Marne-Cel - liệu pháp tế bào gốc chỉnh sửa gen được FDA phê duyệt nhanh để điều trị hội chứng thiếu hụt sự bám dính bạch cầu loại I (LAD-I)

Việc giảm béo có thể bị cản trở do các tế bào mỡ lưu giữ ký ức về tình trạng béo phì Đối với những người mắc bệnh béo phì, việc giảm cân có thể giúp giảm nguy cơ mắc các vấn đề sức khỏe như bệnh tim mạch, tiểu đường type 2. Tuy nhiên việc giảm cân và duy trì cân nặng là rất khó khăn. 19/01/2026

Giải Đặc biệt VinFuture 2024 dành cho Nhà khoa học nghiên cứu các lĩnh vực mới dành cho các tác giả phát triển liệu pháp CAR-T Giải Đặc biệt VinFuture 2024 dành cho Nhà khoa học nghiên cứu các lĩnh vực mới đã được trao cho Giáo sư Zelig Eshhar (Israel), Giáo sư Carl H. June và Giáo sư Michel Sadelain (Mỹ) vì sự phát triển liệu pháp tế bào CAR T để điều trị ung thư và các bệnh khác. 19/01/2026

“Chúng tôi chưa làm tốt công việc” - Quan điểm của một chuyên gia giải phẫu bệnh về vấn đề điều trị đích ung thư phổi Đây là nội dung tóm tắt bài phát biểu của ông Mark Kris, đến từ Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering (New York, Mỹ), mới được đăng tải trên website Medscape ngày 12/08/2024. Ông đưa ra quan điểm về bài thuyết trình tại Hội nghị 2024 của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO): “Osimertinib (osi) after definitive chemoradiotherapy (CRT) in patients (pts) with unresectable stage (stg) III epidermal growth factor receptor-mutated (EGFRm) NSCLC: Primary results of the phase 3 LAURA study” (https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2024.42.17_suppl.LBA4). 21/01/2026

Hiện tượng bạc tóc có thể là cơ chế phòng vệ tự nhiên chống lại ung thư Màu tóc bắt nguồn từ các tế bào hắc tố (melanocyte), được biệt hóa từ tế bào gốc hắc tố (melanocyte stem cell – McSC) ở vùng phình của mỗi nang tóc. Theo tuổi tác, các tế bào này có xu hướng giảm dần, dẫn đến tóc không được cung cấp sắc tố và bị bạc. Tuy nhiên, theo một nghiên cứu mới công bố đến từ Đại học Tokyo (Nhật Bản), đôi khi chúng vẫn tồn tại và bị đột biến, dẫn đến nguy cơ mắc ung thư hắc tố (melanoma) cao hơn. 22/01/2026

Những người hiến máu thường xuyên đã tích lũy những biến đổi di truyền có lợi Các nhà khoa học Đức đã xác định được những biến đổi di truyền trong tế bào gốc máu từ những người hiến máu thường xuyên. Khi chúng ta già đi, các tế bào gốc trong tủy xương tích lũy các đột biến, hình thành các nhóm tế bào gốc có đặc điểm di truyền khác nhau, đôi khi một số nhóm đó có thể hình thành ung thư máu. Việc hiểu được sự khác biệt trong các nhóm tế bào gốc tích lũy đột biến khác nhau khi chúng ta già đi rất quan trọng để hiểu cách thức tế bào ung thư máu phát triển, từ đó hy vọng những cách can thiệp hiệu quả từ trước khi xuất hiện các triệu chứng lâm sàng. 22/01/2026

Tạo tế bào trứng từ tế bào da ở người: bước tiến mới của sinh học tế bào và y học sinh sản Các nhà khoa học Hoa Kỳ đã phối hợp một số kỹ thuật để thúc đẩy tế bào da người tạo thành tế bào trứng có chức năng, tạo nên bước đột phá của IVG (tạo giao tử trong ống nghiệm - In Vitro Gametogenesis), khắc phục những hạn chế của IVF (thụ tinh trong ống nghiệm - In Vitro Fertilization). Điều này mang lại những cơ hội mới trong điều trị vô sinh, thậm chí là khả năng có con cùng huyết thống giữa các cặp đồng giới nam. 22/01/2026

Bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính (COPD) là bệnh của tế bào gốc ở phổi Bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính (COPD) là một bệnh viêm phổi tiến triển được biểu hiện bằng viêm phế quản mạn tính, tắc nghẽn tiểu phế quản, viêm và xơ hóa phế nang (là các túi khí nhỏ trong phổi có nhiệm vụ trao đổi khí oxy và carbonic). Căn bệnh này hiện có rất ít minh chứng về nguyên nhân gốc rễ, đồng thời chưa có phương pháp hiệu quả để điều trị, các biện pháp chăm gióc giảm nhẹ làm giảm triệu chứng bệnh cũng chưa mang lại hiệu quả cao. COPD là một trong những nguyên nhân gây tử vong hàng đầu, và tính đến năm 2016 có tới 251 triệu người mắc bệnh này trên toàn thế giới. Các nhà khoa học đã phát hiện một lượng lớn tế bào gốc bất thường trong phổi của những bệnh nhân COPD, từ đó họ đang nghiên cứu liệu pháp điều trị mới tác động trực tiếp vào nhóm tế bào gây bệnh. Bằng cách nuôi cấy chọn lọc từng nhóm tế bào gốc từ dịch phổi của bệnh nhân, họ đã phát hiện ra ba nhóm tế bào có mặt ở tất cả các bệnh nhân ảnh hưởng đến toàn bộ các đặc điểm chính của bệnh: một nhóm tiết ra lượng lớn chất nhầy chặn các tiểu phế quản, hai nhóm còn lại điều kiển sự xơ hóa và viêm, cùng nhau làm suy giảm chức năng của phổi. Những bệnh nhân này vẫn có những tế bào gốc bình thường, nhưng tỷ lệ giảm đáng kể và bị chi phối bởi ba nhóm tế bào gây bệnh đã nêu trên. Khi cấy ghép riêng rẽ từng loại tế bào này vào động vật suy giảm miễn dịch, nhóm nghiên cứu phát hiện ra rằng chúng gây nên từng tình trạng bệnh lý tương ứng là tăng tiết chất nhầy, xơ hóa và viêm mạn tính. Như vậy những tổn thương lâu nay được coi là triệu chứng thứ phát của COPD, thực tế gây ra bởi tình trạng loạn sản tế bào có thể chính là nguyên nhân gây ra căn bệnh này. Hiện tại nhóm nghiên cứu đang tập trung vào việc sàng lọc các hợp chất có khả năng ức chế từng loại tế bào gây bệnh, từ đó nghiên cứu ra các thuốc và liệu pháp điều trị mới tác động trực tiếp vào những tế bào đó. TÀI LIỆU THAM KHẢO Rao W., et al. (2020). Regenerative metaplastic clones in COPD lung drive inflammation and fibrosis. Cell, 181(4), 848-864. DOI: https://doi.org/10.1016/j.cell.2020.03.047 23/01/2026

FDA bổ sung cảnh báo tác dụng phụ viêm ruột liên quan đến sản phẩm CAR-T Carvykti Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) là một loại liệu pháp tế bào CAR-T được phát triển bởi hãng Janssen Biotech, sử dụng trong điều trị bệnh đa u tủy xương. Đây là những tế bào lympho T của chính bệnh nhân được cải biến di truyền để mang thụ thể nhân tạo đặc hiệu với kháng nguyên trưởng thành tế bào B (B-cell maturation antigen –– BCMA) có mặt trên bề mặt tế bào đa u tủy xương, nhờ đó có thể phát hiện dễ dàng hơn và tiêu diệt những tế bào ác tính này. Carvykti là một trong hai sản phẩm CAR-T hướng đích BCMA, và là một trong bảy sản phẩm CAR-T nói chung đã được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (US Food and Drug Administration – US FDA) phê duyệt. Ngày 10 tháng 10 năm 2025, FDA đã phê duyệt nhãn thuốc Carvykti được cập nhật bao gồm cảnh báo đặc biệt (cảnh báo được đóng khung – Boxed Warning) về bệnh viêm ruột liên quan đến tế bào hiệu lực miễn dịch (immune effector cell-associated enterocolitis –– IEC-EC). Việc thay đổi nhãn được thực hiện sau những báo cáo từ thử nghiệm lâm sàng và tác dụng phụ ghi nhận được khi sản phẩm lưu hành trên thị trường. IEC-EC là tình trạng viêm ruột nghiêm trọng có thể xảy ra sau một số liệu pháp miễn dịch, bao gồm liệu pháp tế bào CAR-T. Bệnh nhân mắc IEC-EC sau khi điều trị bằng Carvykti có biểu hiện tiêu chảy kéo dài hoặc nghiêm trọng , đau bụng và sụt cân, một số trường hợp mất khả năng tiêu hóa mà cần truyền dinh dưỡng qua đường tĩnh mạch. Trong những trường hợp nghiêm trọng, tác dụng phụ này có liên quan đến tử vong do thủng ruột và nhiễm trùng huyết. Việc quản lý IEC-EC thường bao gồm chăm sóc hỗ trợ, dinh dưỡng qua đường tiêm truyền nếu cần và liệu pháp ức chế miễn dịch, chẳng hạn như corticosteroid. FDA cho biết IEC-EC đã được ghi nhận sau vài tuần đến vài tháng kể từ khi truyền. Đối với những bệnh nhân mắc tình trạng này mà không đáp ứng điều trị, cần cân nhắc thực hiện thêm các xét nghiệm để loại trừ u lympho tế bào T đường tiêu hóa, căn bệnh đã được báo cáo trong quá trình đưa thuốc ra thị trường. Ngoài cảnh báo đặc biệt trên, những thay đổi về nhãn còn mở rộng sang các cảnh báo, biện pháp phòng ngừa và phản ứng có hại – phần kinh nghiệm sau khi đưa thuốc ra thị trường trong thông tin kê đơn và hướng dẫn dùng thuốc. Mặc dù vậy, FDA nhấn mạnh rằng lợi ích tổng thể của Carvykti vẫn lớn hơn những rủi ro tiềm ẩn đối với mục đích sử dụng đã được phê duyệt, bao gồm cả lợi ích sống sót tổng thể ở những bệnh nhân được điều trị bằng Carvykti. Dữ liệu sống sót tổng thể từ thử nghiệm CARTITUDE-4 đã được cập nhật vào thông tin kê đơn, với kết quả Carvykti mang lại lợi ích đáng kể về mặt thống kê so với điều trị tiêu chuẩn ở bệnh nhân đa u tủy tái phát và kháng lenalidomide (với thời gian theo dõi trung bình khoảng 33,6 tháng). TÀI LIỆU THAM KHẢO - “FDA bổ sung cảnh báo đặc biệt về viêm ruột liên quan đến tế bào miễn dịch vào thuốc CAR-T”, bản tin Medscape ngày 13/10/2025 https://www.medscape.com/viewarticle/fda-adds-boxed-warning-immune-effector-cell-associated-2025a1000rkg - “FDA chấp thuận thay đổi nhãn bao gồm cảnh báo đặc biệt về bệnh viêm ruột liên quan đến tế bào miễn dịch sau khi điều trị bằng Ciltacabtagene Autoleucel (CARVYKTI, Janssen Biotech, Inc.)”, thông báo của FDA ngày 10/10/2025 https://www.fda.gov/safety/medical-product-safety-information/fda-approves-labeling-changes-include-boxed-warning-immune-effector-cell-associated-enterocolitis XEM THÊM - Cải biến di truyền giúp tăng cường hiệu quả liệu pháp tế bào miễn dịch trong điều trị ung thư: TCR-T và CAR-T https://www.facebook.com/share/p/18mRyiUvJb/ - Liệu pháp CAR-T – bước đột phá của liệu pháp tế bào trong điều trị ung thư https://www.facebook.com/share/p/1ACHF2K2wY/ - FDA loại bỏ các chiến lược đánh giá và giảm thiểu rủi ro cho liệu pháp CAR-T tự thân trong điều trị ung thư https://www.facebook.com/share/p/19ZgegsBHs/ 23/01/2026

Chính phủ Singapore hỗ trợ chi phí điều trị cho bệnh nhân có chỉ định sử dụng liệu pháp tế bào, mô và liệu pháp gen Các sản phẩm liệu pháp tế bào, mô và gen (cell, tissue and gene therapy products – CTGTPs) có nguồn gốc từ tế bào hoặc mô của người hay động vật, hoặc cải biến vật liệu di truyền, có thể được sử dụng để chẩn đoán, ngăn ngừa hoặc điều trị nhiều tình trạng bệnh lý khác nhau. Trong những năm gần đây, nhiều CTGTPs đã được nghiên cứu, trong đó một số sản phẩm đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt ứng dụng trong điều trị. 23/01/2026

Urolithin A – một sản phẩm chuyển hóa từ quả lựu – có tác dụng tăng cường hệ thống miễn dịch chống ung thư Ung thư đại tràng là bệnh lý có tỷ lệ tử vong cao ở giai đoạn tiến triển. Trong những năm gần đây đã có nhiều thành tựu trong chẩn đoán và điều trị ung thư đại tràng, tuy nhiên vấn có tỷ lệ cao các bệnh nhân đáp ứng kém hoặc không đáp ứng với các phương pháp điều trị mới. Những nghiên cứu gần đây cho thấy một đặc điểm phổ biến của bệnh là tình trạng rối loạn chức năng miễn dịch: môi trường vi mô xung quanh khối u đã ức chế một cách có hệ thống đối với các tế bào miễn dịch chống lại tế bào ung thư, do đó các tế bào T bị hạn chế chức năng khiến khối u phát triển và lan rộng mất kiểm soát. Một nhóm nghiên cứu tại Đức đã tiến một bước đáng kể đến việc tìm ra giải pháp khả thi cho vấn đề này. Nhóm nghiên cứu đã chỉ ra rằng một sản phẩm chuyển hóa từ quả lựu là urolithin A đã tạo ra một con đường sinh học để đổi mới ty thể – cơ quan trong tế bào có chức năng tổng hợp năng lượng cho tế bào. Các ty thể già và bị lỗi hỏng trong tế bào T được loại bỏ thông qua quá trình “thực bào ty thể” và thay thế bằng các ty thể mới có chức năng. Điều này làm thay đổi chương trình di truyền của tế bào T, do đó hoạt tính kháng u tốt hơn. Các nhà khoa học đã chứng minh tiềm năng điều trị của urolithin A theo hai cách: sử dụng như một loại thực phẩm chức năng giúp hạn chế sự phát triển của khối u, hoặc kết hợp với liệu pháp miễn dịch hiện có. Trong mô hình in vitro, urolithin A có tác dụng “trẻ hóa” tế bào T, sản sinh ra tế bào gốc T nhớ (T memory stem cell), liên tục cung cấp cho hệ thống miễn dịch các tế bào T mà không bị cạn kiệt. Từ đó, nhóm nghiên cứu tin tưởng rằng urolithin A có tác động tốt đến hệ thống miễn dịch trong cơ thể, giúp cơ chế phòng vệ tự nhiên chống ung thư hoạt động tốt hơn, đồng thời hi vọng hợp chất này có thể được thử nghiệm để sử dụng kết hợp trong các liệu pháp điều trị ung thư đại tràng cũng như các loại ung thư khác. Hiện tại đã có những thử nghiệm lâm sàng sử dụng urolithin A trong hỗ trợ điều trị ung thư đại trực tràng, ung thư tuyến tiền liệt, ung thư phổi đang được thực hiện tại châu Âu và Hoa Kỳ (https://clinicaltrials.gov/search?cond=Cancer&term=Urolithin%20A). TÀI LIỆU THAM KHẢO Denk D., et al. (2022). Expansion of T memory stem cells with superior anti-tumor immunity by Urolithin A-induced mitophagy. Immunity, 55(11), 2059-2073. 23/01/2026

Microbiome của mẹ ở giai đoạn thai kỳ ảnh hưởng đến tế bào gốc của con – kết quả nghiên cứu trên mô hình chuột Microbiome (hệ vi sinh vật) cấu thành từ hàng trăm nghìn tỷ vi sinh vật (chủ yếu là vi khuẩn, ngoài ra còn có virus, nấm, động vật nguyên sinh,…) đang sinh sống ở mọi nơi trong cơ thể. Hầu hết vi sinh vật sống cộng sinh (có lợi cho cả con người và chúng) hoặc vô hại, số ít là những loài gây bệnh. Theo ước tính, tổng khối lượng microbiome của một người trưởng thành khoảng 1,5 – 2,0 kg, nhiều nhất là hệ vi sinh đường ruột với khoảng 1.000 loài khác nhau. 23/01/2026

Công cụ AI sử dụng hình ảnh khuôn mặt để ước tính tuổi sinh học và dự đoán kết quả điều trị ung thư Tuổi sinh học của một con người có thể được phản ánh qua các đặc điểm trên khuôn mặt của họ. Khi bệnh nhân bước vào phòng khám, ngoại hình của họ có thể cung cấp cho bác sĩ một số thông tin về sức khỏe và sức sống tổng thể của họ, những đánh giá trực quan đó kết hợp với độ tuổi của bệnh nhân và một số thông tin sinh học khác có thể giúp xác định phương pháp điều trị tốt nhất. Đầu tháng 05 năm 2025, tạp chí The Lancet Digital Health đã công bố một nghiên cứu về việc phát triển một thuật toán (được gọi là FaceAge) để sử dụng hình ảnh khuôn mặt để dự đoán tuổi sinh học và kết quả sống sót cho bệnh nhân ung thư. Họ tập trung nghiên cứu vào những bệnh nhân bằng xạ trị vì họ được theo dõi chặt chẽ về các chỉ số sinh tồn trong quá trình điều trị, và phương pháp điều trị có thể ảnh hưởng đáng kể đến quá trình điều trị, đồng thời bệnh nhân ung thư cũng thường xuyên chụp ảnh khuôn mặt của họ. Các nhà khoa học đã khai thác 58.851 bức ảnh của những cá nhân khỏe mạnh từ các dữ liệu không khai để đào tạo FaceAge. Tiếp theo, họ thử nghiệm thuật toán đó trên nhóm 6.196 bệnh nhân ung thư, sử dụng những tấm ảnh thường được chụp khi bắt đầu điều trị xạ trị, kết hợp với nhóm chứng gồm 535 người không bị ung thư. Kết quả cho thấy những bệnh nhân ung thư có FaceAge cao hơn những người không mắc ung thư, và trông già hơn gần 5 tuổi so với tuổi thực của họ. Dự đoán FaceAge cao hơn có liên quan đến kết quả sống sót chung kém hơn ở nhiều loại ung thư, đặc biệt ở những bệnh nhân có vẻ ngoài trên 85 tuổi, ngược lại dự đoán FaceAge thấp hơn thực tế thường dẫn đến những cải thiện tốt hơn. Họ cũng cho thấy FaceAge làm tốt hơn các bác sĩ lâm sàng trong việc dự đoán thời gian sống thêm của những bệnh nhân đang được điều trị giảm nhẹ. Những kết quả này cho thấy trí tuệ nhân tạo (AI) có thể ước tính tuổi sinh học của mỗi người từ ảnh khuôn mặt, và thông tin đó có thể có ý nghĩa về mặt lâm sàng, ít nhất là trong điều trị ung thư. Một tấm ảnh tự chụp (selfie) tuy đơn giản những chứa đựng những thông tin quan trọng có thể hỗ trợ bác sỹ đưa ra quyết định lâm sàng và kế hoạch chăm sóc bệnh nhân tốt hơn. Tất nhiên, cần có thêm những nghiên cứu trước khi công nghệ này có thể sử dụng trong thực tế, bao gồm mở rộng quy mô thử nghiệm, xem xét ở các giai đoạn ung thư khác nhau ở từng loại bệnh khác nhau, kiểm tra độ chính xác khi có phẫu thuật thẩm mỹ và trang điểm,… Bên cạnh đó, nhóm nghiên cứu cũng thẳng thắn bày tỏ những mặt trái mà họ cần cân nhắc về đạo đức. Ngoài chăm sóc sức khỏe, FaceAge cũng có khả năng bị sử dụng sai mục đích tốt đẹp, ví dụ bên thanh toán bảo hiểm có thể sử dụng để cân nhắc số tiền chi trả cho bệnh nhân, hoặc các công ty truyền thông quảng cáo các sản phẩm sức khỏe có thể dựa vào FaceAge để thao túng khách hàng. Vì thế, việc đề ra quy định và giám sát thực hiện sẽ là biện pháp đầu tiên để giảm thiểu vấn đề này. Bên cạnh đó, phần mềm chưa được tối ưu hoàn toàn theo dân tộc, cũng khiến nhóm nghiên cứu e ngại về khả năng dẫn đến sự thành kiến, xung đột giữa các nhóm dân tộc khác nhau – thúc đẩy họ cần có thêm nhiều dữ liệu để nâng cao tính chính xác của thuật toán. TÀI LIỆU THAM KHẢO Bontempi D., et al. (2025). FaceAge, a deep learning system to estimate biological age from face photographs to improve prognostication: a model development and validation study. The Lancet Digital Health. DOI: https://doi.org/10.1016/j.landig.2025.03.002 23/01/2026