FDA phê duyệt liệu pháp tế bào đầu tiên điều trị bệnh thiếu máu bất sản nặng.
Thiếu máu bất sản (aplastic anemia) là một hội chứng suy tủy xương đặc trưng bởi giảm toàn bộ các tế bào máu ngoại vi và giảm sản tủy xương, dẫn đến cơ thể mệt mỏi, suy giảm miễn dịch nên dễ nhiễm trùng, chảy máu không kiểm soát. Bệnh thiếu máu bất sản nặng hoặc rất nặng là một trường hợp cấp cứu huyết học và cần được điều trị kịp thời. Các dạng thiếu máu bất sản được biết đến nhiều như hội chứng thiếu máu Fanconi, loạn sản sừng bẩm sinh, thiếu máu bất sản gia đình, hội chứng giảm tiểu cầu kèm mất xương quay,…
Đầu tháng 12 năm 2025, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (The U. S. Food and Drug Administration – US FDA) đã phê duyệt omidubicel-onlv (tên thương mại: Omisirge, nhà sản xuất: Gamida Cell Ltd.) là liệu pháp cấy ghép tế bào gốc tạo máu đầu tiên dành cho bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu bất sản nặng (severe aplastic anemia - SAA).
Omidubicel-onlv là liệu pháp tế bào gốc tạo máu đồng loại có nguồn gốc từ máu dây rốn, năm 2023 đã được phê duyệt điều trị cho người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh ác tính về huyết học, dự kiến được ghép tế bào gốc máu dây rốn nhằm giảm nguy cơ nhiễm trùng cũng như rút ngắn thời gian phục hồi bạch cầu trung tính sau khi điều trị bằng phương pháp hủy tủy. Gần đây, FDA chấp thuận chỉ định thêm cho người lớn và trẻ em từ 6 tuổi trở lên mắc bệnh thiếu máu bất sản nặng sau khi điều trị bằng phương pháp giảm cường độ mà không tìm được người hiến tế bào gốc tương thích. Sự phê duyệt này được cấp sau quá trình xem xét ưu tiên, dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II nhãn mở, đơn trung tâm đang diễn ra trên bệnh nhân thiếu máu bất sản nặng (mã số NCT03173937), trong đó Omidubicel đã giúp phục hồi bạch cầu trung tính sớm và bền vững ở 12/14 bệnh nhân nghiên cứu, với thời gian phục hồi trung bình là 11 ngày. Mới đây nhất, các kết quả cập nhật được trình bày tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ ngày 08/12/2025 thấy 18/19 bệnh nhân có tuổi trung bình 20 tuổi đã phục hồi bạch cầu trung tính trong vòng trung bình 8 ngày, tỷ lệ sống sót không bệnh và tỷ lệ sống sót tổng thể đều đạt 94%, chỉ có 16% mắc bệnh ghép chống chủ (Graft versus Host Disease – GvHD) cấp tính độ II, không có trường hợp nào mắc GvHD cấp tính nghiêm trọng hoặc mạn tính.

Sự phê duyệt này cho thấy bước tiến đáng kể trong việc lựa chọn điều trị cho những bệnh nhân huyết học. Cấy ghép tế bào gốc mang lại tiềm năng chữa khỏi bệnh thiếu máu bất sản, nhưng nhiều bệnh nhân không tìm được người hiến phù hợp. Sản phẩm Omidubicel có thể cung cấp phương pháp điều trị thay thế cho những bệnh nhân này, với độ an toàn và hiệu quả cao.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất liên quan đến Omidubicel bao gồm giảm bạch cầu hạt kèm sốt, nhiễm trùng do virus và vi khuẩn, tăng đường huyết, giảm tiểu cầu miễn dịch, viêm phổi, và tình trạng giảm tế bào máu tự miễn đã xảy ra ở khoảng 25% bệnh nhân.
NGUỒN https://www.medscape.com/viewarticle/fda-oks-first-cell-therapy-severe-aplastic-anemia-2025a1000yfl
TÀI LIỆU THAM KHẢO
1. Danh mục sản phẩm Liệu pháp tế bào và gen được FDA cấp phép https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products
2. Thông tin thử nghiệm lâm sàng NCT03173937 https://clinicaltrials.gov/study/NCT03173937
3. Thông cáo báo chí ngày 08/12/2025 cập nhật kết quả thử nghiệm NCT03173937 https://www.gamida-cell.com/press_release/additional-positive-results-for-omidubicel-in-treating-severe-aplastic-anemia-presented-at-ash/