Liệu pháp tế bào gốc có thể là phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả với bệnh Parkinson

Bệnh Parkinson là một bệnh thoái hóa thần kinh đặc trưng bởi sự mất dần các tế bào sản xuất dopamine (một chất dẫn truyền thần kinh), làm mất kiểm soát vận động cơ bắp, khiến cho bệnh nhân bị cứng cơ, chuyển động chậm, run rẩy và rối loạn dáng đi. Các phương pháp điều trị hiện tại có thể giúp giảm những triệu chứng ở giai đoạn đầu, nhưng hiệu quả giảm dần kèm theo sự gia tăng các tác dụng phụ như loạn động. Liệu pháp tế bào với việc bổ sung các tế bào thần kinh sản xuất dopamine trong não có thể là một phương pháp hiệu quả hơn.

Mới đây, hai thử nghiệm lâm sàng cùng được công bố trên tạp chí uy tín Nature đều sử dụng các tế bào gốc để điều trị bệnh Parkinson, kết quả đã cho thấy tính an toàn của liệu pháp, đồng thời thu được những đánh giá hiệu quả ban đầu khả quan, mặc dù vẫn cần nghiên cứu thêm để đánh giá chi tiết hơn về lợi ích lâm sàng mà bệnh nhân có thể nhận được.

Trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II tại Nhật Bản, 7 bệnh nhân đã được cấy ghép các tế bào tiền thân của tế bào thần kinh sản xuất dopamine (có nguồn gốc từ tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng của người – iPSC) vào cả hai bên bán cầu não. Sau 24 tháng theo dõi, nhóm nghiên cứu không ghi nhận biến cố bất lợi nghiêm trọng nào, không phát hiện tế bào phát triển quá mức hay tạo u (là rủi ro thường được quan tâm khi ghép tế bào gốc đa tiềm năng). Trọng tâm chính của thử nghiệm là kiểm tra tính an toàn và tìm kiếm các tác dụng phụ, nhưng các tác giả cũng theo dõi những thay đổi trong các triệu chứng vận động và sản xuất dopamine, trong đó các tế bào được cấy ghép đã sản xuất dopamine và các triệu chứng vận động giảm: 5 trong số 6 người dùng thuốc điều trị tiêu chuẩn có sự cải thiện về chức năng vận động, đồng thời sau khi ngừng thuốc thì 4 người vẫn duy trì sự cải thiện đó.

Trong một thử nghiệm lâm sàng khác ở giai đoạn I, nhóm nghiên cứu Mỹ và Canada đã đánh giá tính an toàn của bemdaneprocel – một sản phẩm tế bào tiền thân của tế bào thần kinh sản xuất dopamine, có nguồn gốc từ tế bào gốc phôi người (hESC). Theo đó, 12 bệnh nhân được phẫu thuật ghép bemdaneprocel vào nhân bèo cả hai bên não, với 5 người dùng liều thấp (0,9 triệu tế bào trên mỗi nhân bèo) và 7 người dùng liều cao (2,7 triệu tế bào mỗi nhân bèo). Sản phẩm nói chung được dung nạp tốt và không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo trong suốt 18 tháng theo dõi, không ghi nhận trường hợp loạn động nào – trước đây thường liên quan đến cấy ghéo mô thai nhi trong điều trị Parkinson. Một số cải thiện về chức năng vận động đã được quan sát thấy trên những bệnh nhân ở cả hai nhóm, kết quả chụp PET (chụp cắt lớp phóng xạ positon) đã xác nhận các tế bào được cấy ghép đã sống sót và sản xuất dopamine.

Cả hai thử nghiệm lâm sàng này đều đánh giá tính an toàn của sản phẩm tế bào tiền thân thân của tế bào thần kinh sản xuất dopamine, có nguồn gốc từ tế bào gốc đa tiềm năng của người, được ghép đồng loài để điều trị bệnh Parkinson. Hiệu quả điều trị chỉ được ghi nhận như một dạng kết quả mở rộng của nghiên cứu và cần thêm các nghiên cứu khác để đánh giá sâu hơn. Cả hai đều có một số hạn chế như cỡ mẫu nhỏ, nghiên cứu nhãn mở (các nhà nghiên cứu và bệnh nhân đều biết ai đang được điều trị như thế nào, có thể dẫn đến những đánh giá cảm tính khi ghi nhận kết quả). Mặc dù vậy, những kết quả này cho thấy tính an toàn và những tín hiệu lạc quan về hiệu quả trong việc sử dụng liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh Parkinson, từ đó gợi mở những thử nghiệm lâm sàng giai đoạn tiếp theo.

---------

TÀI LIỆU THAM KHẢO

1. Okano H. (2025). Clinical trials test the safety of stem-cell therapy for Parkinson's disease, Nature. DOI: 10.1038/d41586-025-00688-x (News & views).

2. Sawamoto N., et al. (2025). Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson's disease. Nature. DOI: 10.1038/s41586-025-08700-0.

3. Tabar V., et al. (2025). Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson's disease. Nature. DOI: 10.1038/s41586-025-08845-y.