Liệu pháp tế bào gốc giúp đẩy lùi tình trạng đào thải miễn dịch sau ghép thận
Các nhà khoa học tại Mayo Clinic (Hoa Kỳ) đang thử nghiệm liệu pháp tế bào gốc để không dùng thuốc ức chế miễn dịch nhưng vẫn ngăn ngừa được tình trạng đào thải cơ quan sau cấy ghép thận. Nghiên cứu này sử dụng một sản phẩm tế bào đang được nghiên cứu (MDR-101), gồm các tế bào gốc tạo máu (Hematopoietic Stem Cell – HSC) đồng loại CD34+, kết hợp một lượng tế bào T CD3+ được hiến tặng từ người thân của người nhận cấy ghép thận, với mục tiêu cho phép bệnh nhân mang thể khảm hỗn hợp để ngăn ngừa tình trạng đào thải thông qua khả năng dung nạp miễn dịch đặc hiệu của người hiến, từ đó hướng tới giảm liều và cuối cùng ngừng sử dụng thuốc ức chế miễn dịch.
Đây là một thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm, giai đoạn 3, ngẫu nhiên có đối chứng để đánh giá sản phẩm tế bào MDR-101 có khả năng dung nạp miễn dịch so với chăm sóc tiêu chuẩn ở người nhận ghép thận. Những người trưởng thành nhận ghép thận từ anh chị em ruột còn sống phù hợp kháng nguyên bạch cầu người (Human Leukocyte Antigen – HLA), được phân ngẫu nhiên vào nhóm điều trị (n = 20) hoặc nhóm đối chứng (n = 10). Những người nhận điều trị được áp dụng phác đồ không gây hủy tủy và truyền MDR-101 (có nguồn gốc từ cùng người hiến thận) vào ngày 11, ngừng steroid vào ngày 10 và ngừng mycophenolate vào ngày 39, tiếp tục dùng thuốc ức chế miễn dịch tacrolimus cho đến ngày 180 và giảm dần đến 1 năm sau ghép thì ngừng hẳn nếu tỷ lệ tế bào khảm trong cơ quan tạo máu ≥5%. Nhóm đối chứng được ức chế miễn dịch theo chăm sóc tiêu chuẩn của cơ sở nghiên cứu.
Kết quả cho thấy trong 20 người nhận thận ghép được truyền MDR-101, không có ai phát triển bệnh ghép chống chủ (Graft versus Host Disease – GvHD), với 19 người (95%) ngừng hoàn toàn việc sử dụng thuốc ức chế miễn dịch sau 1 năm, trong đó 15 người (75%) đạt được hiệu quả không phụ thuộc thuốc sau 2 năm ghép thận, chất lượng cuộc sống được cải thiện so với điều trị tiêu chuẩn.
Kết quả nghiên cứu này đưa ra định hướng nhằm giảm nhu cầu sử dụng thuốc chống thải ghép suốt đời ở người được ghép thận, hứa hẹn một phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả hơn cho các bệnh nhân ghép tạng, tiến tới loại bỏ gánh nặng dùng thuốc ức chế miễn dịch và cải thiện chất lượng của sống cho bệnh nhân.
---------
TÀI LIỆU THAM KHẢO
Kaufman D. B., et al. (2025). Induction of immune tolerance in living related human leukocyte antigen–matched kidney transplantation: A phase 3 randomized clinical trial. American Journal of Transplantation. DOI: 10.1016/j.ajt.2025.01.044.
