Những điểm nhấn của liệu pháp tế bào gốc sử dụng qua đường động mạch trong điều trị đột quỵ thiếu máu cục bộ.

Trong một bài báo tổng quan mới công bố đầu tháng 09/2026, các nhà khoa học thuộc Trường Y Miller – Đại học Miami (Hoa Kỳ) đã tổng hợp hơn hai thập kỷ nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng về tiềm năng của tế bào gốc trong điều trị đột quỵ thiếu máu cục bộ, nhấn mạnh hướng tiếp cận qua đường động mạch để phát huy hiệu quả của liệu pháp.

1. Thực trạng về đột quỵ thiếu máu cục bộ

Đột quỵ thiếu máu cục bộ là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong và tàn tật trên toàn thế giới, gây ra bởi tình trạng tắc nghẽn mạch máu não do cục máu đông. Các phương pháp thông mạch máu trở lại như tiêm thuốc tiêu sợi huyết hoặc can thiệp bằng dụng cụ cơ học đã mang lại những bước tiến vượt bậc. Tuy nhiên, khoảng 50% bệnh nhân sau loại bỏ huyết khối thành công vẫn không đạt được sự phục hồi chức năng. Nguyên nhân của vấn đề này bao gồm các tế bào thần kinh chết do thiếu máu nuôi, phản ứng viêm lan rộng và hiện tượng tổn thương thứ cấp trầm trọng hơn sau khi dòng máu được khôi phục, khả năng phục hồi và tái tạo thần kinh kém ở người trưởng thành. Vì vậy, việc tìm kiếm giải pháp để phục hồi tổn thương mô não sau khi thông mạch máu trở lại là cần thiết, và liệu pháp tế bào gốc nổi lên như một hướng tiếp cận rất tiềm năng.

2. Các loại tế bào gốc và cơ chế tác động

Tế bào gốc trung mô (Mesenchymal Stem Cell – MSC) là loại tế bào được nghiên cứu phổ biến nhất, nhờ tính an toàn cao, ít gây thải ghép (do biểu hiện MHC-I thấp và gần như không biểu hiện MHC-II), dễ nuôi cấy tăng sinh và khả năng tiết ra các yếu tố tăng trưởng, yếu tố điều hòa miễn dịch. Tế bào gốc thần kinh (Neural Stem Cell – NSC) được đánh giá là loại tế bào lý tưởng nhất cho việc tái tạo thần kinh, có khả năng biệt hóa trực tiếp thành tế bào thần kinh (neuron), tế bào thần kinh đệm (glia) và tế bào ít nhánh (oligodendrocyte); NPC có thể được thu nhận từ các vùng trong não, hoặc tái lập trình từ tế bào sinh dưỡng. Tế bào gốc tạo máu (Hematopoietic Stem Cell – HSC) ít được nghiên cứu trong đột quỵ, nhưng cũng là một lựa chọn điều trị tiềm năng. Tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (Induced Pluripotent Stem Cell – iPSC) được hình thành bằng cách tái lập trình các tế bào đã biệt hóa để trở về trạng thái đa tiềm năng giống tế bào gốc phôi (Embryonic Stem Cell – ESC) giúp tránh được các rào cản đạo đức, từ iPSC có thể biệt hóa thành NSC, MSC, HSC.

Xem thêm: Liệu pháp MSC giúp phục hồi não sau đột quỵ thiếu máu não cục bộLiệu pháp NPC phục hồi chức năng não sau đột quỵ/tai biến mạch máu nãoTriển vọng của liệu pháp MSC trong điều trị đột quỵ thiếu máu cục bộ gây tổn thương não ở trẻ sơ sinh

Về cơ chế hoạt động, tế bào gốc không chỉ đơn thuần thay thế tế bào đã chết mà hoạt động như những nhà máy sinh học tại chỗ. Chúng sản xuất ra các yếu tố kháng viêm và điều hòa miễn dịch để giảm phản ứng viêm ở vùng não thiếu máu. Các chất kích thích tạo mạch máu và tái tạo thần kinh đóng vai trò không thể thiếu trong sự phục hồi cấu trúc não tại vị trí tổn thương. Tế bào gốc cũng giữ vị trí quan trọng trong việc bảo vệ hàng rào máu não và chống lại sự chết theo chương trình của các tế bào não. Ngoài ra, chúng có khả năng phản ứng linh hoạt theo tín hiệu môi trường: nhận biết các tín hiệu tại mô tổn thương để tiết ra các yếu tố điều hòa phù hợp nhằm thiết lập lại trạng thái cân bằng nội môi.

3. Ưu điểm của đường truyền động mạch

Tế bào gốc có thể được đưa đến vị trí tổn thương bằng nhiều con đường như truyền tĩnh mạch, phẫu thuật và tiêm trực tiếp vào não, truyền động mạch. Truyền động mạch có những ưu điểm so với các cách tiếp cận khác như

- Phân bố tập trung tại vị trí tổn thương: Khi truyền động mạch, lượng lớn các tế bào gốc được đưa tới khu vực não bị tổn thương, thay vì bị giữ lại ở phổi, gan, lách như truyền tĩnh mạch.

- Ít xâm lấn hơn phẫu thuật trực tiếp, vốn cần mở hộp sọ và gây tổn thương cơ học cho mô não lành.

- Có thể tích hợp cùng quy trình can thiệp mạch: Truyền động mạch có thể thực hiện khi bệnh nhân đang được can thiệp lấy huyết khối cơ học, giúp tiết kiệm thời gian, giảm rủi ro thủ thuật cho bệnh nhân và tận dụng thời điểm vàng cho việc phục hồi.

4. Những tín hiệu lạc quan và thách thức cần vượt qua

Tiềm năng của tế bào gốc trong điều trị đột quỵ được xem xét, đánh giá qua hơn 40 thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên đã và đang thực hiện:

- Tính an toàn: Các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng đều khẳng định sự an toàn của tế bào gốc truyền qua đường động mạch, không gia tăng tỷ lệ tắc mạch thứ phát hay biến chứng nguy hại nếu thực hiện đúng kỹ thuật.

- Hiệu quả: Mức độ cải thiện chức năng thần kinh rõ rệt trên quy mô lớn vẫn đang được xem xét. Để đưa liệu pháp này vào thực hành lâm sàng, những yếu tố cần chú ý bao gồm: (1) loại tế bào phù hợp hoặc các thành phần không phải tế bào (như exosome), nguồn gốc của chúng; (2) xác định liều tối ưu để đạt hiệu quả mà không gây tắc nghẽn mạch; (3) lựa chọn đúng thời điểm can thiệp như giai đoạn siêu cấp tính (ngay trong lúc làm thủ thuật lấy huyết khối), cấp tính (vài ngày đầu sau đột quỵ), bán cấp tính hay mạn tính; (4) lựa chọn đúng đối tượng bệnh nhân có khả năng đáp ứng tốt nhất với liệu pháp tế bào gốc, sử dụng các công cụ chẩn đoán hình ảnh, dấu ấn sinh học và hồ sơ miễn dịch.

5. Định hướng tương lai

Tương lai của y học tái tạo sử dụng liệu pháp tế bào gốc trong điều trị đột quỵ hứa hẹn sẽ thu được nhiều thành công. Những hướng đi trong thời gian tới có thể bao gồm sự ra đời của các tế bào gốc biến đổi gen nhằm gia tăng sức sống, khả năng nhắm mục tiêu và tác động đến cơ chế điều trị hiệu quả; sử dụng các túi ngoại bào (Extracellular Vesicle – EV), bao gồm exosome, để thay thế cho tiêm tế bào gốc giúp giảm nhẹ rủi ro tắc mạch và dễ tiếp cận vùng tổn thương hơn; áp dụng những tiến bộ về chẩn đoán hình ảnh, lập hồ sơ miễn dịch để cá thể hóa điều trị. Liệu pháp tế bào gốc sử dụng qua đường động mạch mang lại tiềm năng rất lớn trong điều trị đột quỵ, tiến thêm bước mới trong mục tiêu điều trị từ tái tạo dòng máu sang chủ động bảo vệ và tái tạo mô tại vị trí tổn thương. Các thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm đang triển khai hứa hẹn sẽ sớm hoàn thiện phác đồ chuẩn để đưa liệu pháp này vào ứng dụng thực tế.

Xem thêm: Kỷ nguyên mới trong điều trị đột quỵ: Liệu pháp Exosomes và các chiến lược tối ưu hóa hiệu quả phục hồi não

 

Tài liệu tham khảo:

McMillan N., et al. (2026). Progress in Intra-Arterial Stem Cell Therapy for Ischemic Stroke: A Review. Stroke: Vascular and Interventional Neurology, 6(5), e001648. https://doi.org/10.1161/SVIN.125.001648