Bức tranh toàn cảnh về các liệu pháp tế bào và gen được phê duyệt tại châu Á
.png)
1. Khung pháp lý và bức tranh phê duyệt sản phẩm liệu pháp tế bào và gen tại châu Á
Mỗi quốc gia có những khung pháp lý riêng, đồng thời có những chính sách khác nhau để phát triển các sản phẩm liệu pháp tế bào và gen (Cell and Gene Therapy – CGT):
- Nhật Bản: Quốc gia này quản lý CGT với Đạo luật An toàn Y học Tái tạo và Đạo luật Dược phẩm và Thiết bị Y tế. Nhật Bản cũng cho phép phê duyệt có điều kiện và giới hạn thời gian cho các liệu pháp đột phá để giúp người bệnh tăng khả năng tiếp cận. Đây cũng là quốc gia dẫn đầu khu vực trong ứng dụng CGT, với 18 sản phẩm đã được phê duyệt tính đến đầu năm 2025, với danh mục đa dạng từ các liệu pháp tế bào gốc nội địa (như JACE – liệu pháp biểu bì tự thân, JACC – sụn tự thân, TEMCELL – tế bào gốc trung mô đồng loài), cho đến các liệu pháp CAR-T nhập khẩu (Kymriah, Yescarta, Breyanzi, Carvykti) và liệu pháp gen (Zolgensma, Luxturna). Đầu năm 2026, Nhật Bản cũng đã phê duyệt có điều kiện cho 2 sản phẩm có nguồn gốc từ iPSC đầu tiên trên thế giới (Amchepry – liệu pháp điều trị Parkinson, ReHeart – miếng dán cơ tim để điều trị suy tim).
Xem thêm: Nhật Bản phê duyệt có điều kiện cho hai sản phẩm có nguồn gốc từ iPSC; Chính sách phê duyệt nhanh có điều kiện cho liệu pháp tế bào ở Nhật Bản: giữa những tia hy vọng và các câu hỏi lớn về đạo đức
- Hàn Quốc: Vận hành theo Đạo luật Y học Tái tạo Tiên tiến và Sản phẩm Sinh học Tiên tiến (2020), cho phép đánh giá theo cấp độ rủi ro, cấp phép ưu tiên và hỗ trợ đồng bộ hóa hạ tầng sản xuất nội địa. Cùng với Nhật Bản, Hàn Quốc cũng là quốc gia hàng đầu châu Á trong lĩnh vực này với 16 sản phẩm được phê duyệt (tính đến đầu năm 2025). Điểm nhấn gần đây của họ là Limcarto-Joo, một sản phẩm CAR-T nội địa, được chính thức cấp phép cuối tháng 04/2026.
Xem thêm: Hàn Quốc phê duyệt liệu pháp CAR-T đầu tiên sản xuất trong nước
- Trung Quốc: Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (National Medical Products Administration – NMPA) là cơ quan quản lý các sản phẩm CGT, họ đã thúc đẩy lộ trình phê duyệt thông qua các kênh Liệu pháp đột phá và Xét duyệt ưu tiên. Trong các liệu pháp tế bào gốc trung mô được phê duyệt trên thế giới, Ruibosheng là sản phẩm được cấp phép có điều kiện. Hiện tại, quốc gia này đã có 7 sản phẩm được phê duyệt, tập trung mạnh vào CAR-T tự thân do nội địa phát triển (Relmacabtagene Autoleucel, Equecabtagene Autoleucel, Inaticabtagene Autoleucel...).
Xem thêm: Các sản phẩm tế bào gốc trung mô (MSC) được cấp phép trên thế giới; Liệu pháp CAR-T đầu tiên trên thế giới được phê duyệt để điều trị ung thư dạng u đặc
- Ấn Độ: Quản lý theo Quy tắc Thuốc mới và Thử nghiệm Lâm sàng, mặc dù chưa có khung CGT riêng biệt hoàn chỉnh nhưng linh hoạt cho phép miễn thử nghiệm lâm sàng cục bộ nếu sản phẩm đã được lưu hành tại các nước tiên tiến. Hiện tại Ấn Độ đã phê duyệt cho 8 sản phẩm CGT, điểm sáng lớn là sự ra đời của NexCAR19 (Talicabtagene autoleucel) - liệu pháp CAR-T CD19 “made in India” đầu tiên, cùng sản phẩm tế bào gốc trung mô nội địa Stempeucel.
- Singapore: Các sản phẩm CGT được áp dụng Quy định về Sản phẩm Liệu pháp Tế bào, Mô và Gen và quản lý bởi Cơ quan Khoa học Sức khỏe (Health Sciences Authority – HSA) trực thuộc Bộ Y tế. CGT được phân loại rủi ro thành Class 1 (ít thao tác, dùng đồng loài, đồng chức năng gốc, dùng độc lập không kết hợp với liệu pháp hay thuốc nào khác) và Class 2 (có thao tác sâu, dùng khác chức năng gốc của tế bào, các liệu pháp nâng cao như CAR-T). Quốc gia này có một số chính sách hỗ trợ phê duyệt nhanh sản phẩm, nhưng vẫn đảm bảo kiểm soát chặt chẽ về mặt khoa học (như phê duyệt có điều kiện, chính sách ưu tiên, đánh giá rút gọn và bắc cầu, chương trình tiếp cận đặc cách). Hiện ở Singapore có 6 sản phẩm CGT được phê duyệt, đều là các sản phẩm nhập khẩu.
- Thái Lan: Quản lý CGT như Các sản phẩm thuốc trị liệu tiên tiến (Advanced Therapy Medicinal Products – ATMP). Hiện ở Thái Lan có 1 sản phẩm CGT lưu hành là ZOLGENSMA, một liệu pháp gen điều trị bệnh teo cơ tủy sống ở trẻ em.
2. Những thách thức kinh tế
2.1. Chi phí và sự chênh lệch giá
Chi phí CGT nhập khẩu từ các nước phát triển ở mức cao. Ví dụ Zolgensma 1,5 – 2,1 triệu USD; Kymriah hay Yescarta 230.000 – 310.000 USD. Ngược lại, các mô hình đổi mới sáng tạo nội địa tại Ấn Độ (NexCAR19 có giá ~45.000 USD) hay Trung Quốc (~135.000 – 175.000 USD) đã chứng minh khả năng tối ưu hóa chi phí sản xuất để tăng cơ hội tiếp cận cho người bệnh.
Xem thêm: Một số giải pháp giảm chi phí cho liệu pháp CAR-T
2.2. Chính sách chi trả (bao gồm thanh toán bảo hiểm)
Nhật Bản và Hàn Quốc đã tích cực đưa CGT vào Bảo hiểm Y tế Quốc gia thông qua đánh giá Công nghệ Y tế (HTA). Singapore đã bắt đầu mở rộng trợ cấp y tế công cho một số liệu pháp CGT đủ điều kiện, giảm chi phí tự trả của dân. Ngược lại, các quốc gia khác như Ấn Độ, Thái Lan và Trung Quốc vẫn chưa có những chính sách này, người bệnh phần lớn vẫn phải tự chi trả hoặc dựa vào quỹ từ thiện, gây rào cản tài chính rất lớn.
3. Khuyến nghị chính sách và hợp tác Khu vực
Hiện tại, sự phát triển CGT ở châu Á vẫn còn mất cân bằng giữa các quốc gia. Một số chiến lược giải quyết sự mất cân bằng này và xây dựng hệ sinh thái CGT bền vững ở châu Á như sau:
- Chính sách hòa hợp pháp lý: thúc đẩy công nhận lẫn nhau và thống nhất hồ sơ đánh giá thông qua các diễn đàn khu vực như Hiệp hội các quốc gia Đông Nam Á (Association of Southeast Asian Nations – ASEAN).
- Xây dựng trung tâm sản xuất: Rào cản chung ở các nước châu Á là thiếu cơ sở sản xuất chuẩn Thực hành sản xuất tốt (Good Manufacturing Practice – GMP) cho tế bào tự thân/đồng loại, chi phí vector virus cao, thiếu hụt nhân lực kỹ thuật cao và quy mô bệnh nhân nhỏ làm tăng chi phí đơn vị. Singapore đã thành lập Viện nghiên cứu và Trị liệu tế bào tiên tiến Singapore (Advanced Cell Therapy and Research Institute Singapore – ACTRIS) nhằm đóng vai trò trung tâm sản xuất GMP, tư vấn pháp lý và đào tạo nhân lực cho toàn khu vực.
- Thử nghiệm lâm sàng đa quốc gia: Chuẩn hóa giao thức thử nghiệm và hội đồng đạo đức.
- Mở rộng Quỹ bệnh hiếm hay Bệnh lý nặng: Xây dựng quỹ quốc gia tài trợ cho các liệu pháp tế bào và gen dùng 1 lần.
- Tăng cường hợp tác công – tư (public-private partnership – PPP): Những chính sách ưu đãi thuế và tài trợ nghiên cứu, sự kết hợp giữa đơn vị nghiên cứu – phát triển tư nhân và các bệnh viện công thúc đẩy phát triển, giảm giá thành sản phẩm (như bài học thành công của NexCAR19 tại Ấn Độ).
- Đào tạo nguồn nhân lực: Phát triển kỹ năng chuyên sâu về sản xuất GMP, tin sinh học và khoa học pháp lý.
- Áp dụng mô hình định giá dựa trên giá trị: Thanh toán theo tiến độ hiệu quả thực tế hoặc chia sẻ rủi ro.
Tài liệu tham khảo:
Hwang W.Y.K., et al. (2025). Cell and gene therapy approvals in Asia: regulatory landscape, access and affordability. Cytotherapy 27(12):1363-1374. https://doi.org/10.1016/j.jcyt.2025.08.005
