Triển vọng của liệu pháp tế bào gốc trung mô (MSC) trong điều trị đột quỵ thiếu máu cục bộ gây tổn thương não ở trẻ sơ sinh

Đột quỵ thiếu máu cục bộ động mạch trong giai đoạn sinh (Perinatal arterial ischemic stroke – PAIS) là tình trạng cục máu đông xuất hiện ở động mạch não của trẻ ở thời điểm trước, trong hoặc ngay sau khi sinh. Tình trạng này xuất hiện ở khoảng 1/2.300 trẻ sơ sinh đủ tháng sinh ra còn sống, với tỷ lệ tử vong là 3,49/100.000 trẻ. Tình trạng này gây tổn thương não và các khuyết tật thần kinh suốt đời, bao gồm bại não, các vấn đề về hành vi, khó khăn về nhận thức và ngôn ngữ. Điều trị hiện tại cho PAIS tập trung vào kiểm soát co giật và các bệnh nhiễm trùng liên quan, chưa có phương pháp hiệu quả để làm giảm tổn thương não. Gần đây, nhiều bằng chứng cho thấy tế bào gốc trung mô (Mesenchymal stem/stromal cell – MSC) có khả năng cải thiện chức năng ở các trường hợp đột quỵ, cả trên mô hình động vật và ở người trưởng thành, mở ra chiến lược điều trị bệnh lý này bằng phương pháp tế bào gốc.

Trong một thử nghiệm lâm sàng nhãn mở giai đoạn I có tên PASSIoN (mã số NCT03356821 trên trang cơ sở dữ liệu https://clinicaltrials.gov/), các nhà khoa học Hà Lan đã đánh giá các trường hợp PAIS được điều trị bằng MSC sử dụng qua đường mũi, dữ liệu mới công bố trên tạp chí Stroke tháng 7 năm 2025. Trong thử nghiệm này, 10 trẻ sơ sinh bị thiếu máu não cục bộ được sử dụng 50 triệu tế bào MSC từ tủy xương đồng loại qua đường nhỏ mũi trong vòng 7 ngày kể từ khi xuất hiện triệu chứng. Sau đó, các bé được theo dõi các biến cố bất lợi ở thời điểm 3 tháng và 2 năm sau khi điều trị tế bào gốc, kết quả được so sánh với dữ liệu 39 bé thỏa mãn các điều kiện của thử nghiệm nhưng không điều trị bằng MSC.

Sau 2 năm theo dõi, không có trẻ nào gặp các tác dụng phụ liên quan đến liệu pháp. Mặc dù mục tiêu chính của thử nghiệm là đánh giá độ an toàn, nhưng nhóm nghiên cứu cũng thu được nhiều kết quả đầu hứa hẹn về mặt tác dụng của tế bào gốc. Ở mức độ nghiêm trọng của các cơn đột quỵ, lượng mô não bị mất nhỏ hơn nhiều ở thời điểm 3 tháng tuổi, cho thấy mô não được bảo tồn tốt hơn so với dự kiến dựa trên tổn thương đột quỵ ban đầu. Sau 2 năm, tỷ lệ bại não ở nhóm nghiên cứu là 2/10 trẻ, chiếm 20%, thấp hơn so với nhóm đối chứng và các dữ liệu đã công bố là 40–66%. Cả 8 trẻ còn lại hầu hết đều phát triển tốt, chỉ có 1 bé chậm phát triển nhận thức nhẹ, 2 bé chậm phát triển ngôn ngữ và 1 bé rối loạn giấc ngủ nghiêm trọng. Cả 10 trẻ trong nghiên cứu đều không mắc các vấn đề về thị lực hoặc động kinh.

Đây là kết quả rất tích cực trong việc ứng dụng MSC vào điều trị đột quỵ ở đối tượng trẻ sơ sinh. Các chất trung gian gây viêm và hướng động tại vùng tổn thương sẽ thu hút MSC đến các vùng đó, MSC tiết ra các yếu tố tăng trưởng và điều hòa miễn dịch để làm giảm tình trạng viêm thần kinh, kích thích các tế bào gốc thần kinh (khu trú trong các hốc thần kinh) tái tạo để sửa chữa tổn thương. Một số yếu tố có thể ảnh hưởng đến hiệu quả của liệu pháp MSC bao gồm loại tổn thương não, nguồn MSC, thời điểm sử dụng và đường dùng. Trong nghiên cứu này, các bệnh nhân được sử dụng tế bào gốc qua đường nhỏ mũi – cách thức độc đáo, đơn giản và an toàn hơn đối với trẻ sơ sinh so với những cách thức truyền thống như truyền tĩnh mạch hay tiêm trực tiếp vào hệ thần kinh trung ương (tủy sống).

Những kết quả này củng cố thêm bằng chứng cho thấy tính khả thi và hiệu quả ban đầu của liệu pháp tế bào gốc trong điều trị đột quỵ và các di chứng thần kinh ở trẻ sơ sinh, mang lại hy vọng thực sự cho các bậc cha mẹ không may có con gặp những tình trạng đó. Nhóm nghiên cứu cũng đề xuất và sẽ thực hiện các thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng, đồng thời mở rộng cỡ mẫu để xác nhận hiệu quả của MSC đối với trẻ bị PAIS.

---------

TÀI LIỆU THAM KHẢO

1. https://clinicaltrials.gov/study/NCT03356821

2. Wagenaar N., et al. (2025). PASSIoN Trial (Perinatal Arterial Stroke Treated With Intranasal Stromal Cells): 2-Year Safety and . DOI: https://doi.org/10.1161/STROKEAHA.125.050786