Khám phá phương pháp tiềm năng ngăn chặn và điều trị hiệu quả u não ở trẻ em bằng cách ức chế tế bào gốc của nó

Theo một nghiên cứu mới công bố đăng trên tạp chí Nature Communications, các nhà khoa học Canada đã tìm ra cách ngăn chặn sự phát triển của khối u trước khi nó bắt đầu phát triển ở một phân nhóm của bệnh u nguyên tủy bào: dạng kích hoạt con đường tín hiệu dựa trên protein sonic hedgehog (SHH). SHH là phân tử tín hiệu đóng vai trò then chốt trong việc điều hòa quá trình hình thành các cơ quan, hệ thần kinh, các chi và nhiều bộ phận ở giai đoạn phôi, ngoài ra tham gia vào sự phân hóa, tăng sinh và duy trì các mô trưởng thành. Sự kích hoạt bất thường của tín hiệu SHH trong mô trưởng thành có liên quan đến bệnh ung thư ở mô tương ứng.

Trong nghiên cứu này, các nhà khoa học đã phát hiện ra rằng trong giai đoạn đầu phát triển khối u nguyên tủy bào SHH và sau các phương pháp điều trị thông thường, một loại protein có tên là OLIG2 sẽ tác động đến các tế bào gốc đang “ngủ” để kích hoạt chúng phân chia, phát triển thành khối u. Trong quá trình này, một sự kiện chuyển đổi sớm quan trọng được phát hiện trong đó sự tiến triển của khối u có thể được chặn lại. Bằng cách sử dụng một phương pháp điều trị hiện tại (dùng thuốc Vismodegib và phẫu thuật cắt u) kết hợp với thuốc phân tử nhỏ CT-179 để phá vỡ OLIG2, nhóm nghiên cứu đã nhắm trúng đích các tế bào gốc còn sót lại sau điều trị và ngăn chúng tái phát. Kết quả thử nghiệm cho thấy trên mô hình chuột, sự hình thành khối u sớm và sự tái phát sau điều trị được giảm đáng kể, cùng với đó là tăng đáng kể thời gian sống trung bình (từ 160 ngày ở nhóm đối chứng lên 216 ngày ở nhóm điều trị).

Kết quả này cho thấy thuốc phân tử nhỏ CT-179 hướng đích OLIG2 để tiêu diệt các tế bào gốc u nguyên tủy bào SHH có thể là một phương pháp ngăn chặn hiệu sự hình thành khối u sớm, và điều trị bệnh hiệu quả tránh tái phát. Các nghiên cứu tương lai sẽ thực hiện những thử nghiệm lâm sàng cho bệnh nhân để kiểm chứng giả thuyết này. Nhóm nghiên cứu cũng tin tưởng rằng việc xét nghiệm di truyền cho các bệnh nhân nhi mắc u não không chỉ dừng lại ở việc chẩn đoán mà đóng vai trò then chốt trong định hướng điều trị để đạt đến y học chính xác (hay y học cá thể hóa).

TÀI LIỆU THAM KHẢO

Desai K., et al. (2025). OLIG2 mediates a rare targetable stem cell fate transition in sonic hedgehog medulloblastoma. Nature Communications 16: 1092. DOI: https://doi.org/10.1038/s41467-024-54858-y.