Liệu pháp tế bào đảo tụy có nguồn gốc từ tế bào gốc đồng loại chứng minh hiệu quả trong điều trị tiểu đường tuýp 1

Tiểu đường là bệnh rối loạn chuyển hóa, cơ thể không dung nạp được glucose dẫn đến lượng đường trong máu cao hơn bình thường, từ đó gây nên những biến chứng nguy hiểm như bệnh tim mạch, tổn thương thận, thần kinh, tăng nguy cơ nhiễm trùng,… Ước tính trên thế giới năm 2021 có khoảng hơn 500 triệu người được xác định mắc tiểu đường, ngoài ra có hơn 200 triệu người mắc bệnh chưa được chẩn đoán. Tiểu đường gồm 2 loại chính: tiểu đường tuýp 1 (cơ thể không thể sản xuất insulin do tế bào beta tuyến tụy chịu trách nhiệm sản xuất chúng bị phá hủy) và tiểu đường tuýp 2 (cơ thể đề kháng với insulin), khiến insulin không có hoặc không thể vận chuyển glucose từ máu vào các tế bào.

Trong một nghiên cứu mới trình bày ngày 20/06/2025 tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Bệnh tiểu đường Hoa Kỳ, các nhà khoa học đã công bố kết quả một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II (mã số FORWARD-101, NCT04786262) trong đó chứng minh hiệu quả điều trị tiểu đường tuýp 1 của sản phẩm zimislecel. Zimislecel (VX-880) là một liệu pháp tế bào đảo tụy sản xuất insulin, được biệt hóa hoàn toàn từ tế bào gốc đồng loại, được truyền vào tĩnh mạch cửa gan kết hợp các chiến lược ức chế miễn dịch để phục hồi khả năng sản xuất insulin cho bệnh nhân tiểu đường type 1. Trong nghiên cứu này, một nhóm bệnh nhân (nhóm A) được truyền nửa liều zimislecel (0,4 tỷ tế bào) với tùy chọn truyền nửa liều thứ hai trong vòng 2 năm để đánh giá tính an toàn của liệu pháp, nhóm bệnh nhân khác được truyền liều zimislecel đầy đủ duy nhất một lần để đánh giá tính an toàn và hiệu quả. Kết quả có 14 người tham gia nghiên cứu đã hoàn thành ít nhất 12 tháng theo dõi và đưa vào phân tích, đều có sự dung nạp tế bào và phục hồi chức năng sản xuất insulin. Cả 12 trường hợp thuộc nhóm dùng liều truyền đầy đủ đều không bị hạ đường huyết nghiêm trọng, trong đó 10/12 người sau 1 năm đã không cần tiêm thuốc insulin, 2 bệnh nhân còn lại chỉ cần tiêm với liều thấp hơn thông thường. Các biến chứng thường ở mức trung bình và nhẹ, bao gồm tăng men gan, giảm bạch cầu, giảm chức năng thận ở mức kiểm soát, có 2 trường hợp tử vong nhưng dường như không liên quan đến liệu pháp (1 trường hợp do viêm màng não bởi nhiễm nấm cryptococcus, 1 trường hợp do chứng mất trí nhớ nghiêm trọng kèm theo kích động do tình trạng suy giảm nhận thức thần kinh có từ trước tiến triển).

Những kết quả trên cho thấy hiệu quả đáng kinh ngạc của liệu pháp tế bào đảo tụy zimislecel, với một liều truyền duy nhất đã có thể phục hồi chức năng sản xuất insulin của cơ thể. Kết quả này mang đến những hy vọng rất lớn cho các bệnh nhân tiểu đường tuýp 1 trong việc giảm hoặc tránh sự phụ thuộc vào tiêm insulin để kiểm soát đường huyết. Liệu pháp cũng đã chứng minh sự an toàn, không có các biến cố nghiêm trọng, tuy nhiên bệnh nhân phải sử dụng thuốc ức chế miễn dịch chống thải ghép, có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng và lâu dài làm tăng nguy cơ ung thư. Nhìn chung, đây là bằng chứng cho thấy các đảo tụy có thể được sản xuất từ tế bào gốc đa năng tiềm năng và có thể sử dụng để điều trị hiệu quả bệnh tiểu đường loại 1.

---------

TÀI LIỆU THAM KHẢO

1. Reichman T. W., et al. (2025). Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. New England Journal of Medicine. DOI: 10.1056/NEJMoa2506549

2. Hồ sơ sản phẩm Zimislecel https://adisinsight.springer.com/drugs/800042297