Liệu pháp CAR

Bước ngoặt trong điều trị HIV: Liệu pháp CAR-T mang lại những hy vọng mới Kết quả một thử nghiệm trên số lượng nhỏ bệnh nhân cho thấy liệu pháp CAR-T có thể cung cấp một phương pháp điều trị hiệu quả cho những người mắc HIV. 15/05/2026

Hàn Quốc phê duyệt liệu pháp CAR-T đầu tiên sản xuất trong nước Ngày 29/04/2026, Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc thông báo phê duyệt sản phẩm Limcarto-Joo (phát triển bởi công ty Curocell), trở thành liệu pháp CAR-T nội địa đầu tiên được cấp phép ở quốc gia này. 30/04/2026

Liệu pháp tế bào KIR-CAR T mô phỏng tế bào NK và triển vọng trong điều trị ung thư dạng u đặc Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I cho thấy liệu pháp mới KIR-CAR T thể hiện tính an toàn và đặc biệt là hiệu quả đầy triển vọng trong điều trị ung thư buồng trứng, ung thư đường mật và u trung biểu mô. 24/04/2026

Liệu pháp CAR-T điều trị thành công đồng thời ba bệnh tự miễn trên cùng một bệnh nhân Sau một năm sử dụng liệu pháp CAR-T, một người phụ nữ Đức mắc đồng thời 3 bệnh tự miễn nghiêm trọng đã không cần điều trị gì thêm, thay vì phải sống chung với 9 liệu pháp khác nhau như hàng chục năm trước. 10/04/2026

Liệu pháp CAR-T có độ nhạy cao với CD70 mang lại triển vọng loại bỏ hoàn toàn tế bào ung thư trong khối u đặc Liệu pháp CAR-T đã chứng minh hiệu quả trong điều trị nhiều bệnh huyết học ác tính, nhưng lại gặp rất nhiều hạn chế với các khối u đặc. Một nghiên cứu một công bố trên tạp chí Science cho thấy liệu pháp CAR-T có độ nhạy cao hướng đích CD70 có thể loại bỏ hoàn toàn tế bào ung thư thận, tuyến tụy và buồng trứng ở chuột. 23/03/2026

Liệu pháp tế bào miễn dịch mang cấu trúc CAR: so sánh CAR-T, CAR-NK và CAR-M Cấu trúc CAR có thể được thiết kế cho nhiều loại tế bào miễn dịch khác nhau, như tế bào T (CAR-T), tế bào giết tự nhiên (CAR-NK), đại thực bào (CAR-M) - mỗi loại đều có những ưu điểm để mang lại tiềm năng điều trị, và có những rào cản cần vượt qua để ứng dụng lâm sàng. 16/03/2026

Triển vọng điều trị bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE) bằng liệu pháp CAR-T đồng loại Liệu pháp CAR-T đã chứng minh hiệu quả lâm sàng trong điều trị ung thư huyết học, và đang có những tín hiệu lạc quan đối với ung thư u rắn. Những kết quả gần đây cho thấy liệu pháp này có triển vọng trong điều trị các bệnh tự miễn như lupus ban đỏ hệ thống. 29/01/2026

Liệu pháp CAR-T đồng loại: Quy trình sản xuất với những triển vọng và thách thức để có thể ứng dụng lâm sàng Liệu pháp CAR-T đồng loại mang đến hy vọng cho bệnh nhân ung thư về giải pháp dễ tiếp cận và chi phí thấp hơn so với CAR-T tự thân. 23/01/2026

Liệu pháp CAR-T đồng loại: giải pháp giúp bệnh nhân ung thư tăng khả năng tiếp cận phương pháp điều trị tiên tiến 1. Liệu pháp CAR-T tự thân cho các bệnh lý huyết học ác tính Bệnh lý huyết học ác tính là những bệnh lý ác tính bắt nguồn từ tủy xương và hệ bạch huyết, gồm 3 nhóm chính: bệnh bạch cầu (leukemia), u lympho (lymphoma) và đa u tủy xương (multiple myeloma). Các phương pháp điều trị như hóa trị, xạ trị, liệu pháp miễn dịch đang ngày càng có nhiều tiến bộ, tuy nhiên vẫn có tỷ lệ cao bệnh nhân tái phát hoặc kháng trị. Sự xuất hiện của liệu pháp tế bào T mang thụ thể kháng nguyên khảm (chimeric antigen receptor T-cell, CAR-T) đã tạo ra bước đột phá trong điều trị các bệnh lý huyết học ác tính. Những tế bào này mang cấu trúc CAR có khả năng nhắm đích vào một thụ thể xác định trên tế bào ung thư, nhờ đó mà phát hiện đặc hiệu và tiêu diệt hiệu quả tế bào ung thư. Từ năm 2017 đến nay, Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (the U.S. Food and Drug Administration – US FDA) và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (the European Medicines Agency – EMA) đã cấp phép cho 7 sản phẩm CAR-T tự thân (auto-CAR-T) trong điều trị các bệnh lý huyết học ác tính. Mặc dù vậy, chúng không phù hợp với tất cả các bệnh nhân, với 10-20% bệnh nhân không đáp ứng, trong khi quy trì sản xuất kéo dài không phù hợp với những bệnh nhân tiến triển nhanh, nguy cơ thất bại cao do giảm bạch cầu, chi phí lớn vì cần tối ưu cho từng bệnh nhân,… 2. Giải pháp CAR-T đồng loại Các tế bào CAR-T đồng loại (allo-CAR-T) đang được phát triển để giải quyết những thách thức liên quan đến liệu pháp CAR-T tự thân. Liệu pháp allo-CAR-T dựa trên việc sản xuất hàng loạt những tế bào CAR-T từ người hiến khỏe mạnh, nên có những lợi thế như: - Không gặp những hạn chế liên quan đến nguồn tế bào và độ khỏe mạnh của tế bào T: nguồn tế bào từ người hiến khỏe mạnh, tránh những bất thường về số lượng và chất lượng tế bào T ở các bệnh nhân mắc bệnh lý huyết học ác tính, không bị suy yếu bởi hóa – xạ trị ung thư,… - Sản xuất đồng loạt với quy mô lớn, sắp xếp với các liều điều trị xác định, nhờ đó sẵn sàng sử dụng ngay khi cần và chi phí sản xuất ở mức thấp - Kiểm soát chất lượng dễ dàng trước khi đóng gói sản phẩm, tăng hiệu quả của liệu pháp Trong thực hành lâm sàng, liệu pháp CAR-T đồng loại đã thể hiện những ưu điểm trong điều trị các bệnh ác tính về huyết học so với liệu pháp CAR-T tự thân như: - Hội chứng giải phóng cytokine (Cytokine Release Syndrome – CRS) ít nghiêm trọng hơn - Không cần các liệu pháp bắc cầu (được thực hiện giữa thời điểm gạn tách bạch cầu và truyền tế bào CAR-T) do không cần gạn tách tế bào từ bệnh nhân, nhờ đó giảm chi phí và tránh các tác dụng phụ trong quá trình điều trị - Loại bỏ nguy cơ biến đổi di truyền các tế bào của bệnh nhân trong quá trình sản xuất, tạo nên các nhóm tế bào kháng trị, đặc biệt ở các nhóm ung thư hung hãn như bệnh bạch cầu dòng lympho cấp tính tế bào B (B-cell Acute Lymphocytic Leukemia, B-ALL) Bệnh ghép chống chủ (Graft-versus-host disease, GvHD) và thải ghép đồng loại là những sự kiện đáng lo ngại khi ứng dụng allo-CAR-T. GvHD xảy ra khi tế bào T của người hiến xác định mô của người nhận là lạ và tấn công chúng, dẫn đến tình trạng viêm và tổn thương mô. Ngược lại, thải ghép đồng loại xảy ra khi hệ miễn dịch của vật chủ xác định tế bào T của người hiến là yếu tố lạ và tạo ra phản ứng miễn dịch để loại bỏ chúng. Khi sử dụng liệu pháp allo-CAR-T, các biện pháp hạn chế những biến chứng này cần được áp dụng, bao gồm xác định độ phù hợp miễn dịch, ức chế rộng rãi hệ miễn dịch của vật chủ (như sử dụng các thuốc kháng CD52 alemtuzumab, fingolimod), chỉnh sửa gen hoặc nguồn tế bào để loại bỏ GvHD và đào thải đồng loại,… 3. Triển vọng của liệu pháp allo-CAR-T Nhiều thử nghiệm lâm sàng áp dụng liệu pháp allo-CAR-T trong các bệnh lý ác tính huyết học như đa u tủy xương, lymphoma, bệnh bạch cầu và cho những kết quả khả quan. Trong hai thử nghiệm giai đoạn I mã số NCT02746952 và NCT02808442 sử dụng “UCART19” (tế bào CAR-T hướng đích CD19) trong điều trị bệnh bạch cầu dòng lympho cấp tính (ALL), kết quả cho thấy hiệu quả thu được rât khả quan, với tỷ lệ đáp ứng chung 48%, thời gian sống sót chung là 13,4 tháng. Trong thử nghiệm UNIVERSAL liên quan đến đa u tủy xương, 25% bệnh nhân đáp ứng hoàn toàn và 45,8% đáp ứng một phần. Những kết quả này cho thấy những tín hiệu lạc quan về hiệu quả của liệu pháp. Các tác dụng phụ được ghi nhận ở mức tương tự như CAR-T tự thân, cho thấy tính an toàn của CAR-T đồng loại trong các thử nghiệm lâm sàng. Trong điều trị các bệnh ung thư u đặc, liệu pháp CAR-T gặp nhiều hạn chế do tính chất của vi môi trường khối u. Việc sử dụng các công cụ chỉnh sửa gen, khả năng nhắm đích nhiều gen tế bào T mang lại cơ hội sản xuất CAR-T đồng loại có độ an toàn và hiệu quả cao hơn. Tiêu biểu trong số này có thể kể đến CYAD-01 kết hợp cùng thuốc kháng PD-1 (pembrolizumab) để tăng cường hiệu quả và độ bền đáp ứng ở bệnh nhân ung thư đại trực tràng di căn (thử nghiệm mã số NCT04991948). Sự kết hợp giữa sản phẩm CAR-T đồng loại và một tác nhân điều hòa miễn dịch khác (như thuốc ức chế điểm kiểm soát miễn dịch PD-1, CTLA-4) được coi là một chiến lược hiệu quả để ứng dụng liệu pháp này trong điều trị các dạng ung thư u đặc. TÀI LIỆU THAM KHẢO 1. Depil S., et al. (2020). ‘Off-the-shelf’ allogeneic CAR T cells: development and challenges. Nature reviews Drug discovery, 19(3), 185-199. DOI: https://doi.org/10.1038/s41573-019-0051-2 2. Bedoya M. D., Dutoit V., and Migliorini D. (2021). Allogeneic CAR T cells: an alternative to overcome challenges of CAR T cell therapy in glioblastoma. Frontiers in immunology, 12, 640082. DOI: https://doi.org/10.3389/fimmu.2021.640082 3. Chen S., and van den Brink M. R. (2024). Allogeneic “Off-the-Shelf” CAR T cells: Challenges and advances. Best Practice & Research Clinical Haematology, 37(3), 101566. DOI: https://doi.org/10.1016/j.beha.2024.101566 4. Sasu B. J., et al. (2024). Allogeneic CAR T cell therapy for cancer. Annual Review of Cancer Biology, 8(2024), 227-243. DOI: https://doi.org/10.1146/annurev-cancerbio-062822-023316 5. Mansoori S., et al. (2024). Recent updates on allogeneic CAR-T cells in hematological malignancies. Cancer Cell International, 24(1), 304. DOI: https://doi.org/10.1186/s12935-024-03479-y XEM THÊM - Cải biến di truyền giúp tăng cường hiệu quả liệu pháp tế bào miễn dịch trong điều trị ung thư: TCR-T và CAR-T https://www.facebook.com/share/p/18mRyiUvJb/ - Liệu pháp CAR-T – bước đột phá của liệu pháp tế bào trong điều trị ung thư https://www.facebook.com/share/p/1ACHF2K2wY/ - Một số giải pháp giảm chi phí cho liệu pháp CAR-T trong điều trị ung thư https://www.facebook.com/share/p/1AAvzahvNA/ - Liệu pháp CAR-T đồng loại cho thấy tính an toàn và hiệu quả trong điều trị ung thư huyết học https://www.facebook.com/share/p/1APRfhAno5/ 23/01/2026

CAR-T mục tiêu kép: Một hướng đi tiềm năng của liệu pháp tế bào CAR-T 1. Một số hạn chế của liệu pháp CAR-T truyền thống (mục tiêu đơn) Liệu pháp tế bào T với thụ thể kháng nguyên khảm (chimeric antigen receptor T cell, CAR-T) là một liệu pháp miễn dịch mang tính cách mạng được sử dụng trong điều trị ung thư và một số bệnh lý khác. Phương pháp điều trị này bao gồm việc thu thập các tế bào T tự thân, chuyển gen mã hóa một thụ thể được biến đổi nhân tạo (cấu trúc CAR) để các tế bào T mang thụ thể này, nuôi cấy tăng sinh tế bào CAR-T thu được, truyền lại vào bệnh nhân để chúng nhận diện các kháng nguyên khối u cụ thể và tiêu diệt khối u hiệu quả với độ đặc hiệu cao. Mặc dù hiệu quả của liệu pháp CAR-T đã được chứng minh, nó vẫn có những hạn chế đáng kể như: - Hiệu quả: Tế bào CAR-T nhắm vào một kháng nguyên cụ thể trên tế bào ung thư, gây áp lực chọn lọc mạnh lên khối u, dẫn đến sự tái phát của các khối u không biểu hiện kháng nguyên này. Sự không đồng nhất đáng kể của khối u khiến CAR-T đơn mục tiêu khó đạt được hiệu quả ở nhiều loại tế bào khác nhau trong khối u. - Tính an toàn: Do tính không đồng nhất của khối u và sự chồng chéo kháng nguyên giữa tế bào ung thư và tế bào gốc tạo máu, CAR-T không phân biệt được hai loại tế bào này, nên có thể tấn công nhầm tế bào lành. Quy trình sản xuất CAR-T sử dụng vector chuyển gen là virus cũng mang đến những lo ngại. Nhiều tác dụng phụ của liệu pháp CAR-T cũng đã được ghi nhận trong các thử nghiệm lâm sàng, như bão cytokine, độc tính thần kinh trung ương,... 2. Liệu pháp CAR-T mục tiêu kép mang lại những lợi thế tiềm năng Liệu pháp CAR-T mục tiêu kép (dual-target CAR-T) nổi lên như một phương án tiềm năng để giảm thiểu một số nhược điểm hoặc tăng cường những lợi thế nhất định của liệu pháp CAR-T truyền thống. Việc nhắm mục tiêu vào đồng thời hai kháng nguyên có thể ngăn chặn hiệu quả sự tái phát, khi đó các nhà nghiên cứu có thêm cơ hội lựa chọn thêm một kháng nguyên phổ rộng trên các tế bào ung thư. Một số chiến lược thiết kế CAR-T mục tiêu kép phổ biến bao gồm: - Hỗn hợp hai sản phẩm CAR-T mục tiêu đơn: quá trình sản xuất riêng biệt với hai vector mang cấu trúc CAR khác nhau, tạo nên hai sản phẩm CAR-T khác nhau, được truyền cho bệnh nhân đồng thời hoặc truyền vào các ngày liên tiếp nhau - Tế bào T mang hai cấu trúc CAR riêng biệt (bicistronic): Sản phẩm tế bào CAR-T mang hai cấu trúc CAR riêng biệt đặc hiệu cho hai kháng nguyên khác nhau - Tế bào T mang cấu trúc CAR song song (tandem): Tế bào CAR-T mang hai cấu trúc CAR nối trực tiếp với nhau, với vùng nhận diện kháng nguyên nằm liên tiếp nhau trên cùng một vùng xuyên màng tế bào - Ngoài ra, một số chiến lược nâng cao để để tăng cường hiệu quả hoặc tính an toàn: cổng logic “OR” (tế bào CAR-T được hoạt hóa bởi một trong hai kháng nguyên trên tế bào khối u), “AND” (được kích hoạt khi nhận ra cả hai kháng nguyên), “NOT” (bị bất hoạt khi gặp một kháng nguyên trên tế bào bình thường),... 3. Một số kết quả thử nghiệm về CAR-T mục tiêu kép Nhiều liệu pháp CAR-T mục tiêu kép để điều trị các bệnh lý ác tính tế bào B và đa u tủy xương đã tiến đến giai đoạn tử nghiệm lâm sàng - Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I mã số NCT04007029 với tế bào CAR-T nhắm đến CD19 và CD20 để điều trị u lympho không Hodgkin cho thấy tỷ lệ đáp ứng tổng thể (overall response rate - ORR) 90%, tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (complete response - CR) là 70%, không ghi nhận sự phát triển độc tính toàn thân và hội chứng giải phóng cytokine (cytokine release syndrome – CRS) cao hơn cấp độ I, trái ngược đáng kể với hồ sơ an toàn của một số liệu pháp CAR-T mục tiêu đơn CD19 trong nhiều thử nghiệm lâm sàng khác. - Một nghiên cứu phân tích tổng cộng 219 bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp dòng lympho (Acute Lymphoblastic Leukemia – ALL) tế bào B tham gia vào thử nghiệm lâm sàng sửu dụng CAR-T mục tiêu đơn CD19 (NCT03919240) hoặc mục tiêu kép CD19 và CD22 (NCT03614858) cho thấy: những bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp CAR-T mục tiêu kép đạt tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn cao hơn so với những bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp mục tiêu đơn (98% so với 83%). - Nhiều thử nghiệm lâm sàng khác đang thực hiện cho thấy liệu pháp CAR-T mục tiêu kép đã chứng minh hiệu quả và tính an toàn trong bệnh bạch cầu, u lympho, đa u tủy xương,… 4. Hướng đi trong tương lai, triển vọng và thách thức Mặc dù vậy, liệu pháp CAR-T mục tiêu kép vẫn có một số hạn chế chính: - Vấn đề kháng trị: chưa hoặc không giải quyết được các cơ chế kháng điều trị khác ngoài cơ chế mất kháng nguyên đã nêu ở phần 1 (tái phát ung thư với các tế bào ác tính không biểu hiện kháng nguyên đích của CAR-T) - Chưa có đủ bằng chứng về tính an toàn và khả năng hoạt động trong cơ thể của CAR-T mục tiêu kép (đặc biệt là một số nghiên cứu cho thấy CAR-T mục tiêu kép gây nên những độc tính về huyết học khi điều trị đa u tủy xương, ví dụ giảm tiểu cầu) Kích thước của hai cấu trúc CAR lớn hơn nên sản xuất khó khăn hơn so với CAR-T truyền thống, bao gồm những khó khăn trong lựa chọn và thiết kế vector chuyển gen, hiệu quả chuyển gen thấp hơn,… Vì vậy, để có thể ứng dụng cho lâm sàng, những hướng đi sắp tới của CAR-T mục tiêu kép bao gồm tối ưu hóa cấu trúc và quy trình sản xuất, lựa chọn các mục tiêu kháng nguyên phù hợp cho từng chỉ định bệnh, đánh giá chi tiết về hồ sơ an toàn và hiệu quả của liệu pháp,… Để thực hiện được những mục tiêu đó đòi hỏi sự hợp tác của các nhóm nghiên cứu khác nhau, nhằm phát triển những giải pháp hiệu quả mang lại lợi ích cho cộng đồng toàn cầu. TÀI LIỆU THAM KHẢO 1. Xie B, et al. (2022). Current Status and Perspectives of Dual-Targeting Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy for the Treatment of Hematological Malignancies. Cancers (Basel) 14(13): 3230. DOI: https://doi.org/10.3390/cancers14133230 2. Yang J., et al. (2024). Dual-targeted CAR T-cell immunotherapies for hematological malignancies: latest updates from the 2023 ASH annual meeting. Experimental Hematology & Oncology 13, 25. DOI: https://doi.org/10.1186/s40164-024-00485-8 3. Zhang C, et al. (2025). Advancements and Future Directions of Dual-Target Chimeric Antigen Receptor T-Cell Therapy in Preclinical and Clinical Studies. Journal of Immunology Research 2025: 5845167. https://doi.org/10.1155/jimr/5845167 XEM THÊM - Cải biến di truyền giúp tăng cường hiệu quả liệu pháp tế bào miễn dịch trong điều trị ung thư: TCR-T và CAR-T https://www.facebook.com/share/p/18mRyiUvJb/ - Liệu pháp CAR-T – bước đột phá của liệu pháp tế bào trong điều trị ung thư https://www.facebook.com/share/p/1ACHF2K2wY/ - FDA loại bỏ các chiến lược đánh giá và giảm thiểu rủi ro cho liệu pháp CAR-T tự thân trong điều trị ung thư https://www.facebook.com/share/p/19ZgegsBHs/ - CAR-T in vivo: chiến lược mới với tế bào CAR-T được sản xuất ngay trong cơ thể bệnh nhân https://www.facebook.com/share/p/1BJoWi2Kgp/ - Một số giải pháp giảm chi phí cho liệu pháp CAR-T trong điều trị ung thư https://www.facebook.com/share/p/1AAvzahvNA/ 23/01/2026

Một số giải pháp giảm chi phí cho liệu pháp CAR-T Liệu pháp CAR-T được coi là bước đột phá của liệu pháp tế bào trong điều trị ung thư, mang đến giải pháp điều trị hiệu quả cho một số bệnh ung thư máu, ngoài ra cũng có những tiến bộ tích cực đối với u đặc và các bệnh tự miễn. Tính đến thời điểm hiện tại, đã có 7 sản phẩm được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (The U. S. Food And Drug Administration – US FDA) và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (European Medicines Agency – EMA) phê duyệt, bao gồm Kymriah, Yescarta, Tecartus, Breyanzi, Aucatzyl, Abecma, Carvykti. Ngoài ra, một số sản phẩm khác được cấp phép ở Trung Quốc (Relma-cel, Yuanruida, Fucaso, Zevor-cell), Ấn Độ (NexCAR19, Qartemi),… đều thuộc các công ty ở quốc gia sở tại. Tuy nhiên, chi phí của phương pháp điều trị này khá cao, chỉ riêng quy trình điều chế CAR-T tại Hoa Kỳ đã tiêu tốn khoảng 300.000 USD trở lên và tăng theo từng năm theo giá nguyên liệu, nếu tính thêm các chi phí khác trong suốt quá trình nằm viện và theo dõi bệnh nhân thì sức ép kinh tế trở nên rất nặng nề. Để giải quyết vấn đề này, nhiều chiến lược đã được đề ra, sau đây là một số giải pháp chính. 1. Phát triển liệu pháp CAR-T in vivo Quy trình CAR-T thông thường (ex vivo) được thực hiện qua nhiều bước phức tạp: thu thập tế bào T từ bệnh nhân, biến đổi gen của chúng để biểu hiện cấu trúc CAR, nuôi cấy tăng sinh tế bào CAR-T, kiểm tra chất lượng và truyền sản phẩm trở lại bệnh nhân. Tổng thời gian thường mất 2–4 tuần, đòi hỏi những yêu cầu đặc biệt về cơ sở vật chất và trang thiết bị, dẫn đến chi phí khá lớn. Đối với CAR-T in vivo, các tế bào CAR-T được tạo ra trực tiếp trong cơ thể bệnh nhân, bằng cách đưa vào trong người bệnh các hạt nano hoặc vector virus nhắm trúng đích tế bào T, chúng sẽ chuyển gen và biểu hiện cấu trúc CAR, tạo nên tế bào CAR-T có thể nhân lên tự nhiên trong cơ thể. Phương pháp này có thể làm giảm chi phí và độ phức tạp so với CAR-T ex vivo, đồng thời có những ưu thế tiềm năng như tránh nguy cơ nhiễm trùng cơ hội và độc tính toàn thân cho người bệnh. 2. Phát triển các liệu pháp CAR-T đồng loại Tất cả các liệu pháp CAR-T được phê duyệt hiện tại đều là tự thân (nghĩa là tế bào T được lấy từ bệnh nhân để sau đó điều trị cho chính họ), đa số các sản phẩm thử nghiệm cũng đều như vậy. Vì thế, mỗi lô sản xuất CAR-T mang một đặc điểm riêng được cá nhân hóa cho từng bệnh nhân, và chỉ sử dụng được cho chính người bệnh đó, làm tăng chi phí sản xuất. Các nhà khoa học đã và đang thực hiện những chiến lược để sản xuất CAR-T đồng loại (“off-the-shelf” allogeneic CAR-T), trong đó tế bào T được lấy từ người hiến khỏe mạnh, hoặc từ máu cuống rốn, hoặc được biệt hóa từ tế bào gốc, sau đó cải biến và nuôi cấy tăng sinh và lưu trữ đông lạnh, sẵn sàng truyền cho bệnh nhân khi cần. Quá trình sản xuất hàng loạt với số lượng lớn giúp giảm chi phí đáng kể, đồng thời mang đến những lợi thế khác như chất lượng đồng nhất, sẵn sàng sử dụng ngay cho bệnh nhân khi có chỉ định mà không cần chờ đợi quá trình cải biến trong phòng thí nghiệm. 3. Sản xuất CAR-T tại các quốc gia có chi phí thấp Trong các sản phẩm CAR-T được cấp phép trên thế giới, 7 sản phẩm được phê duyệt tại Hoa Kỳ và Châu Âu có chi phí khá cao, ngược lại những sản phẩm tại Ấn Độ và Trung Quốc ở mức giá được coi là thấp hơn nhiều. Ví dụ, Relma-cel khoảng 1 triệu Nhân dân tệ (khoảng 140.000 USD), Zevor-cel khoảng 160.000 USD, NexCAR19 khoảng 50.000 USD. Mức chi phí thấp do nhiều nguyên nhân, bao gồm chi phí xây dựng cơ sở sản xuất, trang thiết bị, nguyên liệu, và đặc biệt là chi phí nhân công cũng như công nghệ tạo vector chuyển gen của từng công ty. 4. Chuyển giao công nghệ và sản xuất tại chỗ Đây là giải pháp đầy hứa hẹn, cho phép các bệnh viện có thể sản xuất liệu pháp CAR-T tại chỗ để sử dụng cho bệnh nhân, tránh việc phải vận chuyển mẫu đến phòng thí nghiệm sản xuất, hoặc vận chuyển bệnh nhân đến cơ sở y tế thuận tiện (thường các phòng thí nghiệm hoặc cơ sở y tế này ở nước ngoài) làm tăng chi phí cho quá trình điều trị. Ví dụ, hãng Miltenyi Biotec có trụ sở tại Đức đã triển khai nhà máy và chuyển giao công nghệ (gồm hệ thống sản xuất CAR-T là CliniMACS Prodigy và hệ thống vector chuyển gen) đến nhiều quốc gia như Áo, Anh, Ireland, Hàn Quốc, Ấn Độ,… (tại Việt Nam, Hệ thống Y tế Vinmec cũng tiếp nhận chuyển giao công nghệ này). Về lâu dài, việc sản xuất tại chỗ sẽ giúp giảm đáng kể chi phí sản xuất CAR-T, khi lượng bệnh nhân đủ lớn. Tuy nhiên ở thời điểm ban đầu, chiến lược này còn gặp nhiều thách thức, bao gồm quy định triển khai liệu pháp ở quốc gia sở tại, thử nghiệm đánh giá hiệu quả trên bệnh nhân của từng công nghệ/giải pháp (ngược lại với các sản phẩm CAR-T thương mại đã có dữ liệu lâm sàng đủ tin cậy trước khi được cấp phép), chi phí nguyên liệu và nhân công tại quốc gia sở tại,… 5. Một số giải pháp khác Một số giải pháp chuyên sâu khác vẫn đang được các nhà khoa học nghiên cứu, bao gồm cải tiến quy trình (tìm vector thay thế vector virus, tăng hiệu suất để giảm thời gian nuôi cấy tế bào), chuyên môn hóa quá trình sản xuất đến nhiều công ty thay vì tập trung như hiện tại, tìm các dấu ấn sinh học để nâng cao hiệu quả của CAR-T,… 23/01/2026

Liệu pháp CAR-T đồng loại cho thấy tính an toàn và hiệu quả trong điều trị ung thư huyết học Liệu pháp tế bào T mang thụ thể kháng nguyên khảm (chimeric antigen receptor T-cell, CAR-T) đã khẳng định được hiệu quả trong điều trị các bệnh lý huyết học ác tính, với 7 sản phẩm CAR-T tự thân được cấp phép tại Hoa Kỳ và Châu Âu để điều trị y lympho, bệnh bạch cầu, đa u tủy xương. Quy trình liệu pháp CAR-T tự thân thường bao gồm các bước chính: thu thập tế bào T từ máu của chính bệnh nhân và chuyển gen để biểu hiện cấu trúc CAR trên tế bào T, nuôi cấy tăng sinh tế bào CAR-T thu được và truyền cho bệnh nhân. Ngoài ra, các nhà khoa học đã và đang thực hiện các chiến lược để sản xuất sản phẩm đồng loại (“off-the-shelf” allogeneic CAR-T), với nhiều lợi thế như sản xuất đồng loạt giúp giảm chi phí, chất lượng đồng nhất, không cần chờ đợi quá trình cải biến và nuôi cấy tăng sinh như phương pháp tự thân,... Không giống như phương pháp truyền thống, những tế bào T trong sản phẩm đồng loại được thu nhận từ người hiến khỏe mạnh, hoặc máu cuống rốn, hoặc biệt hóa từ tế bào gốc đa tiềm năng, sau đó cải biến để biểu hiện cấu trúc CAR trên bề mặt tế bào, nuôi cấy tăng sinh CAR-T và lưu trữ đông lạnh, sẵn sàng truyền cho bệnh nhân khi cần. Ngày 03 tháng 11 năm 2025, Công ty Công nghệ sinh học Caribou Biosciences đã công bố những dữ liệu lâm sàng về hai sản phẩm CAR-T đồng loại đang được họ phát triển: Vispa-cel trong điều trị u lympho không Hodgkin tế bào B tái phát hoặc kháng trị (thử nghiệm lâm sàng ANTLER), và CB-011 trong điều trị đa u tủy xương (thử nghiệm lâm sàng CaMMouflage). Vispacabtagene regedleucel (Vispa-cel, trước đây là CB-010), là sản phẩm CAR-T đồng loại kháng CD19, đồng thời chỉnh sửa PD-1 là một điểm kiểm soát miễn dịch nhằm hạn chế sự suy giảm sớm của những tế bào này tỏng cơ thể. Vispa-cel được sử dụng trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 có tên ANTLER để điều trị u lympho không Hodgkin tế bào B tái phát hoặc kháng trị. Theo kết quả thử nghiệm, Vispa-cel có độ bền tương tự CAR-T tự thân, khả năng dung nạp tốt và chứng minh được hiệu quả đáng khích lệ: ở nhóm phù hợp HLA một phần (n = 22), tỷ lệ đáp ứng tổng thể (Overall response rate – ORR) đạt 82%, tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (Complete Response – CR) đạt 64%, tỷ lệ sống không bệnh tiến triển (Progression-free survival – PFS) sau 12 tháng đạt 51%; ở nhóm được tối ưu hóa (n = 35), các tỷ lệ này tương ứng là 86%, 63% và 53%. Tính an toàn của liệu pháp cũng được khẳng định, với các tác dụng phụ không nghiêm trọng, và không có trường hợp nào mắc bệnh ghép chống chủ (GvHD). CB-011 là sản phẩm đồng loại kháng BCMA trong điều trị đa u tủy xương, được đánh giá an toàn và hiệu quả thông qua thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 có tên CaMMouflage (NCT05722418). Trong thử nghiệm này, nhóm nghiên cứu đã quan sát được những phản ứng sâu sắc và lâu dài ở nhóm bệnh nhân được điều trị. Tỷ lệ đáp ứng tổng thể đạt 92%, với 75% đáp ứng hoàn toàn và 83% đáp ứng ít nhất một phần hoặc giảm ung thư. Hầu hết các bệnh nhân (91%) đều âm tính với bệnh tồn dư tối thiểu (số lượng rất nhỏ các tế bào ung thư còn lại trong cơ thể sau khi điều trị), ngoài ra ít gặp các tác dụng phụ khác. Những kết quả này đánh dấu một bước tiến đáng khích lệ trong liệu pháp tế bào miễn dịch chống ung thư. Các đặc tính sinh học của Vispa-cell và CB-011 tương đương với CAR-T tự thân, đồng thời tính sẵn có và khả năng dung nạp tốt khiến nó phù hợp để sử dụng ngoại trú tại các trung tâm y tế lớn và các bệnh viện cộng đồng, mở rộng đáng kể khả năng tiếp cận với bệnh nhân. Những yếu tố chính liên quan đến kết quả thành công của bệnh nhân bao gồm tuổi của người hiến tặng (người hiến tặng trẻ có kết quả tốt hơn so với người lớn tuổi) và sự phù hợp HLA một phần (sự phù hợp của hai hay nhiều alen tương quan với kết quả tương đương đương với CAR-T tự thân). Công ty Caribou Biosciences tin rằng những sản phẩm này sẽ trở thành liệu pháp tế bào CAR-T đồng loại tiềm năng tốt nhất cho bệnh nhân, đồng thời sẽ tiến hành các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn sau để đánh giá kỹ hơn về hiệu quả của chúng. TÀI LIỆU THAM KHẢO 1. Thông cáo báo chí ngày 02 tháng 11 năm 2025 của Caribou Biosciences, Inc. https://www.globenewswire.com/news-release/2025/11/02/3178810/0/en/Caribou-Biosciences-to-Host-Webcast-to-Report-New-Data-Updates-from-Two-Allogeneic-CAR-T-Cell-Therapy-Programs-in-Lymphoma-and-Multiple-Myeloma.html 2. Thông tin dữ liệu nghiên cứu của thử nghiệm ANTLER trên Mạng lưới Tin tức Đầu tư https://investingnews.com/caribou-biosciences-announces-positive-data-from-antler-phase-1-trial-demonstrating-efficacy-and-durability-of-vispa-cel-an-allogeneic-car-t-cell-therapy-on-par-with-autologous-car-t-cell-therapies/ 3. Thông tin về thử nghiệm lâm sàng NCT05722418 trên trang cơ sở dữ liệu các nghiên cứu lâm sàng của Thư Viện Y khoa Quốc gia Hoa Kỳ https://clinicaltrials.gov/study/NCT05722418 XEM THÊM - Cải biến di truyền giúp tăng cường hiệu quả liệu pháp tế bào miễn dịch trong điều trị ung thư: TCR-T và CAR-T https://www.facebook.com/share/p/18mRyiUvJb/ - Liệu pháp CAR-T – bước đột phá của liệu pháp tế bào trong điều trị ung thư https://www.facebook.com/share/p/1ACHF2K2wY/ - CAR-E: Giải pháp tăng cường hiệu quả và tạo trí nhớ miễn dịch cho liệu pháp CAR-T, giúp ngăn ngừa khả năng tái phát ung thư sau điều trị bằng phương pháp này https://www.facebook.com/share/p/1BJvL3gP4L/ - CAR-T in vivo: chiến lược mới với tế bào CAR-T được sản xuất ngay trong cơ thể bệnh nhân https://www.facebook.com/share/p/19Yrq5KFJ2/ 23/01/2026

LIỆU PHÁP CAR