Giải mã sự khác biệt về hiệu quả của tế bào gốc trung mô (MSC) trong điều trị thoái hóa khớp gối

1. Tình trạng thoái hóa khớp gối hiện nay

Thoái hóa khớp gối (knee osteoarthritis - KOA) là một trong những bệnh lý xương khớp phổ biến nhất hiện nay, ảnh hưởng đến hơn 1/10 người trên 40 tuổi trên toàn thế giới. Bệnh không chỉ gây đau đớn mãn tính mà còn làm suy giảm nghiêm trọng khả năng vận động và chất lượng cuộc sống của người bệnh.

Trong khi các phương pháp điều trị truyền thống còn nhiều hạn chế, liệu pháp tế bào gốc – đặc biệt là tế bào gốc/đệm trung mô (Mesenchymal Stem/Stromal Cells – MSCs) – đã trở thành giải pháp đầy hứa hẹn. Tuy nhiên, kết quả điều trị bằng tế bào gốc không đồng nhất giữa các bệnh nhân, một số người có hiệu quả rất rõ ràng, trong khi nhiều người khác hầu như không có cải thiện gì.

2. Giải mã hiệu quả của MSC trong điều trị thoái hóa khớp gối

Trong một nghiên cứu mới công bố trên tạp chí Stem Cell Reports đầu tháng 8 năm 2026, các nhà khoa học Canada đã công bố kết quả theo dõi dài hạn các trường hợp thoái hóa khớp gối được sử dụng MSCs tự thân có nguồn gốc từ tủy xương, dựa trên thử nghiệm lâm sàng pha I/IIa mã số NCT02351011 (https://clinicaltrials.gov/study/NCT02351011). Trong thử nghiệm này, 12 bệnh nhân sau điều trị được theo dõi trong 24 tháng để đánh giá sự thay đổi về mức độ đau và khả năng vận động gối (những thay đổi này được bệnh nhân tự báo cáo). Dựa trên kết quả thu được, bệnh nhân được chia thành 2 nhóm rõ rệt: nhóm đáp ứng (cải thiện ít nhất 20% ở cả chỉ số giảm đau và khả năng vận động khớp gối) và nhóm không đáp ứng.

Kết quả theo dõi cho thấy, sau 12 tháng kể từ khi tiêm MSC với 1 liều duy nhất (với số lượng 1, 10, 50 triệu tế bào), 50% số bệnh nhân (6/12 người) đạt tiêu chuẩn thuộc nhóm đáp ứng tốt. Hiệu quả giảm đau và phục hồi chức năng này tiếp tục được duy trì bền vững ở phần lớn bệnh nhân cho đến mốc 24 tháng theo dõi.

Để tìm nguyên nhân vì sao kết quả khác nhau mặc dù áp dụng cùng một quy trình điều trị, nhóm nghiên cứu đã thực hiện các xét nghiệm chuyên sâu trên toàn bộ các mẫu MSCs thu được từ 12 bệnh nhân trước khi tiêm. Kết quả phân tích các mẫu này, kết hợp quá trình theo dõi bệnh nhân đã mang lại những phát hiện quan trọng:

- Tình trạng bệnh ban đầu không quyết định kết quả: Mức độ nghiêm trọng của bệnh thoái hóa khớp cũng như các chỉ số viêm nền ban đầu của bệnh nhân trước khi điều trị không có sự tương quan với việc bệnh nhân đó có đáp ứng với liệu pháp MSC hay không.

- MSCs thể hiện khả năng kháng viêm vượt trội ở nhóm đáp ứng: Sự khác biệt trong kết quả điều trị nằm ở chính bản thân các tế bào gốc, trong đó MSCs từ nhóm đáp ứng tốt có hiệu ứng kháng viêm mạnh mẽ hơn hẳn, đồng thời có khả năng làm dịu và ức chế sự phản ứng quá mức của các tế bào miễn dịch hiệu quả hơn so với MSCs từ nhóm không đáp ứng.

- Dấu ấn phân tử microRNA (miRNA): Nhóm nghiên cứu đã xác định được 14 loại miRNA (các phân tử RNA ngắn có vai trò điều hòa biểu hiện gen trong tế bào) xuất hiện với hàm lượng chênh lệch đáng kể giữa hai nhóm tế bào. Đây được xem là các “dấu ấn sinh học” (biomarker) then chốt giúp phân loại MSCs có tiềm năng cao hay thấp.

3. Ý nghĩa và tiềm năng trong tương lai

Nghiên cứu này đã mang đến một thông tin quan trọng trong việc chuẩn hóa và cá thể hóa điều trị thoái hóa khớp gối bằng liệu pháp MSC tự thân. Những phân tích khả năng kháng viêm và hồ sơ miRNA của MSC giúp các bác sĩ có thể đánh giá chính xác tiềm năng của tế bào trước khi tiêm khớp gối cho bệnh nhân. Việc tuyển chọn từ đầu những dòng MSC có tiềm năng sẽ giúp nâng cao tỷ lệ điều trị thành công, tránh tốn kém về chi phí và thời gian, đồng thời giảm nguy cơ rủi ro cho những bệnh nhân không có tế bào gốc đạt chất lượng.   

Nhóm nghiên cứu cũng nhấn mạnh rằng mặc dù phát hiện này rất có ý nghĩa, nhưng vẫn cần thực hiện thêm các thử nghiệm lâm sàng đối chứng với quy mô mẫu bệnh nhân lớn hơn, từ đó mới có thể xác nhận toàn diện những kết quả này trước khi đưa vào ứng dụng rộng rãi trong lâm sàng.

Tài liệu tham khảo:

Robb K., et al. (2026). Responders vs. non-responders to mesenchymal stromal cells in knee osteoarthritis: Mechanistic correlates of donor cell and patient features. Stem Cell Reports. https://doi.org/10.1016/j.stemcr.2026.103024