Tiêm Peg-G-CSF liều duy nhất có tác dụng tương đương phác đồ truyền thống tiêm G-CSF hàng ngày khi huy động tế bào gốc ở người hiến
1. Huy động tế bào gốc từ người hiến
Huy động tế bào gốc là quá trình kích thích tế bào gốc từ tủy xương di chuyển ra máu ngoại vi để làm tăng số lượng tế bào gốc tạo máu (Hematopoietic Stem Cells – HSCs) trong dòng máu của người hiến (ghép đồng loại) hoặc bệnh nhân (ghép tự thân), từ đó thu gom cho việc cấy ghép. Phương pháp truyền thống được sử dụng là dùng yếu tố kích thích tạo cụm bạch cầu hạt (Granulocyte Colony-Stimulating Factor, G-CSF), ví dụ thuốc Filgrastim, tiêm dưới da khoảng 4-5 ngày liên tiếp, có thể kết hợp hóa chất liều cao (như cyclophosphamide) để tối ưu hóa lượng tế bào gốc huy động.
.png)
Do G-CSF có thời gian bán hủy ngắn nên cần được tiêm hàng ngày, gây bất tiện và trải nghiệm khó chịu cho người hiến, người ta đã tìm cách biến đổi nó để duy trì tác dụng lâu dài trong cơ thể. G-CSF được pegyl hóa (Peg-G-CSF) là dạng G-CSF được liên hợp với polyethylen glycol, giúp giảm độ thanh thải huyết thanh, giảm bài tiết qua thận, tăng thời gian bán thải sau khi tiêm dưới da (15-80 giờ). Trong một bài báo mới đăng trên tạp chí Frontiers in Immunology, các nhà khoa học Trung Quốc đã công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, đa trung tâm, nhãn mở (mã định danh ChiCTR1800015716 trên trang đăng ký thử nghiệm lâm sàng Trung Quốc: www.chictr.org.cn), trong đó so sánh tính an toàn và hiệu quả của việc sử dụng liều duy nhất Pegfilgrastim (Peg-G-CSF) so với phác đồ truyền thống sử dụng Filgrastim (G-CSF) hàng ngày.
Xem thêm: Ghép tế bào gốc tạo máu, Cách thức mới để hoạt hóa tế bào gốc tạo máu tủy xương, Viagra giúp huy động tế bào gốc tạo máu nhanh chóng và hiệu quả, Cyclophosphamide giúp bệnh nhân ghép tế bào gốc tạo máu tránh được GvHD
2. Kết quả so sánh Peg-G-CSF và G-CSF khi huy động tế bào gốc
Thử nghiệm diễn ra từ tháng 05/2018 – 04/2019, theo dõi 192 người khỏe mạnh hiến tế bào gốc cho những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp tính (thời gian theo dõi trung vị ở người nhận là 47 tháng). Những người hiến này được tiêm dưới da liều duy nhất 12 mg Pegfilgrastim vào ngày 1, nếu ngày 4 vẫn chưa đủ lượng tế bào CD34+ thì bổ sung 10 µg Filgrastim/kg cân nặng cơ thể (nhóm Peg-G-CSF); hoặc tiêm dưới da 10 µg Filgrastim/kg cân nặng cơ thể/ngày từ ngày 1 đến khi kết thúc gạn tách. Cả hai nhóm đều được gạn tách tế bào gốc vào ngày 5, nếu chưa đủ liều điều trị (mục tiêu 4×106 tế bào CD34+/kg cân nặng bệnh nhân) thì gạn tách tiếp vào ngày 6.
Kết quả cho thấy, tỷ lệ thu hoạch thành công (đạt liều mục tiêu 4×106 tế bào CD34+/kg cân nặng bệnh nhân ở ngày 5) đạt 83,3% ở nhóm Peg-G-CSF và 79,2% ở nhóm G-CSF chuẩn, với sản lượng tế bào CD34+ trung vị đạt 5,9×106 tế bào/kg ở nhóm Peg-G-CSF so với 6,3×106 tế bào/kg ở nhóm G-CSF chuẩn. Sự khác biệt không có ý nghĩa thống kê cho thấy hiệu quả ở hai nhóm là tương đương. Vào ngày 5, số lượng tế bào CD34+ đạt đỉnh ở cả hai nhóm và tương đương nhau (lần lượt là 60,1 và 60,2 tế bào/µL). Về thành phần mảnh ghép, số lượng tế bào đơn nhân (Mononuclear cell – MNC) ở nhóm Peg-G-CSF là 10,3×108 tế bào/kg, so với nhóm G-CSF chuẩn là 9,7×108 tế bào/kg (p=0,050); hàm lượng tế bào B trong mảnh ghép ở nhóm Peg-G-CSF thấp hơn nhóm G-CSF (15,9×109 tế bào/L so với 18,9×109 tế bào/L, p =0,047); số lượng tế bào NK, Treg, Breg không khá biệt đáng kể giữa hai nhóm.
Khi theo dõi sau ghép, các chỉ số phục hồi và tỷ lệ sống sót ở người nhận tế bào gốc giữa hai nhóm phác đồ không ghi nhận sự khác biệt đáng kể. Thời gian mọc mảnh ghép với bạch cầu trung tính đều đạt trung vị 15 ngày, với tiểu cầu đạt trung vị 16 ngày ở nhóm Peg-G-CSF, so với 15 ngày ở nhóm G-CSF tiêu chuẩn. Tỷ lệ sống sót toàn bộ sau 5 năm đạt 77,6% ở nhóm Peg-G-CSF, so với 70,6% ở nhóm G-CSF, tỷ lệ sống sót không bệnh tiến triển sau 5 năm lần lượt là 57,9% và 57,2%, tỷ lệ tử vong không do tái phát sau 3 năm là 6,76% và 15,2%, tỷ lệ tái phát sau 3 năm là 17,5% so với 15,5% (sự khác biệt không có ý nghĩa thống kê).
Khi đánh giá về độ an toàn trên người hiến, tỷ lệ tác dụng phụ tổng thể tương đương nhau giữa nhóm Peg-G-CSF (71,8%) và G-CSF (74,2%). Ở cả hai nhóm, các tác dụng phụ thường gặp nhất là đau xương nhẹ và đau đầu, không xuất hiện trường hợp lách to, tác dụng phụ nghiêm trọng hay tử vong. Ở người nhận, đối với bệnh ghép chống chủ (Graft-versus-host disease, GvHD), tỷ lệ dồn cấp tính trong 100 ngày là 36,5% ở nhóm Peg-G-CSF và 39,7% ở nhóm G-CSF, tỷ lệ dồn mạn tính lần lượt là 27,8% và 36,0%, sự khác biệt không có ý nghĩa thống kê.
3. Ý nghĩa lâm sàng
Những kết quả trên cho thấy sử dụng Peg-G-CSF liều duy nhất là giải pháp thay thế an toàn, hiệu quả và tiện lợi hơn cho người hiến tế bào gốc, so với việc phải tiêm G-CSF liên tiếp nhiều ngày. Peg-G-CSF liều duy nhất vẫn đảm bảo hiệu quả huy động tế bào gốc, khả năng phục hồi và độ an toàn không khác so với phác đồ G-CSF chuẩn. Việc giảm số lần tiêm từ 4-5 mũi hoặc nhiều hơn xuống chỉ 1 mũi duy nhất giúp giảm bớt gánh nặng tâm lý, áp lực tuân thủ điều trị và sự bất tiện dành cho người hiến khỏe mạnh, đồng thời giảm công sức cho nhân viên y tế và hạ thấp chi phí hậu cần liên quan đến tiêm truyền và theo dõi biến chứng trong suốt quá trình huy động tế bào gốc.
Tài liệu tham khảo:
Li J., et al. (2026). Efficacy and safety of the single-dose pegylated G-CSF vs. daily G-CSF for peripheral blood stem cells mobilization in donors: a multicenter, randomized controlled trial. Frontiers in Immunology 17:1737252. https://doi.org/10.3389/fimmu.2026.1737252
