Hiệp hội Quốc tế về Nghiên cứu Tế bào gốc (ISSCR) phát hành hướng dẫn phát triển các liệu pháp tế bào có nguồn gốc từ tế bào gốc đa tiềm năng.

Hiệp hội Quốc tế về Nghiên cứu Tế bào gốc (International Society for Stem Cell Research - ISSCR) là tổ chức khoa học liên ngành quy tụ gần 5.000 thành viên đến từ hơn 80 quốc gia, chuyên nghiên cứu tế bào gốc và ứng dụng vào lâm sàng. Sứ mệnh của ISCR là thúc đẩy sự xuất sắc trong khoa học tế bào gốc và các ứng dụng của nó vào sức khỏe con người. Hướng dẫn của ISSCR từ lâu đã đóng vai trò là chuẩn mực quốc tế về tính nghiêm ngặt về khoa học và đạo đức, cung cấp hướng dẫn đáng tin cậy về giám sát và minh bạch trong nghiên cứu tế bào gốc, từ đó hỗ trợ việc xây dựng khuôn khổ pháp lý ở những quốc gia mà các hệ thống như vậy vẫn đang phát triển. Việc tuân thủ các hướng dẫn này đảm bảo rằng nghiên cứu được tiến hành một cách chính trực và các liệu pháp mới an toàn, hiệu quả và dựa trên bằng chứng.

Ngày 09 tháng 10 năm 2025, ISSCR công bố phát hành “Những thực hành tốt nhất để phát triển các liệu pháp tế bào có nguồn gốc từ tế bào gốc đa tiềm năng” (Best Practices for the Development of Pluripotent Stem Cell-Derived Cellular Therapies), được biên soạn để đẩy nhanh quá trình chuyển đổi loại liệu pháp này sang các thử nghiệm lâm sàng và mục đích sử dụng thương mại.

Tế bào gốc đa tiềm năng (Pluripotent Stem Cell – PSC) là các tế bào có khả năng biệt hóa thành tất cả các loại tế bào có trong cơ thể, nhưng không biệt hóa được thành các tế bào thuộc phần phụ ngoài phôi (nhau thai, cuống rốn) nên không phát triển được thành cơ thể hoàn chỉnh. Các loại PSC được nghiên cứu nhiều nhất ở người bao gồm: (1) tế bào gốc phôi (Embryonic Stem Cell – ESC), tách từ nút phôi (inner cell mass) của túi phôi (blastocyst) thu nhận bằng cách thụ tinh trong ống nghiệm, kích thích trinh sản hoặc chuyển nhân; và (2) tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (induced Pluripotent Stem Cell – iPSC), tạo ra bằng cách sử dụng một số yếu tố phiên mã để tái kích hoạt các gen duy trì đặc tính gốc của tế bào (vốn chỉ hoạt động trong giai đoạn phôi thai), từ đó “tái lập trình” tế bào chuyên hóa trở lại trạng thái đa tiềm năng.

Trong những năm gần đây, PSC đã được đẩy mạnh nghiên cứu trong lĩnh vực liệu pháp tế bào, số lượng thử nghiệm lâm sàng dựa trên loại tế bào này cũng tăng dần theo từng năm. Tài liệu mới ban hành của ISSCR nêu bật các nguyên tắc chính và những điểm quyết định cần thiết để các sản phẩm có nguồn gốc từ PSC phát triển một cách an toàn, hiệu quả và tuân thủ quy định. Tài liệu gồm 7 phần, hướng dẫn cung cấp thông tin trung lập về mặt pháp lý từ lựa chọn dòng PSC và sử dụng nguyên liệu thô, đến những cân nhắc về quy định, nghiên cứu tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng.

Đây là một công cụ rất cần thiết cho các nhà nghiên cứu, các nhà đổi mới công nghệ sinh học, các cơ quan quản lý và các bên liên quan trong ngành đang chuẩn bị chuyển đổi từ nghiên cứu sang thử nghiệm trên người. Thông qua các thực hành tốt nhất và tác động dự kiến của chúng đối với tốc độ và tính nghiêm ngắt của quá trình chuyển đổi, ISSCR hy vọng sẽ tăng số lượng và chất lượng của những liệu pháp tế bào gốc đến với bệnh nhân trên toàn thế giới.

Tài liệu có thể được tải về từ website của ISSCR theo đường link https://www.isscr.org/translational-best-practices.

NGUỒN

Thông cáo báo chí ngày 09/10/2025 của ISSCR với nội dung “ISSCR công bố lộ trình phát triển liệu pháp tế bào có nguồn gốc từ tế bào gốc đa tiềm năng” (The ISSCR Launches Roadmap for Developing Pluripotent Stem Cell-Derived Cellular Therapies) https://www.isscr.org/isscr-news/the-isscr-launches-best-practice