FDA phê duyệt liệu pháp tế bào Tregzi (Orca-T) để dự phòng bệnh ghép chống chủ trong ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài
Ngày 30 tháng 6 năm 2026, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (U. S. Food and Drug Administration – US FDA) thông báo cấp phép phê duyệt cho liệu pháp Tregzi (tên trong giai đoạn nghiên cứu là Orca-T), nhằm ngăn ngừa bệnh ghép chống chủ khi ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài. Sản phẩm Tregzi được phát triển bởi Orca Biosystems, Inc. (Orca Bio), được chỉ định cho người trưởng thành mắc các bệnh ác tính về máu như bệnh bạch cầu cấp hay hội chứng loạn sản tủy, đang chuẩn bị tiếp nhận ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài từ người hiến tương thích miễn dịch.
Ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài (Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation – alloHSCT) là phương pháp cứu cánh cho bệnh nhân ung thư máu, tuy nhiên có rủi ro lớn liên quan đến bệnh ghép chống chủ (Graft-versus-Host Disease – GvHD) mạn tính – hiện tượng các tế bào miễn dịch của người hiến tấn công các mô khỏe mạnh của cơ thể bệnh nhân, gây suy giảm chất lượng sống nghiêm trọng, thậm chí tử vong. Nhằm giải quyết vấn đề này, Orca Bio phát triển liệu pháp Tregzi là hỗn hợp các loại tế bào được kiểm soát chặt chẽ từ người hiến tương thích miễn dịch, bao gồm: (1) tế bào gốc và tế bào tiền thân tạo máu giúp tái tạo các tế bào máu khỏe mạnh; (2) tế bào T điều hòa (Treg) được tinh sạch ở mức độ cao, đóng vai trò duy trì sự cân bằng của hệ miễn dịch, ngăn ngừa GvHD; (3) tế bào T thông thường giúp cơ thể bệnh nhân duy trì khả năng miễn dịch. Bệnh nhân được trải qua quá trình hóa trị điều kiện hóa để tiêu diệt tế bào ung thư cũ, sau đó truyền Tregzi qua đường tĩnh mạch để tái thiết lập hệ miễn dịch (https://ysinhtebao.com/tbg-tao-mau/thao-luan-ve-orca-t-co-the-thay-ghe-ghep-te-bao-goc-tao-mau-dong-loai).
Sự chấp thuận của FDA dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên mang tên Precision-T (https://clinicaltrials.gov/study/NCT05316701), được thực hiện trên 187 người trưởng thành bị ung thư máu. Nghiên cứu này đã so sánh trực tiếp hiệu quả giữa nhóm dùng Tregzi và nhóm được ghép tế bào gốc tiêu chuẩn, với tiêu chí đánh giá chính là tỷ lệ sống không GvHD mạn tính mức độ từ trung bình đến nghiêm trọng. Sau 1 năm theo dõi, tỷ lệ sống sót không mắc GvHD mạn tính mức độ trung bình hoặc nặng đạt 78% ở nhóm sử dụng Tregzi so với nhóm chứng chỉ 38,4%. Tỷ lệ khởi phát GvHD mạn tính ở các trường hợp sử dụng Tregzi chỉ 12,6%, so với nhóm chứng lên tới 44%. Dữ liệu thử nghiệm cho thấy hồ sơ an toàn của Tregzi tương tự với những mô tả trong các trường hợp ghép tủy thông thường: tác dụng phụ phổ biến nhất là nhiễm trùng, không có trường hợp nào gặp phản ứng truyền dịch nghiêm trọng. Không ghi nhận trường hợp nào thất bại mọc mảnh ghép.
Sự phê duyệt của FDA dành cho liệu pháp Tregzi mang lại một giải pháp đột phá thay đổi cục diện điều trị, giúp các bệnh nhân mắc bệnh lý ác tính dễ tiếp nhận nguồn tế bào gốc an toàn hơn, giảm đáng kể nguy cơ gặp biến chứng nghiêm trọng do GvHD.
Tài liệu tham khảo
1. Thông cáo báo chí ngày 30 tháng 6 năm 2026 của FDA https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-uses-donor-immune-cells-prevent-serious-complications-blood-cancer
2. Bản tin ngày 30 tháng 6 năm 2026 của OncoLive https://www.onclive.com/view/fda-approves-orca-t-for-matched-donor-hsct-in-hematologic-malignancies
3. Bản tin ngày 01 tháng 7 năm 2026 của ASCO https://ascopost.com/news/july-2026/fda-approves-immunotherapy-to-reduce-chronic-gvhd-in-patients-undergoing-stem-cell-transplant/
4. Meyer E. H., et al. (2026). Orca-T vs allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (Precision-T): a multicenter, randomized phase 3 trial. Blood, 147(11), 1168–1177. https://doi.org/10.1182/blood.2025031313