Liệu pháp tế bào gốc dạng khí dung: Triển vọng mới trong điều trị bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính (COPD)

1. Bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính

Bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính (Chronic Obstructive Pulmonary Disease – COPD) là tình trạng viêm niêm mạc đường thở tiến triển nặng dần, gây hẹp đường dẫn khí và tổn thương phế nang vĩnh viễn không thể đảo ngược. Nguyên nhân chủ yếu xuất phát từ khói thuốc lá và ô nhiễm môi trường. COPD vô cùng nguy hiểm khi là nguyên nhân tử vong hàng đầu thứ 3 trên thế giới, thường bùng phát các đợt cấp gây suy hô hấp đe dọa tính mạng và dễ dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng như tâm phế mạn (suy tim – phổi mạn tính) hay ung thư phổi. Ở giai đoạn muộn, bệnh khiến người bệnh kiệt sức và phụ thuộc hoàn toàn vào máy thở oxy. Phương pháp điều trị COPD hiện nay chủ yếu sử dụng các thuốc giãn phế quản và chống viêm nhằm giảm triệu chứng và ngăn đợt cấp, các thuốc này chỉ điều trị hỗ trợ chứ không thể đảo ngược hay tái tạo các tổn thương mô phổi vĩnh viễn. Trong những năm gần đây, liệu pháp tế bào gốc đang nổi lên như một hướng đi đột phá đầy triển vọng, hứa hẹn khả năng kích thích cơ chế tự phục hồi, tái tạo lại các cấu trúc mô phổi đã bị phá hủy và đảo ngược diễn tiến tổn thương do bệnh lý này gây ra.

2. Liệu pháp tế bào gốc dạng khí dung để điều trị COPD

Công ty SMSbiotech – một công ty công nghệ sinh học chuyên về y học tái tạo, có trụ sở tại San Marcos, California, Hoa Kỳ – đã nghiên cứu và phát triển sản phẩm Tế bào gốc di động nhỏ (Small Mobile Stem cells – SMS cells) để thử nghiệm điều trị COPD. Đây là liệu pháp tế bào đồng loài (allogeneic), gồm các tế bào gốc có nguồn gốc từ máu người hiến, được sản xuất theo quy mô lớn và lưu trữ đông lạnh để tạo thành sản phẩm có sẵn. Sản phẩm được thiết kế để sử dụng qua đường phun hít khí dung, đưa các hạt aerosol chứa tế bào sống với kích thước khoảng 5 µm tiếp cận trực tiếp các mô phổi bị tổn thương. Đặc tính nổi bật của tế bào SMS là độ bền sinh học cao, chịu đựng tốt lực cơ học khi qua máy phun mà vẫn giữ nguyên tỷ lệ sống cũng như hiệu lực sinh học. Ngoài ra, sản phẩm có khả năng bảo quản ở nhiệt độ lạnh thông thường (2–8°C) trong hơn ba tuần, mang lại sự thuận tiện lớn cho khâu lưu trữ và phân phối so với các liệu pháp tế bào đòi hỏi đông lạnh sâu.

Về cơ chế sinh học, liệu pháp tế bào gốc này hoạt động dựa trên phương pháp điều hòa hoạt động đa gen mục tiêu, khác với các liệu pháp tế bào gốc trung mô vốn chủ yếu tiết ra các yếu tố cận tiết để giảm viêm. Những tế bào gốc thử nghiệm chủ động gắn kết chọn lọc trực tiếp với các tế bào mầm phế nang tuýp 2, tế bào trung mô và tế bào nội mạc tại phổi. Sự tương tác này làm thay đổi biểu hiện gen và kích thích sự tăng sinh tế bào, từ đó tái khởi động hệ thống phục hồi nội sinh của cơ thể thay vì chỉ đơn thuần thay thế các tế bào đã chết. Bên cạnh đó, nhờ kích thước rất nhỏ và đặc tính di động cao, chúng có thể di chuyển dễ dàng qua hệ vi tuần hoàn phổi mà không gặp hiện tượng mắc kẹt tại mạch máu như các dòng tế bào kích thước lớn.

3. Tiến trình nghiên cứu lâm sàng và tiêu chí đánh giá

Hiện tại, chương trình nghiên cứu lâm sàng của SMSbiotech đang ghi nhận những tín hiệu tích cực ban đầu. Thử nghiệm pha 1b tại Úc đã hoàn thành giai đoạn theo dõi an toàn 28 ngày trên nhóm bệnh nhân đầu tiên mà không phát hiện tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến liệu pháp. Cùng với đó, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (Food and Drug Administration – FDA) đã chấp thuận đơn đăng ký thử nghiệm lâm sàng (Investigational New Drug – IND), cho phép triển khai nghiên cứu Pha 1b tại Mỹ. Dù vậy, cơ quan quản lý cũng lưu ý rằng việc cấp phép nghiên cứu chưa đồng nghĩa với sự phê duyệt thương mại. Để chứng minh khả năng làm thay đổi diễn tiến bệnh thay vì chỉ cải thiện tạm thời chức năng hô hấp, liệu pháp cần được tiếp tục thu thập các bằng chứng dài hạn về sự phục hồi mô phổi trên hình ảnh CT định lượng, sự cải thiện bền vững trong chỉ số trao đổi khí, cũng như khả năng giảm đợt cấp COPD trên lâm sàng.

4. Vai trò của dược sĩ và công tác quản lý sản phẩm

Việc đưa một sản phẩm tế bào sống vào sử dụng qua thiết bị phun khí dung quen thuộc đặt ra những yêu cầu mới đối với đội ngũ dược sĩ và quản lý y tế lâm sàng. Các dược sĩ đóng vai trò then chốt trong việc kiểm soát quy trình bảo quản, xác định tính toàn vẹn và lịch sử lưu trữ của lô sản phẩm trước khi pha chế. Bên cạnh đó, bộ phận chuyên môn (bác sỹ, điều dưỡng, kỹ thuật viên, dược sĩ) cần đảm bảo chính xác liều lượng thực sự được phân tán, thực hiện truy xuất nguồn gốc lô sản xuất và xử lý kịp thời khi thiết bị khí dung gặp sự cố. Việc xây dựng các quy trình thao tác chuẩn (SOP) dành riêng cho liệu pháp tế bào SMS sẽ tiếp tục được hoàn thiện song song với quá trình thử nghiệm lâm sàng, góp phần chuẩn hóa quy trình điều trị COPD trong tương lai.

Tài liệu nguồn:

1. https://www.pharmacytimes.com/view/inhaled-stem-cells-for-copd-what-would-prove-lasting-benefit-

2. https://www.pharmacytimes.com/view/could-inhaled-cell-therapy-change-the-course-of-copd-