Ung thư và huyết học

Liệu pháp CAR-NKT mang lại hiệu quả vượt trội khi điều trị ung thư nội mạc tử cung trong nghiên cứu tiền lâm sàng Trong một nghiên cứu mới công bố, các nhà khoa học cho thấy liệu pháp tế bào CAR-NKT hiệu quả hơn các liệu pháp miễn dịch hiện tại như CAR-T, CAR-NK trong điều trị ung thư nội mạc tử cung. 26/03/2026

Liệu pháp CAR-T có độ nhạy cao với CD70 mang lại triển vọng loại bỏ hoàn toàn tế bào ung thư trong khối u đặc Liệu pháp CAR-T đã chứng minh hiệu quả trong điều trị nhiều bệnh huyết học ác tính, nhưng lại gặp rất nhiều hạn chế với các khối u đặc. Một nghiên cứu một công bố trên tạp chí Science cho thấy liệu pháp CAR-T có độ nhạy cao hướng đích CD70 có thể loại bỏ hoàn toàn tế bào ung thư thận, tuyến tụy và buồng trứng ở chuột. 23/03/2026

Liệu pháp tế bào miễn dịch mang cấu trúc CAR: so sánh CAR-T, CAR-NK và CAR-M Cấu trúc CAR có thể được thiết kế cho nhiều loại tế bào miễn dịch khác nhau, như tế bào T (CAR-T), tế bào giết tự nhiên (CAR-NK), đại thực bào (CAR-M) - mỗi loại đều có những ưu điểm để mang lại tiềm năng điều trị, và có những rào cản cần vượt qua để ứng dụng lâm sàng. 16/03/2026

Liệu pháp CAR với các tế bào thuộc hệ miễn dịch bẩm sinh (P4) Phần 4: Liệu pháp CAR cho các loại tế bào miễn dịch bẩm sinh và những chiến lược kết hợp khi sử dụng lâm sàng 05/03/2026

Liệu pháp CAR với các tế bào thuộc hệ miễn dịch bẩm sinh (P3) Phần 3. Liệu pháp CAR-M – giải pháp đến từ các đại thực bào 26/02/2026

Liệu pháp CAR với các tế bào thuộc hệ miễn dịch bẩm sinh (P2) Phần 2. Liệu pháp CAR-NK – hiện trạng, thách thức và triển vọng tương lai 15/02/2026

Liệu pháp CAR với các tế bào thuộc hệ miễn dịch bẩm sinh (P1) Phần 1 - Các tế bào miễn dịch bẩm sinh và lợi thế trong điều trị ung thư u đặc 12/02/2026

Liệu pháp tế bào T tự thân nhắm đích nhiều kháng nguyên cho thấy triển vọng trong điều trị ung thư tuyến tụy Một bài báo gần đây trên tạp chí Nature Medicine về thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II có tên TACTOPS, nghiên cứu về tính an toàn và hiệu quả lâm sàng của liệu pháp tế bào T tự thân nhắm vào nhiều kháng nguyên liên quan đến khối u (Tumor-Associated Antigen, TAA) của ung thư tuyến tụy, đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn. 25/01/2026

Vai trò của tương tác giữa đại thực bào liên quan đến khối u và nguyên bào sợi liên quan đến ung thư trong môi trường vi mô của sarcoma mô mềm Sarcoma là một loại ung thư hiếm gặp phát triển từ các mô liên kết của cơ thể như xương, cơ, mỡ, dây thần kinh, mạch máu,… Sarcoma mô mềm (soft tissue sarcoma – STS) phát triển ở cơ, mỡ, gân, dây chằng, mô xơ, mạch máu, chiếm khoảng 80% các trường hợp sarcoma, là loại ung thư nguy hiểm, với tỷ lệ sống thêm 5 năm chỉ khoảng 15% nếu đã di căn và khoảng 81% nếu chưa lan rộng. Trong STS, vi môi trường khối u (tumor microenvironment – TME) không chỉ hoạt động như một chất nền tăng trưởng cho tế bào ung thư mà còn là một yếu tố quan trọng ảnh hưởng đến hành vi của khối u và đáp ứng điều trị. TME chứa hai thành phần tế bào trung tâm là đại thực bào liên quan đến khối u (tumor-associated macrophage – TAM) và nguyên bào sợi liên quan đến ung thư (cancer-associated fibroblast – CAF), sự tương tác giữa các tế bào và các phân tử tín hiệu giúp điều chỉnh sự tăng sinh, xâm lấn và di căn của khối u. CAF giải phóng nhiều phân tử tín hiệu như IL-6, TGF-β, PDGF, HIF-1α và SPP1, kích hoạt và thu hút TAM, đồng thời thúc đẩy sự phân cực của chúng về phía kiểu hình M2, được biết đến với hoạt động tiền ung thư. Các cytokine này kích thích sự hình thành mạch máu bất thường, tái cấu trúc chất nền ngoại bào (extracellular matrix – ECM) và cơ chế thoát miễn dịch. Đồng thời, TAM tiết ra IL-34, CSF1R, VEGF và MMP, giúp tăng cường hoạt hóa CAF và thúc đẩy sự tăng sinh và di cư của tế bào khối u. Tương tác hai chiều này tạo ra một vòng lặp: TAM kích hoạt CAF thông qua các yếu tố như SPP1, MMP2/9 và EGF, tăng cường khả năng tái cấu trúc ECM và hỗ trợ khối u xâm lấn của CAF. Ngược lại, CAF tiết ra các chất hoạt hóa PDGF và IL-6/STAT3, thúc đẩy sự tuyển dụng, sự sống sót và sự phân cực của TAM. Hơn nữa, trục này ức chế các phản ứng miễn dịch chống khối u: CAF sản xuất axit lactic và TGF-β, ức chế sự tăng sinh tế bào T, trong khi TAM biểu hiện PD-L1, ngăn chặn hoạt động của tế bào T thông qua con đường PD-1/PD-L1. Nhìn chung, mạng lưới kết hợp TAM-CAF tổ chức lại vi môi trường khối u theo hướng ủng hộ xơ hóa, ức chế miễn dịch và ủng hộ sinh mạch, tăng cường sự tăng sinh, di cư và trốn tránh miễn dịch của tế bào khối u trong các khối u mô mềm. TÀI LIỆU THAM KHẢO Zhou J., et al. (2025). The prognostic role of tumor-associated macrophage and cancer-associated fibroblast interactions in soft tissue sarcoma microenvironments. iScience 28(11): 113851. DOI: https://doi.org/10.1016/j.isci.2025.113851 24/01/2026

Ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại: người hiến trẻ tuổi mặc dù không cùng huyết thống nên được ưu tiên hơn người hiến cùng huyết thống nhưng lớn tuổi Các nhà nghiên cứu đã chứng minh rằng tuổi người hiến đóng vai trò quan trọng trong sự thành công của ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại. 24/01/2026

Liệu pháp tế bào gốc chỉnh sửa gen cho bệnh lý huyết sắc tố Chỉnh sửa tế bào gốc tạo máu sau đó ghép cho bệnh nhân được xác nhận là phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh lý huyết sắc tố. 24/01/2026

Kết quả cấy ghép tế bào gốc tạo máu ở 813 bệnh nhi thiếu máu Fanconi Thiếu máu Fanconi là một bệnh di truyền hiếm gặp, không đồng nhất về mặt di truyền và lâm sàng, đặc trưng bởi các bất thường bẩm sinh và mắc phải, suy tủy xương và tăng nguy cơ mắc các bệnh ác tính. Thiếu máu Fanconi được công nhận là nguyên nhân phổ biến nhất gây ra suy tủy xương (bone marrow failure – BMF) di truyền hoặc thiếu máu bất sản (aplastic anemia – AA), có liên quan chặt chẽ với sự xuất hiện các bất thường tiền ác tính và có thể chuyển thành hội chứng loạn sản tủy (myelodysplastic syndrome – MDS) và bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (acute myeloid leukemia – AML). Ghép tế bào gốc tạo máu (hematopoietic stem cell transplantation – HSCT) đồng loại được xác định là lựa chọn điều trị duy nhất cho bệnh nhân thiếu máu Fanconi liên quan đến BMF/AA và AML/MDS. Trong một báo cáo đăng trên tạp chí Blood (tạp chí thuộc Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ – American Society of Hematology – ASH), một nhóm nghiên cứu đã tiến hành phân tích hồi cứu đa trung tâm, trên 813 trẻ em mắc thiếu máu Fanconi ở 137 trung tâm, được ghép tế bào gốc tạo máu lần đầu trong giai đoạn năm 2010 – 2018, với 778 chỉ định suy tủy xương/thiếu máu bất sản (BMF/AA) và 35 chỉ định bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính/hội chứng loạn sản tủy (AML/MDS). Một số kết quả chính: - Thời gian mọc mảnh ghép (engraftment) trung bình với bạch cầu trung tính là 15 ngày, tỷ lệ tích lũy phục hồi bạch cầu trung tính ngày thứ 100 là 95%; thời gian mọc mảnh ghép trung bình với tiểu cầu là 20 ngày, tỷ lệ tích lũy phục hồi tiểu cầu ngày thứ 100 là 88%. - Tỷ lệ ghép thất bại (graft failure) nguyên phát là 2% (n = 17), thứ phát là 3% (n = 21). - Tỷ lệ sống tổng thể (overall survival – OS) sau 1 năm là 87%, sau 5 năm là 83%. OS thấp hơn đáng kể ở nhóm bệnh nhân ≥10 tuổi và nhóm ghép do AML/MDS so với các nhóm đối lập. OS tương đương giữa nhóm có người hiến phù hợp cùng hoặc không cùng huyết thống, đồng thời cao hơn nhóm có người hiến không phù hợp cùng hoặc không cùng huyết thống. - Tỷ lệ sống không biến cố (Event-free survival – EFS) sau 1 năm là 82%, sau 5 năm là 78%, cũng bị ảnh hưởng bởi các yếu tố tương tự như OS. - Tỷ lệ sống không GvHD và không tái phát (GVHD-free, relapse-free survival – GRFS) sau 1 năm là 73%, sau 5 năm là 70%, cũng bị ảnh hưởng bởi các yếu tố tương tự như OS và EFS. - Tổng cộng 123 ca tử vong trong quá trình theo dõi, với 93 trường hợp (76%) tử vong liên quan đến ghép: bệnh mảnh ghép chống chủ (Graft-versus-host disease – GvHD) n = 40 (33%), nhiễm trùng n = 34 (28%), suy cơ quan n = 7 (6%), tái phát n = 14 (11%),… - Bệnh mảnh ghép chống chủ (GvHD): tỷ lệ tích lũy GvHD cấp tính vào ngày thứ 100 sau ghép ở độ 2 – 4 là 23%, độ 3 – 4 là 12%, tỷ lệ tích lũy GvHD mạn tính sau 1 năm là 8%, sau 5 năm là 12%. - 16 bệnh nhân (2%) phát triển bệnh ác tính thứ phát (bệnh bạch cầu, hội chứng loạn sản tủy, bệnh u lympho,…) là điểm thường thấy ở bệnh nhân thiếu máu Fanconi. - Ảnh hưởng của liệu pháp huyết thanh: trong 441 bệnh nhân có người hiến phù hợp cùng huyết thống, các bệnh nhân sử dụng alemtuzumab có OS, EFS, GRFS cao hơn và tỷ lệ mắc GvHD thấp hơn, các bệnh nhân không sử dụng liệu pháp huyết thanh có OS, EFS, GRFS kém hơn và tỷ lệ mắc GvHD cao hơn (nhóm còn lại sử dụng Antithymocyte Globulin – ATG). Những dữ liệu này củng cổ thêm vai trò của ghép tế bào gốc tạo máu trong điều trị thiếu máu Fanconi, điển hình là các bệnh nhân suy tủy xương/thiếu máu bất sản (BMF/AA) và bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính/hội chứng loạn sản tủy (AML/MDS). Bệnh nhân nên được ghép sớm (<10 tuổi) nếu tìm được người hiến phù hợp, với người hiến phù hợp có hoặc không có quan hệ huyết thống, sử dụng alemtuzumab,… là một số yếu tố giúp tăng tỷ lệ thành công, giảm nguy cơ GvHD của ca ghép. Bệnh nhân thiếu máu Fanconi dường như có nguy cơ ung thư không thay đổi sau ghép tế bào gốc, dữ liệu này cần theo dõi lâu hơn để có đánh giá đầy đủ. TÀI LIỆU THAM KHẢO Lum S. H., et al. (2024). Outcomes of hematopoietic stem cell transplantation in 813 pediatric patients with Fanconi anemia. Blood, 144(12), 1329-1342. DOI: https://doi.org/10.1182/blood.2023022751 24/01/2026

UNG THƯ VÀ HUYẾT HỌC