đổi khí thiết yếu, đồng thời cũng là rào chắn quan trọng chống lại virus và vi khuẩn đi qua đường hô hấp. Các nhà nghiên cứu đã mô phỏng cấu trúc phế nang trên con chip nhỏ để hiểu cách chúng hoạt động và phản ứng với sự nhiễm trùng. Từ trước tới nay, các thiết bị LoC được tạo ra từ hỗn hợp các tế bào của bệnh nhân và các tế bào thương mại trên thị trường, nghĩa là chưa mô phỏng hoàn toàn chức năng phổi hoặc quá tình tiến triển bệnh phối của một cá nhân cụ thể. 2. Mô hình lung-on-a-chip phát triển từ tế bào gốc của một người hiến duy nhất và mô hình nghiên cứu bệnh lao Các nhà nghiên cứu tại Viện Francis Crick (Anh) kết hợp cùng các chuyên gia của AlveoliX (Bỉ) đã tạo ra mô hình lung-on-a-chip đầu tiên chỉ sử dụng tế bào gốc lấy từ một người duy nhất. Những con chip này mô phỏng chức năng và bệnh lý ở phổi của từng cá nhân, hứa hẹn sẽ thử nghiệm các phương pháp điều trị bệnh lao và nhiều bệnh hô hấp khác. Nhóm nghiên cứu đã tạo ra các tế bào biểu mô phế nang và nội mô mạch máu từ tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (induced pluripotent stem cell – iPSC) ở người, đây là loại tế bào có khả năng biệt hóa thành hầu hết các loại tế bào có trong cơ thể. Hai loại tế bào này được nuôi cấy riêng biệt ở mặt trên và mặt dưới của một màng mỏng con chip để tái tạo hàng rào túi khí. Ngoài ra, AlveoliX đã thiết kế hệ thống chuyên dụng để tạo ra lực kéo giãn ba chiều theo nhịp điệu tác động lên túi khí được tạo ra, mô phỏng lại chuyển động của hô hấp. Điều này kích thích hình thành các vi nhung mao, một đặc điểm quan trọng của tế bào biểu mô phế nang để tăng diện tích bề mặt cho các chức năng của phổi. Sau đó, các nhà khoa học đã thêm các đại thực bào (cũng được tạo ra từ iPSC của người đó) và vi khuẩn lao Mycobacterium tuberculosis vào chip để mô phỏng giai đoạn đầu của quá trình nhiễm bệnh. Trên cấu trúc này đã hình thành các cụm đại thực bào chứa lõi hoạt tử - gồm các tế bào chết hoại tử ở trung tâm, được bao ngoài bởi các đại thực bào sống. Sau 5 ngày nhiễm trùng, hàng tào tế bào nội mô và biểu mô bị sụp đổ, mô phỏng việc phế nang bị phá vỡ. Hiện nay, nhiễm trùng đường hô hấp và các biến chứng của nó tạo nên mối quan ngại lớn về sức khỏe cộng động. Việc tạo ra các mô hình lung-on-a-chip giúp hiểu rõ cấu trúc phổi để nghiên cứu bệnh học và phương pháp điều trị bệnh. Đặc biệt, các chip được tạo ra từ các tế bào của một người duy nhất sẽ cho phép chúng ta mô phỏng tình trạng phổi và khả năng đáp ứng thuốc của từng cá nhân, từ đó đưa ra phương pháp điều trị phù hợp cho từng người (y học cá thể hóa). TÀI LIỆU THAM KHẢO Luk C. H., et al. (2026). Autologous human iPSC–derived alveolus-on-chip reveals early pathological events of Mycobacterium tuberculosis infection. Science Advances, 12(1), eaea9874. DOI: https://doi.org/10.1126/sciadv.aea9874 21/01/2026

Cấy ghép các tấm organoid võng mạc từ tế bào gốc phôi người để đóng lỗ hoàng điểm trên mô hình khỉ Hoàng điểm (điểm vàng) là một bộ phận nằm ở trung tâm của võng mạc, hình bầu dục rộng khoảng 3 mm, bao gồm tế bào gậy và tế bào nón, nơi đây là vị trí cho thị lực cao nhất giúp chúng ta có thể đọc sách, lái xe, nhìn các chi tiết nhỏ. Lỗ hoàng điểm xảy ra khi xuất hiện một vết rách nhỏ bên trong hoàng điểm, không tự liền lại và gây ảnh hưởng đến thị lực. Bệnh nhân lỗ hoàng điểm có cảm giác nhìn mờ, khi nhìn thẳng vật thể bị bẻ cong hoặc méo mó. Trong những năm qua qua, những tiến bộ trong kỹ thuật phẫu thuật đã đạt tỷ lệ đóng kín trên 90%, nhưng các trường hợp kháng trị vẫn thường xuyên được ghi nhận. Việc xử lý các lỗ hoàng điểm tái phát sau phẫu thuật là một thách thức lớn. Bên cạnh đó, ghép võng mạc đã cho thấy thành công về mặt giải phẫu, nhưng khả năng cải thiện thị lực vẫn còn hạn chế và không tránh khỏi hiện tượng khiếm khuyết trường thị giác ngoại vi. Các nhà khoa học Nhật Bản đã thử nghiệm sửa chữa thành công các lỗ hoàng điểm trên mô hình khỉ bằng cách cấy ghép các tấm organoid võng mạc có nguồn gốc từ tế bào gốc phôi người. Sau khi cấy ghép, các lỗ hoàng điểm đã đóng lại bằng cách liên tục lấp đầu không gian bằng mô võng mạc. Việc cấy ghép này đạt những kết quả tích cực khi mô ghép có thể sống sót và trưởng thành, các tế bào thụ cảm ánh sáng (tế bào gậy và tế bào nón) cũng phát triển tốt. Những thí nghiệm bổ sung cho thấy sự cải thiện về khả năng tập trung của mắt và phản ứng với ánh sáng. Tuy nhiên, các nhà khoa học cũng chỉ ra một số cảnh báo, bao gồm tình trạng thải ghép nhé, có thể hạn chế khả năng tích hợp chức năng của mô được cấy ghép. Trong nghiên cứu này, họ đã kiểm soát tình trạng thải ghép bằng cách tiêm steroid. Ngoài ra, đây chỉ là kết quả đơn lẻ và mô hình không mô phỏng chính xác bệnh lý của lỗ hoàng điểm kháng trị ở người. Các tác giả cũng cho biết cần có thêm nhiều nghiên cứu khác để kiểm tra lợi thế của võng mạc có nguồn gốc từ tế bào gốc, bao gồm cả tác dụng bảo vệ đối với tế bào võng mạc của vật chủ, và cách thức tế bào trong mảnh ghép ảnh hưởng đến chức năng thị giác. Nhóm nghiên cứu cũng có kế hoạch thử nghiệm thiết lập một số hình thức giao tiếp synap giữa vật chủ và mảnh ghép trong thời gian quan sát dài hơn hay không. Mặc dù vậy, nghiên cứu này cho thấy tiềm năng cho lớn về việc cấy ghép tế bào gốc có thể trở thành một lựa chọn điều trị thực tế, an toàn và hiệu quả với rủi ro xâm lấn tối thiểu, đặc biệt là với các trường hợp lỗ hoàng điểm khó. Kết quả nghiên cứu được đăng trên tạp chí Stem Cell Reports đầu tháng 10 năm 2024. TÀI LIỆU THAM KHẢO Iwama Y., et al. (2024). Transplantation of human pluripotent stem cell-derived retinal sheet in a primate model of macular hole. Stem Cell Reports. DOI: https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2024.09.002 23/01/2026

Tính an toàn và khả năng điều trị bệnh tim quá tải áp lực tâm thất trên mô hình khỉ của tế bào gốc người Quá tải áp lực tâm thất là một dạng bệnh lý tim mạch nguy hiểm, xảy ra khi sức căng thành tâm thất trong quá trình tâm thu quá mức do áp lực trong tâm thất tăng cao. Các nguyên nhân chính trực tiếp gây nên hiện tượng này là tắc nghẽn dòng chảy ra (hẹp động mạch phổi, động mạch chủ), hoặc sức cản cao đối với dòng máu chảy qua mạch máu ngoại vi mà tâm thất được nối vào (tăng huyết áp phổi, tăng huyết áp toàn thân). Bệnh nhân thường bị khó chịu ở nhiều cấp độ, khó thở, hồi hộp, hầu hết đều dẫn đến suy tim, thậm chí tử vong. Ở thời điểm hiện tại, việc điều trị cục bộ là giải pháp tạm thời, bệnh nhân cần được ghép tim – tuy nhiên việc ghép tim gặp nhiều khó khăn, phức tạp nên số lượng thực hiện được chưa cao. Trong hoàn cảnh đó, cấy ghép tế bào gốc để tái tạo mô, hỗ trợ chức năng tim trở thành một hướng đi đầy hi vọng. Một nghiên cứu được thực hiện bởi các nhà khoa học Hoa Kỳ, mới đăng tải trên tạp chí Cell Transplantation đầu tháng 11/2024 cho thấy những tế bào cơ tim được tạo nên từ tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng ở người có thể tích hợp vào tim đang trong tình trạng quá tải áp lực tâm thất ở khỉ. Trong nghiên cứu này, liệu pháp tế bào được sử dụng như một phương pháp điều trị bổ sung cho những phương pháp chữa bệnh hiện có. Các nhà khoa học đã thu thập nguyên bào sợi từ da của người hiến, sau đó tái lập trình để tạo ra tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (induced Pluripotent Stem Cells – iPSCs) rồi điều hướng để chúng biệt hóa thành các loại tế bào tương thích với cơ tim. Những tế bào này được tiêm vào tim của khỉ mang bệnh lý quá tải áp lực tâm thất. Các tế bào đã tích hợp thành công vào lớp cơ tim. Tình trạng tim và sức khỏe tổng thể được theo dõi chặt chẽ trong suốt quá trình nghiên cứu. Các cơn nhịp nhanh thất xảy ra ở 5 trong tổng số 16 động vật thí nghiệm, trong đó 2 cá thể có tốc độ nhanh liên tục, tuy nhiên hiện tượng này biến mất trong vòng 19 ngày sau khi ghép tế bào. Kết quả của nghiên cứu đã chứng minh tính an toàn và khả năng ứng dụng của liệu pháp tế bào gốc đối với bệnh quả tải áp lực tâm thất. Đây là một bước tiến đầy hứa hẹn để ứng dụng tế bào gốc trong điều trị các bệnh tim mạch trên người sau này. --------- TÀI LIỆU THAM KHẢO Scholz J., et al. (2024). Human Stem Cell–Derived Cardiomyocytes Integrate Into the Heart of Monkeys With Right Ventricular Pressure Overload. Cell Transplantation, 33, 09636897241290367. 23/01/2026

Sự hình thành những quần thể tế bào không đồng nhất trong quá trình biệt hóa của tế bào gốc đa tiềm năng Tế bào gốc đa tiềm năng ở người (human Pluripotent Stem Cell – hPSC) là những tế bào có khả năng biệt hóa thành tất cả các loại tế bào có trong cơ thể, nhưng không biệt hóa được thành các tế bào thuộc phần phụ ngoài phôi (nhau thai, cuống rốn) nên không phát triển được thành cơ thể hoàn chỉnh. Những loại tế bào gốc đa tiềm năng được quan tâm nhiều nhất bao gồm tế bào gốc phôi (Embryonic Stem Cell – ESC) và tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (induced Pluripotent Stem Cell – iPSC). Quá trình biệt hóa của hPSC hiếm khi diễn ra hoàn toàn đồng nhất, thường chứa hỗn hợp các tế bào ở các giai đoạn khác nhau. Sự thiếu đồng nhất này là kết quả của việc các tế bào phản ứng khác nhau với tín hiệu biệt hóa, tạo ra những tế bào khác nhau ngay cả trong điều kiện được kiểm soát. Sự không đồng nhất giữa các dòng và trong cùng một dòng: Sự khác biệt giữa các dòng tế bào gốc và sự khác biệt trong cùng một dòng đều góp phần tạo nên sự thiếu đồng nhất. Đặc điểm di truyền, trạng thái ngoại gen (epigenetic) và những điều kiện nuôi cấy có thể ảnh hưởng đến hiệu quả của việc từng tế bào duy trì tính đa tiềm năng, hoặc chuyển sang các dòng tế bào chuyên hóa. Khi tế bào trải qua quá trình biệt hóa, chúng có thể diễn ra với tốc độ khác nhau. Một số tế bào chuyển đổi nhanh chóng, trong khi những tế bào khác chậm hơn, hoặc chúng đi theo các con đường khác nhau. Sự biệt hóa không đồng bộ này làm tăng khả năng tạo ra các trạng thái tế bào lệch khỏi con đường biệt hóa dự tính. Hình thành các loại tế bào không mong muốn: Khi các phân nhóm tế bào không biệt hóa hoàn toàn được thành tế bào đích, chúng có thể trở thành các dạng trung gian chưa trưởng thành hoặc hình thành các loại tế bào không thường có trong cơ thể sống. Những trạng thái này làm tăng độ phức tạp dẫn đến khó khăn trong ứng dụng tiếp theo, đồng thời làm giảm khả năng thực hiện chức năng mong muốn của sản phẩm cuối. Ngay cả khi quá trình biệt hóa tạo ra loại tế bào mong muốn, các tế bào tạo ra thường thiếu sự đa dạng, thiếu độ trưởng thành về chức năng và thiếu độ phức tạp về cấu trúc khi so sánh với các mô tự nhiên. Hạn chế này vẫn là một thách thức lớn trong việc tạo mô hình phát triển, nghiên cứu bệnh tật và tạo ra sản phẩm cho mục đích điều trị. TÀI LIỆU THAM KHẢO Atkeson T., et al. (2025). A novel paradigm for single-cell annotation in stem cell research. Stem Cell Reports. DOI: https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2025.102707 23/01/2026

Mô hình “phổi trên vi mạch” (lung-on-a-chip) đầu tiên của người được xây dựng từ tế bào gốc của một người hiến duy nhất và mô hình nghiên cứu bệnh lao 1. Mô hình organ-on-a-chip Một organ-on-a-chip (OoC), có thể hiểu là “cơ quan trên vi mạch”, là một con chip trên đó chứa các tế bào được nuôi cấy 3D kết hợp cùng các kênh dẫn truyền để mô phỏng các hoạt động và phản ứng sinh lý của một cơ quan hoặc một hệ thống cơ quan. Trên các kênh này, chất lỏng có thể được bơm linh hoạt như cung cấp máu, hoặc không khí được dẫn truyền giống như hoạt động hô hấp ở phổi. Bằng cách hoạt động mô phỏng giống hệt các mô phức tạp trong cơ thể, hệ thống này mang lại những lợi thế lớn hơn nhiều so với nuôi cấy tế bào tiêu chuẩn hay động vật trong nghiên cứu mô hình bệnh lý, phát triển thuốc, thử nghiệm độc tố,… Mô hình lung-on-a-chip (LoC) – “phổi trên vi mạch” là hệ thống mô phỏng hoạt động của phổi con người, tương tự như nhiều cơ quan khác. Ở phổi, các túi khí gọi là phế nang diễn ra quá trình trao đổi khí thiết yếu, đồng thời cũng là rào chắn quan trọng chống lại virus và vi khuẩn đi qua đường hô hấp. Các nhà nghiên cứu đã mô phỏng cấu trúc phế nang trên con chip nhỏ để hiểu cách chúng hoạt động và phản ứng với sự nhiễm trùng. Từ trước tới nay, các thiết bị LoC được tạo ra từ hỗn hợp các tế bào của bệnh nhân và các tế bào thương mại trên thị trường, nghĩa là chưa mô phỏng hoàn toàn chức năng phổi hoặc quá tình tiến triển bệnh phối của một cá nhân cụ thể. 2. Mô hình lung-on-a-chip phát triển từ tế bào gốc của một người hiến duy nhất và mô hình nghiên cứu bệnh lao Các nhà nghiên cứu tại Viện Francis Crick (Anh) kết hợp cùng các chuyên gia của AlveoliX (Bỉ) đã tạo ra mô hình lung-on-a-chip đầu tiên chỉ sử dụng tế bào gốc lấy từ một người duy nhất. Những con chip này mô phỏng chức năng và bệnh lý ở phổi của từng cá nhân, hứa hẹn sẽ thử nghiệm các phương pháp điều trị bệnh lao và nhiều bệnh hô hấp khác. Nhóm nghiên cứu đã tạo ra các tế bào biểu mô phế nang và nội mô mạch máu từ tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (induced pluripotent stem cell – iPSC) ở người, đây là loại tế bào có khả năng biệt hóa thành hầu hết các loại tế bào có trong cơ thể. Hai loại tế bào này được nuôi cấy riêng biệt ở mặt trên và mặt dưới của một màng mỏng con chip để tái tạo hàng rào túi khí. Ngoài ra, AlveoliX đã thiết kế hệ thống chuyên dụng để tạo ra lực kéo giãn ba chiều theo nhịp điệu tác động lên túi khí được tạo ra, mô phỏng lại chuyển động của hô hấp. Điều này kích thích hình thành các vi nhung mao, một đặc điểm quan trọng của tế bào biểu mô phế nang để tăng diện tích bề mặt cho các chức năng của phổi. Sau đó, các nhà khoa học đã thêm các đại thực bào (cũng được tạo ra từ iPSC của người đó) và vi khuẩn lao Mycobacterium tuberculosis vào chip để mô phỏng giai đoạn đầu của quá trình nhiễm bệnh. Trên cấu trúc này đã hình thành các cụm đại thực bào chứa lõi hoạt tử - gồm các tế bào chết hoại tử ở trung tâm, được bao ngoài bởi các đại thực bào sống. Sau 5 ngày nhiễm trùng, hàng tào tế bào nội mô và biểu mô bị sụp đổ, mô phỏng việc phế nang bị phá vỡ. Hiện nay, nhiễm trùng đường hô hấp và các biến chứng của nó tạo nên mối quan ngại lớn về sức khỏe cộng động. Việc tạo ra các mô hình lung-on-a-chip giúp hiểu rõ cấu trúc phổi để nghiên cứu bệnh học và phương pháp điều trị bệnh. Đặc biệt, các chip được tạo ra từ các tế bào của một người duy nhất sẽ cho phép chúng ta mô phỏng tình trạng phổi và khả năng đáp ứng thuốc của từng cá nhân, từ đó đưa ra phương pháp điều trị phù hợp cho từng người (y học cá thể hóa). TÀI LIỆU THAM KHẢO Luk C. H., et al. (2026). Autologous human iPSC–derived alveolus-on-chip reveals early pathological events of Mycobacterium tuberculosis infection. Science Advances, 12(1), eaea9874. DOI: https://doi.org/10.1126/sciadv.aea9874 23/01/2026