Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II chứng minh tiêm lặp lại tế bào gốc trung mô (MSC) đã cải thiện tình trạng thoái hóa khớp gối

Viêm xương khớp (Osteoarthritis), trong đó có thoái hóa khớp gối, là bệnh khớp phổ biến nhất, dẫn đến đau mạn tính, chất lượng cuộc sống kém và tăng tỷ lệ tỷ vong, gây nên gánh nặng xã hội lớn do chi phí chăm sóc sức khỏe tăng cao và giảm tuổi lao động. Hiện tại chưa có loại thuốc điều trị nào thực sự có thể điều trị bệnh hiệu quả, các mục tiêu hiện tại hướng đến việc phát triển các liệu pháp tế bào để cải thiện tình trạng bệnh. Những nghiên cứu về việc sử dụng tế bào gốc trung mô (MSC) có nguồn gốc từ tủy xương hoặc mô mỡ tự thân, hay MSC từ dây rốn (UC-MSC) đồng loài đã cho thấy những bằng chứng ban đầu về hiệu quả lâm sàng sau thời gian theo dõi.

Trong một nghiên cứu được công bố năm 2019, các nhà khoa học đã thực hiện thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù ba, có đối chứng giai đoạn I/II (mã số NCT02580695) để đánh giá tính an toàn và hiệu quả điều trị của MSC dây rốn đồng loài (nguồn MSC dễ tiếp cận hơn và có một số đặc tính sinh học cao hơn MSC mô mỡ hay tủy xương) trong điều trị thoái hóa khớp gối. Tổng số 26 bệnh nhân tham gia nghiên cứu được chia thành 3 nhóm ngẫu nhiên: tiêm khớp liều đơn duy nhất UC-MSC (nhóm MSC-1, n = 9), hoặc liều UC-MSC lặp lại sau 6 tháng kể từ lần tiêm đầu tiên (nhóm MSC-2, n = 9), với đối chứng là nhóm dùng axit hyarulonic lặp lại sau 6 tháng (nhóm đối chứng HA, n = 8, đây là phương pháp điều trị bổ sung độ nhớt đã được chấp thuận cho bệnh nhân thoái hóa khớp gối).

Sau quá trình theo dõi kéo dài 12 tháng, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo. Chỉ những bệnh nhân được điều trị bằng MSC mới có cải thiện đáng kể về chỉ số đau và chức năng so với ban đầu. Những bệnh nhân được tiêm MSC 2 lần đã giảm 86% cơn đau và 89% khả năng vận động sau 12 tháng so với nhóm đối chứng tiêm HA có chỉ số lần lượt là 38% và 50%. Nhóm tiêm MSC 1 lần duy nhất có sự cải thiện liên tục, và đạt được mức độ triệu chứng tương tự nhóm đối chứng ở tháng thứ 12 (sau lần tiêm HA thứ hai). Đáng chú ý là những bệnh nhân tiêm HA chỉ sau 6 tháng đã mất tác dụng đối với chỉ số đau và chức năng vận động, cần tiêm lại liều thứ hai để tiếp tục phục hồi. Những kết quả này được thể hiện rõ trên thang đánh giá điểm đau WOMAC và thang đánh giá trực quan về đau VAS. Dựa trên kết quả chụp cộng hưởng từ (MRI) sau 6 và 12 tháng kể từ khi bắt đầu điều trị, không có bằng chứng nào về tổn thương sụn hoặc vôi hóa khớp được phát hiện, không có sự thay đổi nào so với hình ảnh ban đầu hoặc giữa các nhóm được tìm thấy ở bất kỳ mục nào trong 14 mục của thang điểm WORMS.

Những kết quả trên cho thấy UC-MSC là phương pháp điều trị an toàn cho thoái hóa khớp gối, và sự cải thiện tình trạng thoái hóa khớp gối cao hơn rõ rệt so với phương pháp tiêm dịch khớp truyền thống. Trong đó, tiêm MSC lặp lại sau 6 tháng có hiệu quả tốt hơn tiêm MSC một lần duy nhất. Sẽ cần những nghiên cứu với cỡ mẫu lớn hơn, thời gian đánh giá lâu hơn và chỉ tiêu đánh giá rộng hơn đề xác định hiệu quả của phương pháp ghép tế bào gốc trong điều trị bệnh này. Tuy nhiên, những kết quả trên, kết hợp với một số công bố khác gần đây, đã cho thấy MSC là một công cụ đáng chú ý, mang lại những hy vọng lớn về cải thiện tình trạng bệnh và chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân thoái hóa khớp gối.

---------

TÀI LIỆU THAM KHẢO

Matas J., et al. (2019). Umbilical cord-derived mesenchymal stromal cells (MSCs) for knee osteoarthritis: repeated MSC dosing is superior to a single MSC dose and to hyaluronic acid in a controlled randomized phase I/II trial. Stem cells translational medicine, 8(3), 215-224.