Liệu pháp tế bào gốc trung mô (MSC) an toàn và khả thi trong hỗ trợ điều trị tật nứt đốt sống ở thai nhi

Tật nứt đốt sống là một dị tật bẩm sinh trong đó tủy sống không phát triển đúng cách, khiến một phần tủy sống bị hở, do đó có thể gây ra những vấn đề nghiêm trọng suốt đời như tê liệt, khó khăn khi đi lại, hoặc không kiểm soát ruột và bàng quang. Phương pháp điều trị có triển vọng nhất hiện tại là phẫu thuật đóng lỗ hở tủy sống trong giai đoạn mang thai, nhờ đó giảm một số biến chứng, tuy nhiên không tránh được các vấn đề về thần kinh. Nguyên nhân có thể do khuyết tật thần kinh không chỉ xuất phát từ sự phát triển bất thường của tủy sống trong giai đoạn đầu thai kỳ, mà còn từ tổn thương tiến triển đối với mô thần kinh bị lộ ra trong suốt thai kỳ. Vì vậy, phẫu thuật sửa chữa tiêu chuẩn trong tử cung có thể ngăn ngừa tổn thương thêm, nhưng không thể chữa khỏi tổn thương đã có, mà cần có phương pháp điều trị bổ sung.

Trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I đơn nhóm tại Hoa Kỳ (mã số NCT04652908 trên https://ClinicalTrials.gov), 6 phụ nữ có thai nhi được chẩn đoán mắc tật nứt đốt sống đã được phẫu thuật tiêu chuẩn, kết hợp điều trị bằng tế bào gốc trung mô từ nhau thai (placenta-derived mesenchymal stem cell – PMSC) thu nhận từ người hiến khỏe mạnh. Các trường hợp này được phẫu thuật ở tuổi thai 24 tuần 5 ngày đến 25 tuần 5 ngày. Trong quá trình này, PMSC đã cấy trên chất nền ngoại bào (ECM) được bôi trực tiếp lên mảng thần kinh, với các tế bào tiếp xúc với tủy sống thai nhi lộ ra, tiếp theo là khâu kín màng cứng hoặc tạo hình màng cứng, và khâu da thai nhi, vết mổ tử cung và bụng mẹ. Các thai nhi được siêu âm theo dõi cho đến khi được sinh mổ ở thời điểm 33 tuần 2 ngày đến 36 tuần 6 ngày.

Khi sinh ra, tất cả các trẻ sơ sinh đều có vị trí vết mổ nguyên vẹn, không có dấu hiệu rò rỉ dịch não tủy, nhiễm trùng, vết thương hở hoặc tăng trưởng mô bất thường. Kết quả chụp cộng hưởng từ (MRI) sau khi sinh đã xác nhận rằng chứng thoát vị não sau – dị tật não liên quan đến tật nứt đốt sống, trong đó phần dưới của não trượt xuống vùng cổ – đã được khắc phục ở cả sáu trường hợp. Không trường hợp nào cần đặt ống dẫn lưu dịch não tủy để điều trị tràn dịch não, và tất cả đều được xuất viện mà không cần thở oxy tại nhà. Các nhà nghiên cứu không tìm thấy bất kỳ khối u hoặc sự tăng sinh mô bất thường nào. Các trẻ sơ sinh không gặp bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào do điều trị tế bào gốc trong suốt quá trình điều trị và theo dõi (kéo dài đến 6 tuổi). Việc theo dõi thời gian dài giúp các nhà nghiên cứu khẳng định PMSC an toàn và cải thiện khả năng vận động, sức khỏe và chất lượng cuộc sống của trẻ khi lớn lên.

Thử nghiệm này chứng minh tính khả thi về mặt lâm sàng để cung cấp liệu pháp tế bào gốc như một lựa chọn an toàn và tiêu chuẩn để điều trị tật nứt đốt sống ở thai nhi. Việc tích hợp thành công liệu pháp tế bào gốc vào phẫu thuật bào thai cho thấy đây là một phương pháp có thể can thiệp ở giai đoạn phát triển sớm của con người, giảm gánh nặng về các khuyết tật bẩm sinh và tác động kinh tế - xã hội lâu dài của những tình trạng này.

TÀI LIỆU THAM KHẢO

Farmer D. L., et al. (2026). Feasibility and safety of cellular therapy for in-utero repair of myelomeningocele (CuRe Trial): a first-in-human, phase 1, single-arm study. The Lancet, 407(10531), 867-875. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(25)02466-3