Liệu pháp tế bào gốc

Ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài là phương pháp có hiệu quả kinh tế cao nhất trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm Theo kết quả một nghiên cứu mới trên tạp chí Blood đầu tháng 06/2026, việc ghép tế bào gốc tạo máu đồng loài là phương pháp điều trị bệnh hồng cầu hình liềm tối ưu nhất về mặt chi phí, vượt trội so với điều trị tiêu chuẩn và liệu pháp gen. 12/06/2026

Tiềm năng điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh của tế bào gốc trung mô (MSC) Tạp chí Biomedicines mới đăng tải một báo cáo đánh giá tiềm năng của tế bào gốc trung mô (MSC) trong điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh (như Alzheimer, Parkinson, Huntington, xơ cứng cột bên teo cơ), cũng như những rào cản và chiến lược khắc phục để có thể đưa liệu pháp này thành một phương pháp điều trị chuẩn. 09/06/2026

Tăng sinh tế bào gốc tạo máu in vitro: Chế phẩm Dilanubicel tối ưu hóa hiệu quả ghép máu cuống rốn Ghép máu cuống rốn điều trị ung thư máu thường gặp trở ngại do số lượng tế bào gốc hạn chế. Để giải quyết thách thức này, một nghiên cứu mới công bố đã đưa ra giải pháp ghép máu cuống rốn kết hợp cùng chế phẩm Dilanubicel – tế bào gốc CD34+ được nuôi cấy tăng sinh in vitro – với những kết quả lâm sàng xuất sắc. 22/05/2026

Chính sách phê duyệt nhanh có điều kiện cho liệu pháp tế bào ở Nhật Bản: giữa những tia hy vọng và các câu hỏi lớn về đạo đức Tháng 02/2026, Nhật Bản đã thông qua đề xuất phê duyệt có điều kiện cho hai sản phẩm từ tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng là Amchepry (điều trị Parkinson) và miếng dán cơ tim ReHeart (điều trị suy tim), mở ra làn sóng tranh cãi trên toàn thế giới. 08/05/2026

Chỉnh sửa vùng khởi động của gen HBG1 và HBG2 trên tế bào gốc tạo máu để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm Thử nghiệm lâm sàng RUBY (https://clinicaltrials.gov/study/NCT04853576) cho thấy phương pháp điều trị đầy hứa hẹn bằng cách chỉnh sửa gen trên tế bào gốc tạo máu đối với bệnh hồng cầu hình liềm, một rối loạn di truyền có rất ít lựa chọn chữa khỏi. 06/04/2026

Tế bào gốc trung mô cho thấy triển vọng trong việc đảo ngược tình trạng lão hóa ở người cao tuổi Mới đây, một thử nghiệm lâm sàng đã chứng minh rằng một liều duy nhất tế bào gốc trung mô (MSC) có thể cải thiện sức khỏe thể chất và các dấu hiệu lão hóa ở người lớn tuổi. 19/03/2026

Liệu pháp tế bào gốc trung mô (MSC) an toàn và khả thi trong hỗ trợ điều trị tật nứt đốt sống ở thai nhi Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I cho thấy việc kết hợp liệu pháp tế bào gốc trung mô với phẫu thuật bào thai là phương pháp an toàn và đầy hứa hẹn để điều trị thoát vị màng tủy, một dạng nghiêm trọng của tật nứt đốt sống. 02/03/2026

Phát hiện tế bào gốc thần kinh bên ngoài não và tủy sống: khám phá mở ra con đường mới cho y học tái tạo Trước đây, chúng ta được biết rằng tế bào gốc thần kinh (neural stem cell – NSC) ở động vật có vú chỉ tồn tại trong hệ thần kinh trung ương (não, tủy sống). Trong một nghiên cứu mới đăng trên tạp chí Nature Cell Biology, các nhà khoa học đã chứng minh rằng NSC ngoại vi (peripheral NSC – pNSC) đã tồn tại và có thể phân lập được từ chi của phôi chuột, phổi, đuôi và hạch rễ lưng của chuột trưởng thành. Những tế bào này có các đặc điểm hình thái, khả năng tự đổi mới và biệt hóa, đặc điểm phiên mã và di truyền ngoại gen tương tự như NSC của não. Hơn nữa, nhiều pNSC di chuyển ra khỏi ống thần kinh có thể biệt hóa thành các tế bào thần kinh trưởng thành và biệt hóa giới hạn thành tế bào thần kinh đệm trong quá trình phát triển phôi cũng như sau sinh. Ngoài ra, pNSC có thể tăng sinh trong thời gian dài, trong khi NSC ở não có khả năng tự đổi mới khá hạn chế. (a) Sơ đồ phân lập và biệt hóa tế bào gốc thần kinh ngoại vi (pNSC); (b) pNSC từ phổi, đuôi và NSC từ não biệt hóa thành tế bào thần kinh (Tuj1), tế bào hình sao (GFAP) và tế bào ít nhánh (MBP), thanh tỷ lệ: 50 um. Việc phát hiện ra tế bào gốc thần kinh ở ngoài phạm vi não và tủy sống không chỉ cung cấp những hiểu biết mới về sự phát triển của hệ thần kinh động vật có vú, mà có ý nghĩa rất quan trọng trong y học tái tạo. Chúng có khả năng được nuôi cấy, tăng sinh số lượng lớn trong phòng thí nghiệm để có thể cung cấp nguồn tế bào gốc thần kinh dễ tiếp cận để sử dụng trong trị liệu, trong khi việc phân lập từ các cơ quan ngoại vi là cách tiếp cận khả thi và được ủng hộ hơn so với việc phân lập từ não. Khả năng khai thác pNSC có thể có ý nghĩa sâu rộng đối với việc điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh và các chiến lược sửa chữa tế bào thần kinh, như Alzheimer, Parkinson, chấn thương tủy sống,… Các nghiên cứu trong tương lai sẽ hướng đến việc xác định sự tồn tại của tế bào gốc thần kinh ngoại biên ở người và khám phá toàn bộ tiềm năng điều trị của chúng. TÀI LIỆU THAM KHẢO Han D., et al. (2025). Multipotent neural stem cells originating from neuroepithelium exist outside the mouse central nervous system. Nature Cell Biology (2025). DOI: https://doi.org/10.1038/s41556-025-01641-w. 24/01/2026

Triển vọng điều trị chấn thương tủy sống mạn tính bằng phương pháp ghép tế bào gốc thần kinh Trong những năm gần đây, nhiều rối loạn và chấn thương trên hệ thần kinh đã được điều trị bằng cách cấy ghép tế bào gốc thần kinh. Những tế bào này có khả năng tích hợp vào hệ thần kinh, tái tạo mô bị tổn thương hoặc các vùng có bệnh. 24/01/2026

Ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại: người hiến trẻ tuổi mặc dù không cùng huyết thống nên được ưu tiên hơn người hiến cùng huyết thống nhưng lớn tuổi Các nhà nghiên cứu đã chứng minh rằng tuổi người hiến đóng vai trò quan trọng trong sự thành công của ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại. 24/01/2026

Liệu pháp tế bào gốc chỉnh sửa gen cho bệnh lý huyết sắc tố Chỉnh sửa tế bào gốc tạo máu sau đó ghép cho bệnh nhân được xác nhận là phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh lý huyết sắc tố. 24/01/2026

Kết quả cấy ghép tế bào gốc tạo máu ở 813 bệnh nhi thiếu máu Fanconi Thiếu máu Fanconi là một bệnh di truyền hiếm gặp, không đồng nhất về mặt di truyền và lâm sàng, đặc trưng bởi các bất thường bẩm sinh và mắc phải, suy tủy xương và tăng nguy cơ mắc các bệnh ác tính. Thiếu máu Fanconi được công nhận là nguyên nhân phổ biến nhất gây ra suy tủy xương (bone marrow failure – BMF) di truyền hoặc thiếu máu bất sản (aplastic anemia – AA), có liên quan chặt chẽ với sự xuất hiện các bất thường tiền ác tính và có thể chuyển thành hội chứng loạn sản tủy (myelodysplastic syndrome – MDS) và bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (acute myeloid leukemia – AML). Ghép tế bào gốc tạo máu (hematopoietic stem cell transplantation – HSCT) đồng loại được xác định là lựa chọn điều trị duy nhất cho bệnh nhân thiếu máu Fanconi liên quan đến BMF/AA và AML/MDS. Trong một báo cáo đăng trên tạp chí Blood (tạp chí thuộc Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ – American Society of Hematology – ASH), một nhóm nghiên cứu đã tiến hành phân tích hồi cứu đa trung tâm, trên 813 trẻ em mắc thiếu máu Fanconi ở 137 trung tâm, được ghép tế bào gốc tạo máu lần đầu trong giai đoạn năm 2010 – 2018, với 778 chỉ định suy tủy xương/thiếu máu bất sản (BMF/AA) và 35 chỉ định bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính/hội chứng loạn sản tủy (AML/MDS). Một số kết quả chính: - Thời gian mọc mảnh ghép (engraftment) trung bình với bạch cầu trung tính là 15 ngày, tỷ lệ tích lũy phục hồi bạch cầu trung tính ngày thứ 100 là 95%; thời gian mọc mảnh ghép trung bình với tiểu cầu là 20 ngày, tỷ lệ tích lũy phục hồi tiểu cầu ngày thứ 100 là 88%. - Tỷ lệ ghép thất bại (graft failure) nguyên phát là 2% (n = 17), thứ phát là 3% (n = 21). - Tỷ lệ sống tổng thể (overall survival – OS) sau 1 năm là 87%, sau 5 năm là 83%. OS thấp hơn đáng kể ở nhóm bệnh nhân ≥10 tuổi và nhóm ghép do AML/MDS so với các nhóm đối lập. OS tương đương giữa nhóm có người hiến phù hợp cùng hoặc không cùng huyết thống, đồng thời cao hơn nhóm có người hiến không phù hợp cùng hoặc không cùng huyết thống. - Tỷ lệ sống không biến cố (Event-free survival – EFS) sau 1 năm là 82%, sau 5 năm là 78%, cũng bị ảnh hưởng bởi các yếu tố tương tự như OS. - Tỷ lệ sống không GvHD và không tái phát (GVHD-free, relapse-free survival – GRFS) sau 1 năm là 73%, sau 5 năm là 70%, cũng bị ảnh hưởng bởi các yếu tố tương tự như OS và EFS. - Tổng cộng 123 ca tử vong trong quá trình theo dõi, với 93 trường hợp (76%) tử vong liên quan đến ghép: bệnh mảnh ghép chống chủ (Graft-versus-host disease – GvHD) n = 40 (33%), nhiễm trùng n = 34 (28%), suy cơ quan n = 7 (6%), tái phát n = 14 (11%),… - Bệnh mảnh ghép chống chủ (GvHD): tỷ lệ tích lũy GvHD cấp tính vào ngày thứ 100 sau ghép ở độ 2 – 4 là 23%, độ 3 – 4 là 12%, tỷ lệ tích lũy GvHD mạn tính sau 1 năm là 8%, sau 5 năm là 12%. - 16 bệnh nhân (2%) phát triển bệnh ác tính thứ phát (bệnh bạch cầu, hội chứng loạn sản tủy, bệnh u lympho,…) là điểm thường thấy ở bệnh nhân thiếu máu Fanconi. - Ảnh hưởng của liệu pháp huyết thanh: trong 441 bệnh nhân có người hiến phù hợp cùng huyết thống, các bệnh nhân sử dụng alemtuzumab có OS, EFS, GRFS cao hơn và tỷ lệ mắc GvHD thấp hơn, các bệnh nhân không sử dụng liệu pháp huyết thanh có OS, EFS, GRFS kém hơn và tỷ lệ mắc GvHD cao hơn (nhóm còn lại sử dụng Antithymocyte Globulin – ATG). Những dữ liệu này củng cổ thêm vai trò của ghép tế bào gốc tạo máu trong điều trị thiếu máu Fanconi, điển hình là các bệnh nhân suy tủy xương/thiếu máu bất sản (BMF/AA) và bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính/hội chứng loạn sản tủy (AML/MDS). Bệnh nhân nên được ghép sớm (<10 tuổi) nếu tìm được người hiến phù hợp, với người hiến phù hợp có hoặc không có quan hệ huyết thống, sử dụng alemtuzumab,… là một số yếu tố giúp tăng tỷ lệ thành công, giảm nguy cơ GvHD của ca ghép. Bệnh nhân thiếu máu Fanconi dường như có nguy cơ ung thư không thay đổi sau ghép tế bào gốc, dữ liệu này cần theo dõi lâu hơn để có đánh giá đầy đủ. TÀI LIỆU THAM KHẢO Lum S. H., et al. (2024). Outcomes of hematopoietic stem cell transplantation in 813 pediatric patients with Fanconi anemia. Blood, 144(12), 1329-1342. DOI: https://doi.org/10.1182/blood.2023022751 24/01/2026

LIỆU PHÁP TẾ BÀO GỐC