Bệnh lý khác

Người đàn ông Canada có thể là trường hợp tiếp theo được công nhận chữa khỏi HIV nhờ ghép tế bào gốc Tại hội nghị của Hiệp hội Nghiên cứu HIV Canada diễn ra trong các ngày 23-26/04/2026, các nhà khoa học đã báo cáo một trường hợp đạt tình trạng HIV thuyên giảm bền vững, và nếu tiếp tục duy trì tình trạng này thì sẽ được ghi nhận là bệnh nhân HIV tiếp theo được chữa khỏi nhờ ghép tế bào gốc. 05/05/2026

Liệu pháp tế bào Deramiocel làm chậm tiến triển bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne Tại hội nghị thường niên của Học viện Thần kinh học Hoa Kỳ, nhóm nghiên cứu về liệu pháp tế bào Deramiocel đã báo cáo kết quả thử nghiệm HOPE-3 cho thấy sản phẩm này có thể làm chậm sự suy giảm chức năng chi trên và bệnh cơ tim ở các bé trai mắc loạn dưỡng cơ Duchenne. 28/04/2026

“Bệnh nhân Oslo” – trường hợp tiếp theo được chữa khỏi HIV nhờ ghép tế bào gốc Người đàn ông Na Uy là trường hợp tiếp theo trong số ít những người được xác định chữa khỏi HIV nhờ ghép tế bào gốc, và là trường hợp đầu tiên trong số này được ghép tủy xương từ người thân trong gia đình. 17/04/2026

Nhật Bản phê duyệt có điều kiện cho hai sản phẩm có nguồn gốc từ tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (iPSC) Amchepry (liệu pháp điều trị Parkinson) và ReHeart (miếng dán cơ tim để điều trị suy tim) là những sản phẩm đầu tiên trên thế giới có nguồn gốc từ iPSC được cấp phép, tròn 20 năm kể từ khi tạo ra loại tế bào gốc này vào năm 2006. 23/02/2026

Liệu pháp tế bào NK mang lại hy vọng trong điều trị HIV Các tế bào miễn dịch NK được tăng cường cho thấy tiềm năng trong việc nhắm đích vào những ổ virus HIV mà các loại thuốc hiện nay không thể loại bỏ. 09/02/2026

Tính an toàn và khả năng điều trị bệnh tim quá tải áp lực tâm thất trên mô hình khỉ của tế bào gốc người Quá tải áp lực tâm thất là một dạng bệnh lý tim mạch nguy hiểm, xảy ra khi sức căng thành tâm thất trong quá trình tâm thu quá mức do áp lực trong tâm thất tăng cao. Các nguyên nhân chính trực tiếp gây nên hiện tượng này là tắc nghẽn dòng chảy ra (hẹp động mạch phổi, động mạch chủ), hoặc sức cản cao đối với dòng máu chảy qua mạch máu ngoại vi mà tâm thất được nối vào (tăng huyết áp phổi, tăng huyết áp toàn thân). Bệnh nhân thường bị khó chịu ở nhiều cấp độ, khó thở, hồi hộp, hầu hết đều dẫn đến suy tim, thậm chí tử vong. Ở thời điểm hiện tại, việc điều trị cục bộ là giải pháp tạm thời, bệnh nhân cần được ghép tim – tuy nhiên việc ghép tim gặp nhiều khó khăn, phức tạp nên số lượng thực hiện được chưa cao. Trong hoàn cảnh đó, cấy ghép tế bào gốc để tái tạo mô, hỗ trợ chức năng tim trở thành một hướng đi đầy hi vọng. Một nghiên cứu được thực hiện bởi các nhà khoa học Hoa Kỳ, mới đăng tải trên tạp chí Cell Transplantation đầu tháng 11/2024 cho thấy những tế bào cơ tim được tạo nên từ tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng ở người có thể tích hợp vào tim đang trong tình trạng quá tải áp lực tâm thất ở khỉ. Trong nghiên cứu này, liệu pháp tế bào được sử dụng như một phương pháp điều trị bổ sung cho những phương pháp chữa bệnh hiện có. Các nhà khoa học đã thu thập nguyên bào sợi từ da của người hiến, sau đó tái lập trình để tạo ra tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (induced Pluripotent Stem Cells – iPSCs) rồi điều hướng để chúng biệt hóa thành các loại tế bào tương thích với cơ tim. Những tế bào này được tiêm vào tim của khỉ mang bệnh lý quá tải áp lực tâm thất. Các tế bào đã tích hợp thành công vào lớp cơ tim. Tình trạng tim và sức khỏe tổng thể được theo dõi chặt chẽ trong suốt quá trình nghiên cứu. Các cơn nhịp nhanh thất xảy ra ở 5 trong tổng số 16 động vật thí nghiệm, trong đó 2 cá thể có tốc độ nhanh liên tục, tuy nhiên hiện tượng này biến mất trong vòng 19 ngày sau khi ghép tế bào. Kết quả của nghiên cứu đã chứng minh tính an toàn và khả năng ứng dụng của liệu pháp tế bào gốc đối với bệnh quả tải áp lực tâm thất. Đây là một bước tiến đầy hứa hẹn để ứng dụng tế bào gốc trong điều trị các bệnh tim mạch trên người sau này. --------- TÀI LIỆU THAM KHẢO Scholz J., et al. (2024). Human Stem Cell–Derived Cardiomyocytes Integrate Into the Heart of Monkeys With Right Ventricular Pressure Overload. Cell Transplantation, 33, 09636897241290367. 23/01/2026

Cấy ghép các tấm organoid võng mạc từ tế bào gốc phôi người để đóng lỗ hoàng điểm trên mô hình khỉ Hoàng điểm (điểm vàng) là một bộ phận nằm ở trung tâm của võng mạc, hình bầu dục rộng khoảng 3 mm, bao gồm tế bào gậy và tế bào nón, nơi đây là vị trí cho thị lực cao nhất giúp chúng ta có thể đọc sách, lái xe, nhìn các chi tiết nhỏ. Lỗ hoàng điểm xảy ra khi xuất hiện một vết rách nhỏ bên trong hoàng điểm, không tự liền lại và gây ảnh hưởng đến thị lực. Bệnh nhân lỗ hoàng điểm có cảm giác nhìn mờ, khi nhìn thẳng vật thể bị bẻ cong hoặc méo mó. Trong những năm qua qua, những tiến bộ trong kỹ thuật phẫu thuật đã đạt tỷ lệ đóng kín trên 90%, nhưng các trường hợp kháng trị vẫn thường xuyên được ghi nhận. Việc xử lý các lỗ hoàng điểm tái phát sau phẫu thuật là một thách thức lớn. Bên cạnh đó, ghép võng mạc đã cho thấy thành công về mặt giải phẫu, nhưng khả năng cải thiện thị lực vẫn còn hạn chế và không tránh khỏi hiện tượng khiếm khuyết trường thị giác ngoại vi. Các nhà khoa học Nhật Bản đã thử nghiệm sửa chữa thành công các lỗ hoàng điểm trên mô hình khỉ bằng cách cấy ghép các tấm organoid võng mạc có nguồn gốc từ tế bào gốc phôi người. Sau khi cấy ghép, các lỗ hoàng điểm đã đóng lại bằng cách liên tục lấp đầu không gian bằng mô võng mạc. Việc cấy ghép này đạt những kết quả tích cực khi mô ghép có thể sống sót và trưởng thành, các tế bào thụ cảm ánh sáng (tế bào gậy và tế bào nón) cũng phát triển tốt. Những thí nghiệm bổ sung cho thấy sự cải thiện về khả năng tập trung của mắt và phản ứng với ánh sáng. Tuy nhiên, các nhà khoa học cũng chỉ ra một số cảnh báo, bao gồm tình trạng thải ghép nhé, có thể hạn chế khả năng tích hợp chức năng của mô được cấy ghép. Trong nghiên cứu này, họ đã kiểm soát tình trạng thải ghép bằng cách tiêm steroid. Ngoài ra, đây chỉ là kết quả đơn lẻ và mô hình không mô phỏng chính xác bệnh lý của lỗ hoàng điểm kháng trị ở người. Các tác giả cũng cho biết cần có thêm nhiều nghiên cứu khác để kiểm tra lợi thế của võng mạc có nguồn gốc từ tế bào gốc, bao gồm cả tác dụng bảo vệ đối với tế bào võng mạc của vật chủ, và cách thức tế bào trong mảnh ghép ảnh hưởng đến chức năng thị giác. Nhóm nghiên cứu cũng có kế hoạch thử nghiệm thiết lập một số hình thức giao tiếp synap giữa vật chủ và mảnh ghép trong thời gian quan sát dài hơn hay không. Mặc dù vậy, nghiên cứu này cho thấy tiềm năng cho lớn về việc cấy ghép tế bào gốc có thể trở thành một lựa chọn điều trị thực tế, an toàn và hiệu quả với rủi ro xâm lấn tối thiểu, đặc biệt là với các trường hợp lỗ hoàng điểm khó. Kết quả nghiên cứu được đăng trên tạp chí Stem Cell Reports đầu tháng 10 năm 2024. TÀI LIỆU THAM KHẢO Iwama Y., et al. (2024). Transplantation of human pluripotent stem cell-derived retinal sheet in a primate model of macular hole. Stem Cell Reports. DOI: https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2024.09.002 23/01/2026

Đề xuất gỡ bỏ bài báo mới công bố về “tế bào gốc giúp làm giảm nguy cơ suy tim sau cơn đau tim” do những vấn đề nghiêm trọng liên quan đến dữ liệu Ngày 29 tháng 10 năm 2025, tạp chí khoa học The BMJ công bố kết quả một nghiên cứu cho thấy truyền tế bào gốc trung mô tách từ lớp thạch Wharton trong dây rốn (Wharton’s jelly derived mesenchymal stem cell, WJ-MSC) vào động mạch vành trong 3-7 ngày sau cơn đau tim giúp giảm tỷ lệ suy tim và các vấn đề liên quan, cũng như cải thiện chức năng tim so với việc chỉ được điều trị tiêu chuẩn. Báo cáo này đã gợi ý về việc truyền WJ-MSC có thể là một thủ thuật bổ sung có giá trị cho những bệnh nhân trải qua cơn đau tim để ngăn ngừa suy tim, giảm nguy cơ xảy ra các biến cố tim mạch bất lợi trong tương lai. Kết quả này gây tiếng vang lớn trên các phương tiện truyền thông, trong đó tờ New Scientist gọi nghiên cứu này là “bằng chứng mạnh mẽ nhất cho thấy tế bào gốc có thể giúp tim tự phục hồi”. Bạn đọc có thể tham khảo toàn văn bài báo tại https://doi.org/10.1136/bmj-2024-083382 hoặc tóm tắt tại https://ysinhtebao.com/tbg-trung-mo/lieu-phap-msc-giup-giam-nguy-co-suy-tim-sau-nhoi-mau-co-tim. Khoảng một tuần sau khi The BMJ đăng bài, website Retraction Watch đã tổng hợp những phát hiện về sự không nhất quán trong dữ liệu, có thể ảnh hưởng nghiêm trọng đến kết quả của nghiên cứu này. Nổi bật là những bình luận của Dorothy Bishop (một nhà nghiên cứu tại Đại học Oxford, Vương quốc Anh, https://www.psy.ox.ac.uk/people/dorothy-bishop) và Nick Brown (Nghiên cứu sinh tại Đại học Groningen, Hà Lan) trên PubPeer, một trang web phi lợi nhuận cho phép người dùng bình duyệt các báo cáo khoa học sau khi xuất bản. Họ đều yêu cầu cần gỡ bỏ bài báo ngay lập tức, do những vấn đề về số liệu “không thể xảy ra ngẫu nhiên”, bao gồm một số điểm đáng chú ý như sau: - Nghiên cứu chỉ tuyển dụng bệnh nhân dưới 65 tuổi, tuy nhiên trong dữ liệu đi kèm có 127 bệnh nhân trên 65 tuổi. - Xuất hiện một “mô hình lặp lại kỳ lạ”, trong đó cứ 101 bản ghi dữ liệu thì hầu như tất cả các giá trị đều giống hệt nhau. Cân nặng của 288 trong 334 trường hợp được báo cáo đều là số nguyên và bội số của 5 (tính theo đơn vị kilogam), cũng là một dấu hiệu đáng chú ý. - Một số vấn đề về dữ liệu có thể đã được phát hiện trong quá trình bình duyệt ngang hàng (peer review), tuy nhiên dường như các tác giả đã không chia sẻ dữ liệu cho đến sau khi bình duyệt (tuy nhiên có những thông tin cho rằng dữ liệu đã được tải lên và chỉ chia sẻ với người bình duyệt, sau khi kết thúc quá trình bình duyệt thì dữ liệu mới được công khai). - Có sự xung đột lợi ích tiềm ẩn đối với tác giả Anthony Mathur, một cổ đông và là người được ủy thác của Heart Cells Foundation, tổ chức từ thiện tài trợ cho một đơn vị thực hiện liệu pháp tế bào gốc cho bệnh nhân mắc bệnh tim. - Một số vấn đề khác, bao gồm "sự khác biệt" giữa số lượng đối tượng được đăng ký (420) và số lượng bản ghi dữ liệu (360). Phản hồi những ý kiến này, tác giả liên hệ của bài báo, Armin Attar tuyên bố: nhóm tác giả đã nhận thấy một số điểm không nhất quán của dữ liệu trong quá trình kiểm tra nội bộ, và đang tiến hành đánh giá với một quá trình mất khoảng 2-3 tuần. Trong khi đó, Emma Dickinson, giám đốc quan hệ truyền thông của tạp chí The BMJ (nơi xuất bản bài báo), phát biểu: “Chúng tôi đã ghi nhận những lo ngại. BMJ rất coi trọng những cáo buộc về sự khác biệt trong dữ liệu.” Nhóm tác giả gồm 10 thành viên, trong đó 7 người đến từ Đại học Shiraz (Iran), 1 người làm việc tại Đại học Sharjah (UAE) và 2 người công tác tại Đại học Queen Mary London (Vương quốc Anh). Attar (tác giả đầu) có 5 bài báo khác bị đánh dấu, trong khi Azarpira (tác giả cuối) có tới 36 bài báo bị đánh dấu trên PubPeer vì những lo ngại về hình ảnh (trùng lặp hình ảnh trong các bài báo) và những vấn đề dữ liệu. Những ứng dụng về tế bào gốc trong điều trị các bệnh lý về tim đã từng gây nên những tranh cãi trong quá khứ. Năm 2018, Đại học Harvard và Bệnh viện Brigham and Woman's (Hoa Kỳ) đã đề nghị gỡ bỏ hơn 30 bài báo từ phòng thí nghiệm của Piero Anversa (một chuyên gia tim mạch tại trường Y Harvard), sau đó hàng chục bài trong số này đã bị tuyên bố gỡ bỏ. Cập nhật: Ngày 31/03/2026, Tạp chí BMJ chính thức rút bài báo, với lý do vẫn còn những lo ngại về độ tin cậy của thử nghiệm và tính toàn vẹn của dữ liệu, trong khi tác giả chính và cơ quan quản lý chưa thể giải quyết thỏa đáng những lo ngại đó. TÀI LIỆU THAM KHẢO https://retractionwatch.com/2025/11/06/sleuths-flag-complete-mismatch-in-data-of-bmj-stem-cell-study/ BÀI VIẾT LIÊN QUAN: - Liệu pháp tế bào gốc trung mô (MSC) giúp giảm nguy cơ suy tim sau nhồi máu cơ tim https://ysinhtebao.com/tbg-trung-mo/lieu-phap-msc-giup-giam-nguy-co-suy-tim-sau-nhoi-mau-co-tim - Chính thức: Tạp chí BMJ rút lại bài báo khoa học về nghiên cứu “tế bào gốc giúp làm giảm nguy cơ suy tim sau cơn đau tim” thực hiện tại Iran https://ysinhtebao.com/tin-tuc/bmj-rut-lai-bai-bao-ve-tbg-giup-lam-giam-nguy-co-suy-tim-sau-con-dau-tim 23/01/2026

Liệu pháp tế bào gốc trung mô (MSC) giúp giảm nguy cơ suy tim sau nhồi máu cơ tim Thử nghiệm lâm sàng PREVENT-TAHA8 cho thấy những kết quả đáng ngạc nhiên về tiềm năng giảm nguy cơ suy tim sau nhồi máu cơ tim của MSC 23/01/2026

Trường hợp tiếp theo đẩy lùi HIV sau ghép tế bào gốc: tế bào NK có thể đóng vai trò then chốt Tại Hội nghị bệnh AIDS châu Âu lần thứ 20 (EACS 2025) diễn ra tại Paris trong các ngày 15- 18/10/2025, các đại biểu đã nhận được thông tin cập nhật về một trường hợp chữa khỏi bệnh nhiễm HIV (trường hợp này đã được báo cáo tại hội nghị năm 2024 về tình trạng bệnh), trong đó có những phân tích đánh giá để đưa ra giả thuyết về cơ chế khỏi bệnh. Bệnh nhân này, được gọi là “bệnh nhân Berlin thứ hai” (phân biệt với “bệnh nhân Berlin” là người đầu tiên trên thế giới được chữa khỏi HIV), được ghép tế bào gốc vào cuối năm 2015 để điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính, đồng thời nhờ đó mà đã không tái phát HIV mặc dù đã ngừng điều trị 7 năm 23/01/2026

Liệu pháp tế bào gốc giúp đẩy lùi tình trạng đào thải miễn dịch sau ghép thận Các nhà khoa học tại Mayo Clinic (Hoa Kỳ) đang thử nghiệm liệu pháp tế bào gốc để không dùng thuốc ức chế miễn dịch nhưng vẫn ngăn ngừa được tình trạng đào thải cơ quan sau cấy ghép thận. Nghiên cứu này sử dụng một sản phẩm tế bào đang được nghiên cứu (MDR-101), gồm các tế bào gốc tạo máu (Hematopoietic Stem Cell – HSC) đồng loại CD34+, kết hợp một lượng tế bào T CD3+ được hiến tặng từ người thân của người nhận cấy ghép thận, với mục tiêu cho phép bệnh nhân mang thể khảm hỗn hợp để ngăn ngừa tình trạng đào thải thông qua khả năng dung nạp miễn dịch đặc hiệu của người hiến, từ đó hướng tới giảm liều và cuối cùng ngừng sử dụng thuốc ức chế miễn dịch. Đây là một thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm, giai đoạn 3, ngẫu nhiên có đối chứng để đánh giá sản phẩm tế bào MDR-101 có khả năng dung nạp miễn dịch so với chăm sóc tiêu chuẩn ở người nhận ghép thận. Những người trưởng thành nhận ghép thận từ anh chị em ruột còn sống phù hợp kháng nguyên bạch cầu người (Human Leukocyte Antigen – HLA), được phân ngẫu nhiên vào nhóm điều trị (n = 20) hoặc nhóm đối chứng (n = 10). Những người nhận điều trị được áp dụng phác đồ không gây hủy tủy và truyền MDR-101 (có nguồn gốc từ cùng người hiến thận) vào ngày 11, ngừng steroid vào ngày 10 và ngừng mycophenolate vào ngày 39, tiếp tục dùng thuốc ức chế miễn dịch tacrolimus cho đến ngày 180 và giảm dần đến 1 năm sau ghép thì ngừng hẳn nếu tỷ lệ tế bào khảm trong cơ quan tạo máu ≥5%. Nhóm đối chứng được ức chế miễn dịch theo chăm sóc tiêu chuẩn của cơ sở nghiên cứu. Kết quả cho thấy trong 20 người nhận thận ghép được truyền MDR-101, không có ai phát triển bệnh ghép chống chủ (Graft versus Host Disease – GvHD), với 19 người (95%) ngừng hoàn toàn việc sử dụng thuốc ức chế miễn dịch sau 1 năm, trong đó 15 người (75%) đạt được hiệu quả không phụ thuộc thuốc sau 2 năm ghép thận, chất lượng cuộc sống được cải thiện so với điều trị tiêu chuẩn. Kết quả nghiên cứu này đưa ra định hướng nhằm giảm nhu cầu sử dụng thuốc chống thải ghép suốt đời ở người được ghép thận, hứa hẹn một phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả hơn cho các bệnh nhân ghép tạng, tiến tới loại bỏ gánh nặng dùng thuốc ức chế miễn dịch và cải thiện chất lượng của sống cho bệnh nhân. --------- TÀI LIỆU THAM KHẢO Kaufman D. B., et al. (2025). Induction of immune tolerance in living related human leukocyte antigen–matched kidney transplantation: A phase 3 randomized clinical trial. American Journal of Transplantation. DOI: 10.1016/j.ajt.2025.01.044. 23/01/2026

Công nghệ in 3D sinh học tạo nên bước tiến lớn hỗ trợ điều trị bệnh tiểu đường bằng liệu pháp tế bào gốc Bệnh tiểu đường là một rối loạn chuyển hóa gây ra bởi sự rối loạn chức năng của tuyến tụy – cơ quan chịu trách nhiệm điều chỉnh lượng đường trong máu. Trong tuyến tụy, các tế bào đảo tụy tiết ra insulin để giảm lượng đường máu. Chúng điều chỉnh quá trình tiết insulin thông qua tương tác với các thành phần của chất nền ngoại bào (ECM) và tế bào mạch máu xung quanh. Trong trường hợp các tế bào đảo tụy bị tổn thương nghiêm trọng cần thay thế, việc sản xuất các tế bào này để sử dụng trong điều trị là điều rất khó khăn. Công nghệ tế bào gốc đã cung cấp một con đường đầy hứa hẹn để tạo ra các đảo tụy in vitro, tuy nhiên việc tái tạo chính xác môi trường vi mô và hốc mạch cần thiết để các đảo tụy này hoạt động giống như tuyến tụy thực sự là một trở ngại rất lớn. Trong một báo cáo công bố trên tạp chí Nature Communications tháng 3 năm 2025, các nhà khoa học tại Đại học Khoa học và Công nghệ Pohang (POSTECH) đã phát triển thành công một nền tảng cải tiến để điều trị bệnh tiểu đường bằng cách sử dụng công nghệ in sinh học 3D với mực in có nguồn gốc từ mô tụy. Loại mực in sinh học chuyên dụng này có tên PINE (Peri-islet Niche-like ECM), bao gồm ECM và các protein màng đáy (như laminin và collagen IV) được chiết xuất một phần từ mô tụy. Từ đó, nhóm nghiên cứu đã tạo nên nền tảng HICA-V (Human Islet-like Cellular Aggregates and Vasculature), sắp xếp chính xác các tế bào đảo tụy (được biệt hóa từ tế bào gốc) dọc theo cấu trúc mạch máu, mô phỏng cấu trúc của tuyến tụy trong cơ thể. Các tế bào đảo tụy được nuôi cấy trên nền tảng HICA-V này đã tăng cường sản xuất insulin và biểu hiện protein liên kết, thể hiện các đặc điểm chức năng tương đương với các đảo tụy trong cơ thể. Đồng thời, nền tảng này cũng đã mô phỏng thành công các phản ứng bệnh lý xảy ra ở bệnh nhân tiểu đường, ví dụ như biểu hiện gia tăng các gen gây viêm. (a) Sơ đồ minh họa quá trình phát triển mực sinh học PINE từ chất nền ngoại bào (ECM) có nguồn gốc từ mô tụy (pdECM) và các protein màng đáy (BM); (b) Sơ đồ minh họa quá trình in tổ chức tế bào đặc hiệu đảo tụy, sử dụng các tế bào đảo tụy có nguồn gốc từ tế bào gốc và tế bào nội mô (EC). Như vậy, sản phẩm của nhóm nghiên cứu đã thúc đẩy sự trưởng thành của các tiểu đảo tụy có nguồn gốc từ tế bào gốc – mang lại tiềm năng lớn để cải thiện hiệu quả của các liệu pháp cấy ghép đảo tụy điều trị bệnh tiểu đường, đồng thời tạo nên một công cụ hữu hiệu cho nghiên cứu bệnh và phát triển thuốc. --------- TÀI LIỆU THAM KHẢO Kim M., et al. (2025). Bioprinting of bespoke islet-specific niches to promote maturation of stem cell-derived islets. Nature Communications, 16(1), 1430. DOI: 10.1038/s41467-025-56665-5 23/01/2026

BỆNH LÝ KHÁC