Tế bào gốc tạo máu

Ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài là phương pháp có hiệu quả kinh tế cao nhất trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm Theo kết quả một nghiên cứu mới trên tạp chí Blood đầu tháng 06/2026, việc ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài là phương pháp điều trị bệnh hồng cầu hình liềm tối ưu nhất về mặt chi phí, vượt trội so với điều trị tiêu chuẩn và liệu pháp gen. 12/06/2026

Tăng sinh tế bào gốc tạo máu in vitro: Chế phẩm Dilanubicel tối ưu hóa hiệu quả ghép máu cuống rốn Ghép máu cuống rốn điều trị ung thư máu thường gặp trở ngại do số lượng tế bào gốc hạn chế. Để giải quyết thách thức này, một nghiên cứu mới công bố đã đưa ra giải pháp ghép máu cuống rốn kết hợp cùng chế phẩm Dilanubicel – tế bào gốc CD34+ được nuôi cấy tăng sinh in vitro – với những kết quả lâm sàng xuất sắc. 22/05/2026

Người đàn ông Canada có thể là trường hợp tiếp theo được công nhận chữa khỏi HIV nhờ ghép tế bào gốc Tại hội nghị của Hiệp hội Nghiên cứu HIV Canada diễn ra trong các ngày 23-26/04/2026, các nhà khoa học đã báo cáo một trường hợp đạt tình trạng HIV thuyên giảm bền vững, và nếu tiếp tục duy trì tình trạng này thì sẽ được ghi nhận là bệnh nhân HIV tiếp theo được chữa khỏi nhờ ghép tế bào gốc. 05/05/2026

“Bệnh nhân Oslo” – trường hợp tiếp theo được chữa khỏi HIV nhờ ghép tế bào gốc Người đàn ông Na Uy là trường hợp tiếp theo trong số ít những người được xác định chữa khỏi HIV nhờ ghép tế bào gốc, và là trường hợp đầu tiên trong số này được ghép tủy xương từ người thân trong gia đình. 17/04/2026

Chỉnh sửa vùng khởi động của gen HBG1 và HBG2 trên tế bào gốc tạo máu để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm Thử nghiệm lâm sàng RUBY (https://clinicaltrials.gov/study/NCT04853576) cho thấy phương pháp điều trị đầy hứa hẹn bằng cách chỉnh sửa gen trên tế bào gốc tạo máu đối với bệnh hồng cầu hình liềm, một rối loạn di truyền có rất ít lựa chọn chữa khỏi. 06/04/2026

Marne-Cel - liệu pháp tế bào gốc chỉnh sửa gen được FDA phê duyệt nhanh để điều trị hội chứng thiếu hụt sự bám dính bạch cầu loại I (LAD-I) Ngày 26/03/2026, FDA đã phê duyệt marnetegragene autotemcel (marne-cel, tên thương mại: Kresladi, sản phẩm của hãng Rocket Pharmaceuticals) để điều trị hội chứng thiếu hụt sự bám dính bạch cầu loại I nghiêm trọng ở bệnh nhân nhi không thể ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại. 30/03/2026

FDA phê duyệt liệu pháp tế bào gốc tạo máu chỉnh sửa gen đầu tiên cho hội chứng Wiskott-Aldrich. Trong thông cáo báo chí ngày 09 tháng 12 năm 2025 của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (The U.S. Food and Drug Administration, US FDA), đơn vị này đã công bố phê duyệt Waskyra (etuvetidigene autotemcel), liệu pháp gen dựa trên tế bào đầu tiên để điều trị hội chứng Wiskott-Aldrich. Waskyra được chỉ định cho bệnh nhi từ 6 tháng tuổi trở lên và người lớn mắc hội chứng Wiskott-Aldrich có đột biến gen WAS, những người có thể ghép tế bào gốc tạo máu (hematopoietic stem cell – HSC) nhưng không có người hiến phù hợp về kháng nguyên bạch cầu người (human leukocyte antigen – HLA). Hội chứng Wiskott-Aldrich (Wiskott-Aldrich syndrome, WAS) là một rối loạn di truyền hiếm gặp của hệ thống tạo máu do đột biến gen WAS trên nhiễm sắc thể giới tính X gây ra, hầu như chỉ xảy ra ở nam giới với tỷ lệ mắc khoảng 1/250.000 nam giới. Bệnh thường biểu hiện ở trẻ em với các triệu chứng nhiễm trùng tái phát, chảy máu, chàm và tăng nguy cơ mắc bệnh tự miễn và u lympho. Việc điều trị bệnh chủ yếu là kiểm soát triệu chứng và ngăn ngừa biến chứng, phương pháp duy nhất có thể chữa khỏi là ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại, nhưng tiềm ần nhiều rủi ro và cần người hiến tặng phù hợp. Waskyra bao gồm các tế bào gốc tạo máu của chính bệnh nhân, đã được cải biến di truyền để mang các bản sao chức năng của gen WAS, sau đó được truyền tĩnh mạch để phục hồi quá trình sản xuất tế bào máu, nhờ đó giải quyết nguyên nhân gốc rễ của bệnh. Tính an toàn và hiệu quả của Waskyra được đánh giá dựa trên một nghiên cứu lâm sàng đa quốc gia, nhãn mở, đơn nhóm với 10 bệnh nhân WAS 1-9 tuổi, và một chương trình tiếp cận mở rộng với 17 bệnh nhân WAS 1-35 tuổi. Kết quả cho thấy lợi ích lâm sàng đáng kể và bền vững cho bệnh nhân, bao gồm sự giảm đáng kể các biểu hiện bệnh chính gây ra bệnh tật và tử vong. Tỷ lệ nhiễm trùng nặng giảm 93% trong giai đoạn từ 6 đến 18 tháng sau điều trị so với tỷ lệ 12 tháng trước điều trị. Các biến cố chảy máu từ trung bình đến nặng giảm 60% trong 12 tháng đầu sau điều trị so với 12 tháng trước điều trị. Hầu hết bệnh nhân không ghi nhận hiện tượng chảy máu từ trung bình đến nặng sau 4 năm điều trị. Các tác dụng phụ thường gặp nhất liên quan đến Waskyra bao gồm phát ban, nhiễm trùng đường hô hấp, giảm bạch cầu hạt kèm sốt, nhiễm trùng liên quan đến ống thông, nôn mửa, tiêu chảy, tổn thương gan và xuất huyết dưới da. Sự chấp thuận của FDA dành cho liệu pháp này là một cột mốc mang tính đột phá, đáp ứng nhu cầu cấp thiết cho những bệnh nhân WAS, những người đã cho rằng họ có “một cuộc sống đầy lo lắng và sợ hãi kinh hoàng” mà không có bất kỳ liệu pháp điều trị nào được phê duyệt. Trong quá trình xem xét cấp phép cho Waskyra, FDA đã thể hiện sự linh hoạt về quy định phù hợp trên 4 lĩnh vực quan trọng: các vấn đề liên quan đến bệnh hiếm gặp (WAS chỉ gặp ở khoảng 1/250.000 nam giới), thiết kế thử nghiệm (không yêu cầu nhóm chứng do số lượng bệnh nhân rất ít), cơ chế tác dụng rõ ràng, quy tình sản xuất và kiểm soát. Điều này cho phép phê duyệt kịp thời các sản phẩm cho các bệnh hiếm gặp, nghiêm trọng, đe dọa tính mạng, đồng thời cân bằng cẩn thận các yêu cầu dữ liệu trước phê duyệt với các cam kết sau khi đưa sản phẩm ra thị trường. Đây là sản phẩm liệu pháp tế bào và gen đầu tiên được FDA phê duyệt từ một tổ chức phi lợi nhuận, với nhà phát triển là Fondazione Telethon ETS có trụ sở tại Italy. Sản phẩm Waskyra cũng được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (European Medicines Agency, EMA) khuyến nghị cấp phép lưu hành tại Liên minh Châu Âu (the European Union, EU). TÀI LIỆU THAM KHẢO 1. Thông cáo báo chí ngày 09 tháng 12 năm 2025 của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ về việc phê duyệt phương pháp điều trị gen đầu tiên cho hội chứng Wiskott-Aldrich https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-wiskott-aldrich-syndrome 2. Bản tin ngày 14 tháng 11 năm 2025 của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu về liệu pháp gen đầu tiên điều trị hội chứng hiếm gặp Wiskott-Aldrich https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-rare-disease-wiskott-aldrich-syndrome 24/01/2026

FDA phê duyệt liệu pháp tế bào đầu tiên điều trị bệnh thiếu máu bất sản nặng. Thiếu máu bất sản (aplastic anemia) là một hội chứng suy tủy xương đặc trưng bởi giảm toàn bộ các tế bào máu ngoại vi và giảm sản tủy xương, dẫn đến cơ thể mệt mỏi, suy giảm miễn dịch nên dễ nhiễm trùng, chảy máu không kiểm soát. Bệnh thiếu máu bất sản nặng hoặc rất nặng là một trường hợp cấp cứu huyết học và cần được điều trị kịp thời. Các dạng thiếu máu bất sản được biết đến nhiều như hội chứng thiếu máu Fanconi, loạn sản sừng bẩm sinh, thiếu máu bất sản gia đình, hội chứng giảm tiểu cầu kèm mất xương quay,… Đầu tháng 12 năm 2025, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (The U. S. Food and Drug Administration – US FDA) đã phê duyệt omidubicel-onlv (tên thương mại: Omisirge, nhà sản xuất: Gamida Cell Ltd.) là liệu pháp cấy ghép tế bào gốc tạo máu đầu tiên dành cho bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu bất sản nặng (severe aplastic anemia - SAA). Omidubicel-onlv là liệu pháp tế bào gốc tạo máu đồng loại có nguồn gốc từ máu dây rốn, năm 2023 đã được phê duyệt điều trị cho người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh ác tính về huyết học, dự kiến được ghép tế bào gốc máu dây rốn nhằm giảm nguy cơ nhiễm trùng cũng như rút ngắn thời gian phục hồi bạch cầu trung tính sau khi điều trị bằng phương pháp hủy tủy. Gần đây, FDA chấp thuận chỉ định thêm cho người lớn và trẻ em từ 6 tuổi trở lên mắc bệnh thiếu máu bất sản nặng sau khi điều trị bằng phương pháp giảm cường độ mà không tìm được người hiến tế bào gốc tương thích. Sự phê duyệt này được cấp sau quá trình xem xét ưu tiên, dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II nhãn mở, đơn trung tâm đang diễn ra trên bệnh nhân thiếu máu bất sản nặng (mã số NCT03173937), trong đó Omidubicel đã giúp phục hồi bạch cầu trung tính sớm và bền vững ở 12/14 bệnh nhân nghiên cứu, với thời gian phục hồi trung bình là 11 ngày. Mới đây nhất, các kết quả cập nhật được trình bày tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ ngày 08/12/2025 thấy 18/19 bệnh nhân có tuổi trung bình 20 tuổi đã phục hồi bạch cầu trung tính trong vòng trung bình 8 ngày, tỷ lệ sống sót không bệnh và tỷ lệ sống sót tổng thể đều đạt 94%, chỉ có 16% mắc bệnh ghép chống chủ (Graft versus Host Disease – GvHD) cấp tính độ II, không có trường hợp nào mắc GvHD cấp tính nghiêm trọng hoặc mạn tính. Sự phê duyệt này cho thấy bước tiến đáng kể trong việc lựa chọn điều trị cho những bệnh nhân huyết học. Cấy ghép tế bào gốc mang lại tiềm năng chữa khỏi bệnh thiếu máu bất sản, nhưng nhiều bệnh nhân không tìm được người hiến phù hợp. Sản phẩm Omidubicel có thể cung cấp phương pháp điều trị thay thế cho những bệnh nhân này, với độ an toàn và hiệu quả cao. Các tác dụng phụ thường gặp nhất liên quan đến Omidubicel bao gồm giảm bạch cầu hạt kèm sốt, nhiễm trùng do virus và vi khuẩn, tăng đường huyết, giảm tiểu cầu miễn dịch, viêm phổi, và tình trạng giảm tế bào máu tự miễn đã xảy ra ở khoảng 25% bệnh nhân. NGUỒN https://www.medscape.com/viewarticle/fda-oks-first-cell-therapy-severe-aplastic-anemia-2025a1000yfl TÀI LIỆU THAM KHẢO 1. Danh mục sản phẩm Liệu pháp tế bào và gen được FDA cấp phép https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products 2. Thông tin thử nghiệm lâm sàng NCT03173937 https://clinicaltrials.gov/study/NCT03173937 3. Thông cáo báo chí ngày 08/12/2025 cập nhật kết quả thử nghiệm NCT03173937 https://www.gamida-cell.com/press_release/additional-positive-results-for-omidubicel-in-treating-severe-aplastic-anemia-presented-at-ash/ 24/01/2026

Ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại: người hiến trẻ tuổi mặc dù không cùng huyết thống nên được ưu tiên hơn người hiến cùng huyết thống nhưng lớn tuổi Các nhà nghiên cứu đã chứng minh rằng tuổi người hiến đóng vai trò quan trọng trong sự thành công của ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại. 24/01/2026

Liệu pháp tế bào gốc chỉnh sửa gen cho bệnh lý huyết sắc tố Chỉnh sửa tế bào gốc tạo máu sau đó ghép cho bệnh nhân được xác nhận là phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh lý huyết sắc tố. 24/01/2026

Kết quả cấy ghép tế bào gốc tạo máu ở 813 bệnh nhi thiếu máu Fanconi Thiếu máu Fanconi là một bệnh di truyền hiếm gặp, không đồng nhất về mặt di truyền và lâm sàng, đặc trưng bởi các bất thường bẩm sinh và mắc phải, suy tủy xương và tăng nguy cơ mắc các bệnh ác tính. Thiếu máu Fanconi được công nhận là nguyên nhân phổ biến nhất gây ra suy tủy xương (bone marrow failure – BMF) di truyền hoặc thiếu máu bất sản (aplastic anemia – AA), có liên quan chặt chẽ với sự xuất hiện các bất thường tiền ác tính và có thể chuyển thành hội chứng loạn sản tủy (myelodysplastic syndrome – MDS) và bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (acute myeloid leukemia – AML). Ghép tế bào gốc tạo máu (hematopoietic stem cell transplantation – HSCT) đồng loại được xác định là lựa chọn điều trị duy nhất cho bệnh nhân thiếu máu Fanconi liên quan đến BMF/AA và AML/MDS. Trong một báo cáo đăng trên tạp chí Blood (tạp chí thuộc Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ – American Society of Hematology – ASH), một nhóm nghiên cứu đã tiến hành phân tích hồi cứu đa trung tâm, trên 813 trẻ em mắc thiếu máu Fanconi ở 137 trung tâm, được ghép tế bào gốc tạo máu lần đầu trong giai đoạn năm 2010 – 2018, với 778 chỉ định suy tủy xương/thiếu máu bất sản (BMF/AA) và 35 chỉ định bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính/hội chứng loạn sản tủy (AML/MDS). Một số kết quả chính: - Thời gian mọc mảnh ghép (engraftment) trung bình với bạch cầu trung tính là 15 ngày, tỷ lệ tích lũy phục hồi bạch cầu trung tính ngày thứ 100 là 95%; thời gian mọc mảnh ghép trung bình với tiểu cầu là 20 ngày, tỷ lệ tích lũy phục hồi tiểu cầu ngày thứ 100 là 88%. - Tỷ lệ ghép thất bại (graft failure) nguyên phát là 2% (n = 17), thứ phát là 3% (n = 21). - Tỷ lệ sống tổng thể (overall survival – OS) sau 1 năm là 87%, sau 5 năm là 83%. OS thấp hơn đáng kể ở nhóm bệnh nhân ≥10 tuổi và nhóm ghép do AML/MDS so với các nhóm đối lập. OS tương đương giữa nhóm có người hiến phù hợp cùng hoặc không cùng huyết thống, đồng thời cao hơn nhóm có người hiến không phù hợp cùng hoặc không cùng huyết thống. - Tỷ lệ sống không biến cố (Event-free survival – EFS) sau 1 năm là 82%, sau 5 năm là 78%, cũng bị ảnh hưởng bởi các yếu tố tương tự như OS. - Tỷ lệ sống không GvHD và không tái phát (GVHD-free, relapse-free survival – GRFS) sau 1 năm là 73%, sau 5 năm là 70%, cũng bị ảnh hưởng bởi các yếu tố tương tự như OS và EFS. - Tổng cộng 123 ca tử vong trong quá trình theo dõi, với 93 trường hợp (76%) tử vong liên quan đến ghép: bệnh mảnh ghép chống chủ (Graft-versus-host disease – GvHD) n = 40 (33%), nhiễm trùng n = 34 (28%), suy cơ quan n = 7 (6%), tái phát n = 14 (11%),… - Bệnh mảnh ghép chống chủ (GvHD): tỷ lệ tích lũy GvHD cấp tính vào ngày thứ 100 sau ghép ở độ 2 – 4 là 23%, độ 3 – 4 là 12%, tỷ lệ tích lũy GvHD mạn tính sau 1 năm là 8%, sau 5 năm là 12%. - 16 bệnh nhân (2%) phát triển bệnh ác tính thứ phát (bệnh bạch cầu, hội chứng loạn sản tủy, bệnh u lympho,…) là điểm thường thấy ở bệnh nhân thiếu máu Fanconi. - Ảnh hưởng của liệu pháp huyết thanh: trong 441 bệnh nhân có người hiến phù hợp cùng huyết thống, các bệnh nhân sử dụng alemtuzumab có OS, EFS, GRFS cao hơn và tỷ lệ mắc GvHD thấp hơn, các bệnh nhân không sử dụng liệu pháp huyết thanh có OS, EFS, GRFS kém hơn và tỷ lệ mắc GvHD cao hơn (nhóm còn lại sử dụng Antithymocyte Globulin – ATG). Những dữ liệu này củng cổ thêm vai trò của ghép tế bào gốc tạo máu trong điều trị thiếu máu Fanconi, điển hình là các bệnh nhân suy tủy xương/thiếu máu bất sản (BMF/AA) và bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính/hội chứng loạn sản tủy (AML/MDS). Bệnh nhân nên được ghép sớm (<10 tuổi) nếu tìm được người hiến phù hợp, với người hiến phù hợp có hoặc không có quan hệ huyết thống, sử dụng alemtuzumab,… là một số yếu tố giúp tăng tỷ lệ thành công, giảm nguy cơ GvHD của ca ghép. Bệnh nhân thiếu máu Fanconi dường như có nguy cơ ung thư không thay đổi sau ghép tế bào gốc, dữ liệu này cần theo dõi lâu hơn để có đánh giá đầy đủ. TÀI LIỆU THAM KHẢO Lum S. H., et al. (2024). Outcomes of hematopoietic stem cell transplantation in 813 pediatric patients with Fanconi anemia. Blood, 144(12), 1329-1342. DOI: https://doi.org/10.1182/blood.2023022751 24/01/2026

Thảo luận về Orca-T, một liệu pháp tế bào mới có thể thay ghế ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại (alloHSCT) Ghép tế bào gốc tạo máu (Hematopoietic Stem Cell Transplantation – HSCT) là quá trình đưa các tế bào gốc tạo máu (HSC) (thường lấy từ tủy xương, máu ngoại vi hoặc máu cuống rốn) để nhân lên trong cơ thể bệnh nhân và sản xuất các tế bào máu bình thường. HSCT thường được thực hiện cho những bệnh nhân mắc một số bệnh về máu hoặc tủy xương, như đa u tủy xương, bệnh bạch cầu dòng tủy/dòng lympho cấp tính/mạn tính, một số loại u lympho,… HSCT có thể là tự thân (autologous HSCT – autoHSCT) trong đó sử dụng tế bào gốc của chính bệnh nhân, hoặc đồng loại (allogeneic HSCT – alloHSCT) với việc sử dụng tế bào gốc của người hiến, đôi khi một số tài liệu còn chia thêm nhóm “đồng gen” (syngeneic HSCT) là trường hợp sử dụng tế bào gốc của anh chị em song sinh cùng trứng. Trong thực hành alloHSCT, biến chứng nghiêm trọng được quan tâm nhất là bệnh mảnh ghép chống chủ (graft versus host disease – GvHD), xảy ra khi các tế bào lympho T có khả năng miễn dịch từ mô ghép của người hiến nhận diện các mô của người nhận là tác nhân lạ, và bắt đầu phản ứng miễn dịch chống lại chúng, dẫn đến tổn thương mô ở nhiều cơ quan khác nhau. GvHD có thể chia thành nhiều loại với những đặc điểm và chiến lược theo dõi, điều trị khác nhau: GvHD cấp tính cổ điển (xuất hiện trong vòng 100 ngày sau khi ghép với các triệu chứng lâm sàng điển hình của bệnh GVHD cấp tính); GVHD cấp tính dai dẳng, tái phát hoặc khởi phát muộn (biểu hiện các triệu chứng lâm sàng của GVHD cấp tính cổ điển nhưng sau 100 ngày kể từ ngày ghép); GvHD mạn tính cổ điển (xuất hiện sau 100 ngày ghép với các đặc điểm lâm sàng cổ điển của bệnh GVHD mạn tính), hội chứng chồng chéo (có thể xảy ra bất cứ lúc nào sau khi ghép với các đặc điểm của cả GVHD cấp tính và mạn tính). Trong nỗ lực hạn chế GvHD khi ghép đồng loại, Orca Bio đã phát triển liệu pháp Orca-T, được tạo ra từ các tế bào T điều hòa, tế bào gốc CD34+ và tế bào T thông thường thu nhận từ máu ngoại vi của người hiến phù hợp. Liệu pháp này đang được đánh giá trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 Precision-T (NCT05316701) để đánh giá tính an toàn, hiệu quả và khả năng dung nạp so với alloHSCT thông thường ở những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML), bệnh bạch cầu lympho cấp tính (ALL), hội chứng loạn sản tủy nguy cơ cao (MDS) và bệnh bạch cầu cấp tính kiểu hình hỗn hợp (MPAL). Trong một cuộc thảo luận trên OncLive, các khách mời là những nhà khoa học uy tín đã đưa ra những quan điểm về liệu pháp Orca-T, với những tính năng chính như: sự suy giảm tế bào T của người hiến giúp giảm thiểu nguy cơ mắc GVHD trong khi vẫn duy trì hiệu quả điều trị, phương pháp tiếp cận được cải biến để tăng cường khả năng mọc mảnh ghép và giảm các biến chứng do miễn dịch. Sử dụng Orca-T, bệnh nhân chỉ cần dùng một loại thuốc ức chế miễn dịch duy nhất là Tacrolimus thay vì dùng hỗn hợp nhiều thuốc như alloHSCT, giúp giảm độc tính liên quan đến các phác đồ ức chế miễn dịch rộng, đồng thời kiểm soát các phản ứng miễn dịch tốt hơn. Xem chi tiết bài thảo luận tại https://www.onclive.com/view/orca-t-a-new-allogeneic-cell-therapy---defining-orca-t-and-potential-advantages-compared-with-conventional-allohsct 24/01/2026

TẾ BÀO GỐC TẠO MÁU