Hàn Quốc phê duyệt liệu pháp CAR-T đầu tiên sản xuất trong nước
Limcarto-Joo (anbalcaptagene autoleucel, gọi tắt là anbal-cel) là một sản phẩm liệu pháp CAR-T tự thân, được chỉ định cho các bệnh nhân trưởng thành mắc u lympho tế bào B lớn lan tỏa và u lympho tế bào B trung thất nguyên phát. Chúng được sản xuất bằng cách phân lập tế bào lympho T từ máu bệnh nhân, biến đổi gen của chúng để biểu hiện thụ thể kháng nguyên khảm (chimeric antigen receptor – CAR) đặc hiệu với CD19 trên bề mặt tế bào. Sau khi truyền trở lại vào cơ thể người bệnh, các tế bào CAR-T đi khắp cơ thể để tìm kiếm các tế bào ung thư mang CD19 và tiêu diệt chúng. Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2, anbal-cel đã chứng minh tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn là 67,1%. Từ đó, công ty Curocell đã nộp đơn lên Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc (the Ministry of Food and Drug Safety - MFDS) ngày 31/03/2024 xin phê duyệt lưu hành sản phẩm này.
Cách đây 2 ngày, MFDS đã công bố chính thức cấp phép cho Limcarto-Joo (anbal-cel). Trước Limcarto-Joo, tại Hàn Quốc chỉ có một liệu pháp CAR-T được chỉ định điều trị cho bệnh nhân mắc u lympho tế bào B lớn là Kymriah (tisagenlecleucel), một sản phẩm của công ty Novartis đến từ Thụy Sĩ. Trong khi nhu cầu điều trị ngày càng tăng, liệu pháp CAR-T được sản xuất ngay trong nước được kỳ vọng sẽ giúp bệnh nhân dễ dàng tiếp cận hơn, cả về chi phí và thời gian, không còn phụ thuộc vào nhập khẩu từ nước ngoài. Sự phê duyệt này có sự hỗ trợ không nhỏ từ các cơ quan chức năng, khi MFDS đã chọn Limcarto-Joo cho chương trình Bio-Challenger, chương trình hỗ trợ thương mại hóa các dược phẩm sinh học tiên tiến được phát triển trong nước, và chỉ định nó là sản phẩm thứ 33 thuộc hệ thống Sản phẩm Sáng tạo Toàn cầu theo Lộ trình Nhanh (Global Innovative Products on Fast Track - GIFT) – hệ thống được MFDS đưa ra nhằm tăng tốc độ phê duyệt và đưa các sản phẩm y tế mang tính đột phá đến tay bệnh nhân nhanh hơn, đặc biệt đối với các bệnh nguy hiểm, hiếm gặp hoặc các mối đe dọa sức khỏe cộng đồng.
(Ảnh do Curocell cung cấp)
NGUỒN: Trang tin Khoa học DongA https://www.dongascience.com/en/news/77670