Tin tức

Các nhà lập pháp bang Wyoming (Hoa Kỳ) tìm cách bỏ qua FDA trong việc phê duyệt các phương pháp điều trị tế bào gốc Ngày 13/02/2026, các nhà lập pháp bang Wyoming đã thông qua Đạo luật Tự do Tế bào gốc. 19/02/2026

Chúc mừng năm mới Bính Ngọ 2026 Nhân dịp năm mới, Ban biên tập Y sinh học Tế bào xin kính chúc quý bạn đọc Vạn Sự Như Ý, An Khang Thịnh Vượng. 17/02/2026

Liệu pháp tế bào NK mang lại hy vọng trong điều trị HIV Các tế bào miễn dịch NK được tăng cường cho thấy tiềm năng trong việc nhắm đích vào những ổ virus HIV mà các loại thuốc hiện nay không thể loại bỏ. 09/02/2026

Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ (NIH) đề xuất chuyển hướng nghiên cứu tế bào gốc nhằm hạn chế sử dụng tế bào gốc phôi người Ngày 23/01/2026, Viện Y tế Quốc gia (The National Institutes of Health – NIH) đã công bố một yêu cầu thông tin mới nhằm thu thập ý kiến đóng góp về tính hiệu quả của các công nghệ sinh học mới, nhằm giảm thiểu hoặc có thể thay thế sự phụ thuộc vào tế bào gốc phôi người. Các phản hồi được NIH tiếp nhận đến hết ngày 24/04/2026. 26/01/2026

FDA phê duyệt liệu pháp tế bào gốc tạo máu chỉnh sửa gen đầu tiên cho hội chứng Wiskott-Aldrich. Trong thông cáo báo chí ngày 09 tháng 12 năm 2025 của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (The U.S. Food and Drug Administration, US FDA), đơn vị này đã công bố phê duyệt Waskyra (etuvetidigene autotemcel), liệu pháp gen dựa trên tế bào đầu tiên để điều trị hội chứng Wiskott-Aldrich. Waskyra được chỉ định cho bệnh nhi từ 6 tháng tuổi trở lên và người lớn mắc hội chứng Wiskott-Aldrich có đột biến gen WAS, những người có thể ghép tế bào gốc tạo máu (hematopoietic stem cell – HSC) nhưng không có người hiến phù hợp về kháng nguyên bạch cầu người (human leukocyte antigen – HLA). Hội chứng Wiskott-Aldrich (Wiskott-Aldrich syndrome, WAS) là một rối loạn di truyền hiếm gặp của hệ thống tạo máu do đột biến gen WAS trên nhiễm sắc thể giới tính X gây ra, hầu như chỉ xảy ra ở nam giới với tỷ lệ mắc khoảng 1/250.000 nam giới. Bệnh thường biểu hiện ở trẻ em với các triệu chứng nhiễm trùng tái phát, chảy máu, chàm và tăng nguy cơ mắc bệnh tự miễn và u lympho. Việc điều trị bệnh chủ yếu là kiểm soát triệu chứng và ngăn ngừa biến chứng, phương pháp duy nhất có thể chữa khỏi là ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại, nhưng tiềm ần nhiều rủi ro và cần người hiến tặng phù hợp. Waskyra bao gồm các tế bào gốc tạo máu của chính bệnh nhân, đã được cải biến di truyền để mang các bản sao chức năng của gen WAS, sau đó được truyền tĩnh mạch để phục hồi quá trình sản xuất tế bào máu, nhờ đó giải quyết nguyên nhân gốc rễ của bệnh. Tính an toàn và hiệu quả của Waskyra được đánh giá dựa trên một nghiên cứu lâm sàng đa quốc gia, nhãn mở, đơn nhóm với 10 bệnh nhân WAS 1-9 tuổi, và một chương trình tiếp cận mở rộng với 17 bệnh nhân WAS 1-35 tuổi. Kết quả cho thấy lợi ích lâm sàng đáng kể và bền vững cho bệnh nhân, bao gồm sự giảm đáng kể các biểu hiện bệnh chính gây ra bệnh tật và tử vong. Tỷ lệ nhiễm trùng nặng giảm 93% trong giai đoạn từ 6 đến 18 tháng sau điều trị so với tỷ lệ 12 tháng trước điều trị. Các biến cố chảy máu từ trung bình đến nặng giảm 60% trong 12 tháng đầu sau điều trị so với 12 tháng trước điều trị. Hầu hết bệnh nhân không ghi nhận hiện tượng chảy máu từ trung bình đến nặng sau 4 năm điều trị. Các tác dụng phụ thường gặp nhất liên quan đến Waskyra bao gồm phát ban, nhiễm trùng đường hô hấp, giảm bạch cầu hạt kèm sốt, nhiễm trùng liên quan đến ống thông, nôn mửa, tiêu chảy, tổn thương gan và xuất huyết dưới da. Sự chấp thuận của FDA dành cho liệu pháp này là một cột mốc mang tính đột phá, đáp ứng nhu cầu cấp thiết cho những bệnh nhân WAS, những người đã cho rằng họ có “một cuộc sống đầy lo lắng và sợ hãi kinh hoàng” mà không có bất kỳ liệu pháp điều trị nào được phê duyệt. Trong quá trình xem xét cấp phép cho Waskyra, FDA đã thể hiện sự linh hoạt về quy định phù hợp trên 4 lĩnh vực quan trọng: các vấn đề liên quan đến bệnh hiếm gặp (WAS chỉ gặp ở khoảng 1/250.000 nam giới), thiết kế thử nghiệm (không yêu cầu nhóm chứng do số lượng bệnh nhân rất ít), cơ chế tác dụng rõ ràng, quy tình sản xuất và kiểm soát. Điều này cho phép phê duyệt kịp thời các sản phẩm cho các bệnh hiếm gặp, nghiêm trọng, đe dọa tính mạng, đồng thời cân bằng cẩn thận các yêu cầu dữ liệu trước phê duyệt với các cam kết sau khi đưa sản phẩm ra thị trường. Đây là sản phẩm liệu pháp tế bào và gen đầu tiên được FDA phê duyệt từ một tổ chức phi lợi nhuận, với nhà phát triển là Fondazione Telethon ETS có trụ sở tại Italy. Sản phẩm Waskyra cũng được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (European Medicines Agency, EMA) khuyến nghị cấp phép lưu hành tại Liên minh Châu Âu (the European Union, EU). TÀI LIỆU THAM KHẢO 1. Thông cáo báo chí ngày 09 tháng 12 năm 2025 của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ về việc phê duyệt phương pháp điều trị gen đầu tiên cho hội chứng Wiskott-Aldrich https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-wiskott-aldrich-syndrome 2. Bản tin ngày 14 tháng 11 năm 2025 của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu về liệu pháp gen đầu tiên điều trị hội chứng hiếm gặp Wiskott-Aldrich https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-rare-disease-wiskott-aldrich-syndrome 24/01/2026

FDA phê duyệt liệu pháp tế bào đầu tiên điều trị bệnh thiếu máu bất sản nặng. Thiếu máu bất sản (aplastic anemia) là một hội chứng suy tủy xương đặc trưng bởi giảm toàn bộ các tế bào máu ngoại vi và giảm sản tủy xương, dẫn đến cơ thể mệt mỏi, suy giảm miễn dịch nên dễ nhiễm trùng, chảy máu không kiểm soát. Bệnh thiếu máu bất sản nặng hoặc rất nặng là một trường hợp cấp cứu huyết học và cần được điều trị kịp thời. Các dạng thiếu máu bất sản được biết đến nhiều như hội chứng thiếu máu Fanconi, loạn sản sừng bẩm sinh, thiếu máu bất sản gia đình, hội chứng giảm tiểu cầu kèm mất xương quay,… Đầu tháng 12 năm 2025, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (The U. S. Food and Drug Administration – US FDA) đã phê duyệt omidubicel-onlv (tên thương mại: Omisirge, nhà sản xuất: Gamida Cell Ltd.) là liệu pháp cấy ghép tế bào gốc tạo máu đầu tiên dành cho bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu bất sản nặng (severe aplastic anemia - SAA). Omidubicel-onlv là liệu pháp tế bào gốc tạo máu đồng loại có nguồn gốc từ máu dây rốn, năm 2023 đã được phê duyệt điều trị cho người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh ác tính về huyết học, dự kiến được ghép tế bào gốc máu dây rốn nhằm giảm nguy cơ nhiễm trùng cũng như rút ngắn thời gian phục hồi bạch cầu trung tính sau khi điều trị bằng phương pháp hủy tủy. Gần đây, FDA chấp thuận chỉ định thêm cho người lớn và trẻ em từ 6 tuổi trở lên mắc bệnh thiếu máu bất sản nặng sau khi điều trị bằng phương pháp giảm cường độ mà không tìm được người hiến tế bào gốc tương thích. Sự phê duyệt này được cấp sau quá trình xem xét ưu tiên, dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II nhãn mở, đơn trung tâm đang diễn ra trên bệnh nhân thiếu máu bất sản nặng (mã số NCT03173937), trong đó Omidubicel đã giúp phục hồi bạch cầu trung tính sớm và bền vững ở 12/14 bệnh nhân nghiên cứu, với thời gian phục hồi trung bình là 11 ngày. Mới đây nhất, các kết quả cập nhật được trình bày tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ ngày 08/12/2025 thấy 18/19 bệnh nhân có tuổi trung bình 20 tuổi đã phục hồi bạch cầu trung tính trong vòng trung bình 8 ngày, tỷ lệ sống sót không bệnh và tỷ lệ sống sót tổng thể đều đạt 94%, chỉ có 16% mắc bệnh ghép chống chủ (Graft versus Host Disease – GvHD) cấp tính độ II, không có trường hợp nào mắc GvHD cấp tính nghiêm trọng hoặc mạn tính. Sự phê duyệt này cho thấy bước tiến đáng kể trong việc lựa chọn điều trị cho những bệnh nhân huyết học. Cấy ghép tế bào gốc mang lại tiềm năng chữa khỏi bệnh thiếu máu bất sản, nhưng nhiều bệnh nhân không tìm được người hiến phù hợp. Sản phẩm Omidubicel có thể cung cấp phương pháp điều trị thay thế cho những bệnh nhân này, với độ an toàn và hiệu quả cao. Các tác dụng phụ thường gặp nhất liên quan đến Omidubicel bao gồm giảm bạch cầu hạt kèm sốt, nhiễm trùng do virus và vi khuẩn, tăng đường huyết, giảm tiểu cầu miễn dịch, viêm phổi, và tình trạng giảm tế bào máu tự miễn đã xảy ra ở khoảng 25% bệnh nhân. NGUỒN https://www.medscape.com/viewarticle/fda-oks-first-cell-therapy-severe-aplastic-anemia-2025a1000yfl TÀI LIỆU THAM KHẢO 1. Danh mục sản phẩm Liệu pháp tế bào và gen được FDA cấp phép https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products 2. Thông tin thử nghiệm lâm sàng NCT03173937 https://clinicaltrials.gov/study/NCT03173937 3. Thông cáo báo chí ngày 08/12/2025 cập nhật kết quả thử nghiệm NCT03173937 https://www.gamida-cell.com/press_release/additional-positive-results-for-omidubicel-in-treating-severe-aplastic-anemia-presented-at-ash/ 24/01/2026

Tạo ra bò và cừu biến đổi gen từ tế bào gốc đơn bội Các nhà khoa học Trung Quốc đã tạo thành công tế bào gốc đơn bội (chỉ mang bộ gen của bố) ở bò và cừu, đồng thời phát triển một phương pháp mới để tạo ra thế hệ con cái từ những tế bào này. Đây được coi là một bước tiến đột phá của công nghệ sinh học chăn nuôi và kỹ thuật di truyền (mặc dù trước đây đã thực hiện trên chuột), mở ra những hướng đi mới trong chỉnh sửa bộ gen ở vật nuôi có giá trị kinh tế và sinh thái. 1. Tiền đề từ nghiên cứu trên chuột năm 2012 Cách đây 13 năm, các nhà khoa học Trung Quốc đã phân lập được tế bào gốc sinh dục đực đơn bội (haploid androgenetic stem cell – haSC) ở chuột bằng cách chuyển nhân tinh trùng vào tế bào trứng đã loại bỏ nhân để tạo nên phôi, sau đó tách tế bào gốc từ phần nút phôi (inner cell mass) của túi phôi (blastocyst) tương tự như tách tế bào gốc phôi chuột. Những tế bào này chỉ chứa bộ nhiễm sắc thể đơn bội từ cơ thể bố, trở thành công cụ có giá trị trong nghiên cứu chức năng gen, đặc biệt là gen lặn. Ngoài ra, do chứa bộ nhiễm sắc thể đơn bội, haSC có thể chỉnh sửa gen dễ dàng hơn tế bào gốc lưỡng bội, nên được coi là công cụ hữu hiệu để tạo động vật biến đổi gen. Bằng cách tiêm haCS vào trứng, tương tự như kỹ thuật tiêm tinh trùng vào bào tương của trứng (Intracytoplasmic sperm injection – ICSI) trong hỗ trợ sinh sản, nhóm nghiên cứu đã tạo ra những con chuột bình thường, mang lại tiềm năng lớn trong nghiên cứu, cũng như ứng dụng để tạo động vật chuyển gen. Phương pháp này có ưu điểm rất lớn khi đạt hiệu quả cao hơn nhiều so với cấy chuyển nhân hay các phương pháp nhân giống phức tạp. 2. Tạo bò và cừu biến đổi gen từ tế bào gốc đơn bội Mặc dù vậy, suốt thời gian qua, việc phân lập haSC ở các loài nhai lại như bò và cừu đã không thành công, chủ yếu do chưa tìm được công thức môi trường nuôi cấy để duy trì trạng thái tế bào gốc của chúng. Gần đây, nhóm nghiên cứu này đã phát triển công thức môi trường tái tổ hợp gọi là FACE, và sử dụng môi trường này để phân lập thành công haSC ở bò và cừu. Tương tự haSC ở chuột, haSC thu được từ bò và cừu đều thể hiện các đặc điểm đa tiềm năng giống tế bào gốc phôi, bao gồm khả năng biệt hóa in vitro thành các loại tế bào có nguồn gốc từ cả ba lá phôi, tạo thể phôi in vitro, tạo u quái in vivo, Sử dụng phương pháp tương tự trên chuột, các nhà khoa học đã tiêm haSC vào bào tương trứng (intracytoplasmic haES cell injection – iCHI), trong đó haSC có khả năng thụ tinh với nhân của trứng để tạo thành phôi. Đáng tiếc rằng tất cả các phôi này đều không phát triển được sau khi cấy vào tử cung của động vật mang thai hộ. Nhằm nâng cao khả năng phát triển của phôi iCHI, nhóm nghiên cứu đã biểu hiện protein có tên protamine (là protein biểu hiện trong quá trình sinh tinh, đóng gói DNA chặt chẽ trong nhân tinh trùng), nhờ đó haSC tạo nên cấu trúc nhân giống tinh trùng, mô phỏng hình thái tự nhiên của giao tử đực khi thụ tinh. Nhờ vậy, kỹ thuật tiêm haSC biểu hiện protamine vào bào tương trứng (Pro-iCHI) đã cải thiện đáng kể khả năng phát triển của phôi, với những con non đạt đủ tháng trong bụng mẹ và được sinh ra ngoài. Pro-iCHI đã đánh dấu một kỹ thuật tiên phong kết hợp sinh học tế bào gốc với công nghệ sinh sản, tăng cường khả năng sống của phôi có nguồn gốc từ tế bào gốc đơn bội. Nhờ lợi thế có bộ nhiễm sắc thể đơn bội, haSC dễ chỉnh sửa gen hơn các tế bào lưỡng bội, rất có ý nghĩa đối với tạo động vật chuyển gen mang những lợi thế trong nông nghiệp. Nhóm nghiên cứu đã sử dụng công cụ CRISPR để chỉnh sửa một gen của haSC một cách chính xác, hiệu quả, linh hoạt và an toàn, sau đó biến đổi haSC thành dạng giống tinh trùng và thực hiện Pro-iCHI. Sự kết hợp này đã tạo ra được bò và cừu cải biến di truyền mang gen được chỉnh sửa chính xác, giúp đẩy lùi những nhược điểm của phương pháp tạo động vật chuyển gen truyền thống. 3. Ý nghĩa của việc tạo ra bò và cừu biến đổi gen từ tế bào gốc đơn bội Việc tạo ra vật nuôi cải biến di truyền có ý nghĩa sâu sắc với nông nghiệp và y sinh học. Động vật biến đổi gen có thể được tăng cường khả năng kháng bệnh, cải thiện năng suất, hoặc cũng có thể đóng vai trò quan trọng trong nghiên cứu y sinh học, bao gồm cấy ghép dị loài và nghiên cứu bệnh học ở người. Ngoài ý nghĩa thực tiễn, nghiên cứu này đã làm sáng tỏ một số vấn đề về sinh học phát triển và di truyền ở động vật nhai lại, khác với các loài gặm nhấm. Sự biểu hiện protamine làm tăng hiệu quả thụ tinh và phát triển phôi cũng có ý nghĩa lớn trong nghiên cứu sinh học phát triển, cũng như ứng dụng trong nhân giống và bảo tồn động vật ở các loài. Sự kết hợp giữa công nghệ tế bào gốc, kỹ thuật hỗ trợ sinh sản và thao tác di truyền minh họa việc phối hợp đa ngành mang lại những thành tựu đột phá trong khoa học hiện đại. Bên cạnh những thành công đó, báo cáo này cũng vạch ra những hướng đi tương lai. Cần có thêm những nghiên cứu để tối ưu hóa hiệu quả của Pro-iCHI (hiện tại, khoảng một nửa số phôi ở bò và toàn bộ phôi cừu đều không phát triển hoặc chết lưu), cũng như theo dõi về đặc điểm sức khỏe và khả năng sinh sản của động vật có nguồn gốc từ Pro-iCHI. Việc chỉnh sửa gen ở vật nuôi sẽ cần chú ý các khuôn khổ đạo đức và pháp lý ở từng quốc gia trước khi chuyển sang các ứng dụng thương mại và lâm sàng. TÀI LIỆU THAM KHẢO 1. Yang L., et al. (2025). Generation of modified cows and sheep from spermatid-like haploid embryonic stem cells. Nature Biotechnology. DOI: https://doi.org/10.1038/s41587-025-02832-4 2. Li W., et al. (2012). Androgenetic haploid embryonic stem cells produce live transgenic mice. Nature, 490(7420), 407-411. DOI: https://doi.org/10.1038/nature11435 3. Yang H., et al. (2012). Generation of genetically modified mice by oocyte injection of androgenetic haploid embryonic stem cells. Cell, 149(3), 605-617. DOI: https://doi.org/10.1016/j.cell.2012.04.002 24/01/2026

Cơ quan Năng lượng Nguyên tử Quốc tế (IAEA) khởi động dự án tế bào gốc để điều trị tổn thương da do bức xạ Cơ quan Năng lượng Nguyên tử Quốc tế (International Atomic Energy Agency – IAEA) đã khởi động một dự án nghiên cứu tế bào gốc nhằm cải thiện khả năng điều trị cho bệnh nhân bị tổn thương da nghiêm trọng do bức xạ. Trong nhiều trường hợp, liều bức xạ cao dẫn đến tổn thương da nghiêm trọng và các biến chứng khác, ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân, trong khi quá trình chữa lành thường kéo dài và đau đớn. Các liệu pháp hiện tại mang lại một số lợi ích, tuy nhiên chưa giải quyết đầy đủ những vấn đề phức tạp cho các bệnh nhân, làm nổi bật nhu cầu cấp thiết về một dự án nghiên cứu phối hợp (coordinated research project – CRP) để sử dụng tế bào gốc trong tái tạo tổn thương da do bức xạ. Y học tái tạo, đặc biệt là liệu pháp dựa trên tế bào gốc, có thể mang lại hy vọng mới trong điều trị hội chứng bức xạ qua da (cutaneous radiation syndrome – CRS). Một phương pháp đầy hứa hẹn là liệu pháp tế bào gốc trung mô (mesenchymal stem/stromal cell – MSC) trưởng thành để thúc đẩy quá trình tái tạo mô, giúp phục hồi làn da bị tổn thương và trẻ hóa các vùng bị ảnh hưởng, giảm bớt các triệu chứng thể chất và nâng cao sức khỏe tinh thần cho bệnh nhân. Hy vọng cải thiện những vấn đề này dựa trên các đặc tính của tế bào gốc trung mô, như khả năng di chuyển đến các mô bị tổn thương, điều chỉnh phản ứng miễn dịch và viêm, thúc đẩy sự sống còn của tế bào và sửa chữa mô, kích thích quá trình hình thành mạch máu mới,… Dự án mới có tên “Công nghệ y học tái tạo dựa trên tế bào gốc trung mô để điều trị các tổn thương do bức xạ” (Mesenchymal stem cell based regenerative medicine technologies for treatment of radiation induced lesions), với mục tiêu nâng cao nhận thức và cải tiến các kỹ thuật về liệu pháp MSC ở người lớn, kỹ thuật mô và ngân hàng sinh học, ứng dụng trong điều trị hội chứng bức xạ qua da. IAEA khuyến khích các tổ chức nghiên cứu, trong phạm vi có thể, thu hút phụ nữ và các nhà nghiên cứu trẻ vào các đề xuất của họ. IAEA kêu gọi các tổ chức quan tâm gửi Đề xuất Hợp đồng hoặc Thỏa thuận Nghiên cứu qua email trước ngày 30 tháng 11 năm 2025. Thông tin chi tiết về CRP này có thể tìm thấy tại https://www.iaea.org/projects/crp/e35011. NGUỒN: https://www.iaea.org/newscenter/news/iaea-launches-stem-cell-project-to-treat-radiation-skin-injuries 24/01/2026

Sự mềm dẻo của tế bào gốc hắc tố liên quan đến cơ chế bạc tóc và khả năng đẩy lùi tình trạng tóc bạc sớm Trong một nghiên cứu được công bố trên tạp chí khoa học uy tín Nature, các nhà khoa học thuôc trường Đại học New York (Hoa Kỳ) đã chứng minh rằng các tế bào gốc hắc tố (melanocyte stem cell – McSC) bị mắc kẹt tại chỗ trong một thời gian sẽ không thể tạo ra protein cần thiết để tạo sắc tố cho tóc, có khả năng giải thích cho tình trạng tóc bạc. Trên mô hình chuột, nhóm nguyên cứu phát hiện ra rằng McSC liên tục di chuyển giữa các hốc nang tóc (hair follicle niche) đang phát triển, quá trình này cho phép McSC trưởng thành và thu thập protein có thể tái tạo thành các tế bào sắc tố, liên tục nhuộm màu tóc. Tuy nhiên, khi tóc già đi, rụng và sau đó mọc lại nhiều lần, số lượng McSC ngày càng tăng và bị kẹt trong khoang tế bào gốc gọi là phình nang tóc, không thể di chuyển trở lại khoang mầm – nơi có các tín hiệu kích thích chúng tạo thành tế bào sắc tố, gây bạc tóc. Trong một thí nghiệm, chuột được nhổ lông để kích thích nang lông lão hóa, các phân tích cho thấy số lượng nang lông có McSC mắc kẹt tăng từ 15% trước khi nhổ lên gần 50% sau khi lão hóa, chúng vẫn không có khả năng tái tạo hoặc tạo thành tế bào sản xuất sắc tố. Điều này giải thích cho việc bị rụng hoặc nhổ tóc làm đẩy nhanh quá trình bạc tóc ở người. McSC tập trung vào việc tạo màu tóc, biệt lập với các tế bào chịu trách nhiệm cho sự phát triển của tóc, do đó tóc có thể tiếp tục dài ra ngay cả khi bị bạc. Một điều độc đáo là những McSC có tính dẻo rất cao mà chưa phát hiện ở loại tế bào gốc nào khác, nghĩa là McSC thay đổi giữa các mức độ trưởng thành (dạng gốc và dạng biệt hóa trung gian) theo thời gian khi chúng di chuyển giữa các hốc, trong khi sự biệt hóa ở các loại tế bào khác đi theo một chiều không đảo ngược. Những phát hiện này cho thấy khả năng di chuyển và phản biệt hóa của McSC là chìa khóa để giữ cho tóc khỏe mạnh và không bị bạc. Về cơ bản, nếu có thể thúc đẩy các tế bào mắc kẹt trở nên di chuyển trở lại, tình trạng bạc tóc có thể được đẩy lùi. TÀI LIỆU THAM KHẢO Sun Q., et al. (2023). Dedifferentiation maintains melanocyte stem cells in a dynamic niche. Nature, 616(7958), 774-782. DOI: https://doi.org/10.1038/s41586-023-05960-6 24/01/2026

Kết quả cấy ghép tế bào gốc tạo máu ở 813 bệnh nhi thiếu máu Fanconi Thiếu máu Fanconi là một bệnh di truyền hiếm gặp, không đồng nhất về mặt di truyền và lâm sàng, đặc trưng bởi các bất thường bẩm sinh và mắc phải, suy tủy xương và tăng nguy cơ mắc các bệnh ác tính. Thiếu máu Fanconi được công nhận là nguyên nhân phổ biến nhất gây ra suy tủy xương (bone marrow failure – BMF) di truyền hoặc thiếu máu bất sản (aplastic anemia – AA), có liên quan chặt chẽ với sự xuất hiện các bất thường tiền ác tính và có thể chuyển thành hội chứng loạn sản tủy (myelodysplastic syndrome – MDS) và bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (acute myeloid leukemia – AML). Ghép tế bào gốc tạo máu (hematopoietic stem cell transplantation – HSCT) đồng loại được xác định là lựa chọn điều trị duy nhất cho bệnh nhân thiếu máu Fanconi liên quan đến BMF/AA và AML/MDS. Trong một báo cáo đăng trên tạp chí Blood (tạp chí thuộc Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ – American Society of Hematology – ASH), một nhóm nghiên cứu đã tiến hành phân tích hồi cứu đa trung tâm, trên 813 trẻ em mắc thiếu máu Fanconi ở 137 trung tâm, được ghép tế bào gốc tạo máu lần đầu trong giai đoạn năm 2010 – 2018, với 778 chỉ định suy tủy xương/thiếu máu bất sản (BMF/AA) và 35 chỉ định bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính/hội chứng loạn sản tủy (AML/MDS). Một số kết quả chính: - Thời gian mọc mảnh ghép (engraftment) trung bình với bạch cầu trung tính là 15 ngày, tỷ lệ tích lũy phục hồi bạch cầu trung tính ngày thứ 100 là 95%; thời gian mọc mảnh ghép trung bình với tiểu cầu là 20 ngày, tỷ lệ tích lũy phục hồi tiểu cầu ngày thứ 100 là 88%. - Tỷ lệ ghép thất bại (graft failure) nguyên phát là 2% (n = 17), thứ phát là 3% (n = 21). - Tỷ lệ sống tổng thể (overall survival – OS) sau 1 năm là 87%, sau 5 năm là 83%. OS thấp hơn đáng kể ở nhóm bệnh nhân ≥10 tuổi và nhóm ghép do AML/MDS so với các nhóm đối lập. OS tương đương giữa nhóm có người hiến phù hợp cùng hoặc không cùng huyết thống, đồng thời cao hơn nhóm có người hiến không phù hợp cùng hoặc không cùng huyết thống. - Tỷ lệ sống không biến cố (Event-free survival – EFS) sau 1 năm là 82%, sau 5 năm là 78%, cũng bị ảnh hưởng bởi các yếu tố tương tự như OS. - Tỷ lệ sống không GvHD và không tái phát (GVHD-free, relapse-free survival – GRFS) sau 1 năm là 73%, sau 5 năm là 70%, cũng bị ảnh hưởng bởi các yếu tố tương tự như OS và EFS. - Tổng cộng 123 ca tử vong trong quá trình theo dõi, với 93 trường hợp (76%) tử vong liên quan đến ghép: bệnh mảnh ghép chống chủ (Graft-versus-host disease – GvHD) n = 40 (33%), nhiễm trùng n = 34 (28%), suy cơ quan n = 7 (6%), tái phát n = 14 (11%),… - Bệnh mảnh ghép chống chủ (GvHD): tỷ lệ tích lũy GvHD cấp tính vào ngày thứ 100 sau ghép ở độ 2 – 4 là 23%, độ 3 – 4 là 12%, tỷ lệ tích lũy GvHD mạn tính sau 1 năm là 8%, sau 5 năm là 12%. - 16 bệnh nhân (2%) phát triển bệnh ác tính thứ phát (bệnh bạch cầu, hội chứng loạn sản tủy, bệnh u lympho,…) là điểm thường thấy ở bệnh nhân thiếu máu Fanconi. - Ảnh hưởng của liệu pháp huyết thanh: trong 441 bệnh nhân có người hiến phù hợp cùng huyết thống, các bệnh nhân sử dụng alemtuzumab có OS, EFS, GRFS cao hơn và tỷ lệ mắc GvHD thấp hơn, các bệnh nhân không sử dụng liệu pháp huyết thanh có OS, EFS, GRFS kém hơn và tỷ lệ mắc GvHD cao hơn (nhóm còn lại sử dụng Antithymocyte Globulin – ATG). Những dữ liệu này củng cổ thêm vai trò của ghép tế bào gốc tạo máu trong điều trị thiếu máu Fanconi, điển hình là các bệnh nhân suy tủy xương/thiếu máu bất sản (BMF/AA) và bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính/hội chứng loạn sản tủy (AML/MDS). Bệnh nhân nên được ghép sớm (<10 tuổi) nếu tìm được người hiến phù hợp, với người hiến phù hợp có hoặc không có quan hệ huyết thống, sử dụng alemtuzumab,… là một số yếu tố giúp tăng tỷ lệ thành công, giảm nguy cơ GvHD của ca ghép. Bệnh nhân thiếu máu Fanconi dường như có nguy cơ ung thư không thay đổi sau ghép tế bào gốc, dữ liệu này cần theo dõi lâu hơn để có đánh giá đầy đủ. TÀI LIỆU THAM KHẢO Lum S. H., et al. (2024). Outcomes of hematopoietic stem cell transplantation in 813 pediatric patients with Fanconi anemia. Blood, 144(12), 1329-1342. DOI: https://doi.org/10.1182/blood.2023022751 24/01/2026

Nghiên cứu tế bào gốc năm 2026: những lợi ích, hạn chế và ứng dụng chính Tế bào gốc (stem cells) là những tế bào chưa phân hóa hoặc phân hóa một phần, có thể biến đổi thành nhiều loại tế bào khác nhau để thực hiện chức năng trong cơ thể. Tế bào gốc được kích hoạt quá trình biệt hóa tạo nên các tế bào chuyên hóa khi các mô/cơ quan trong cơ thể cần được bổ sung tế bào hoặc sửa chữa/tái tạo. 23/01/2026

Đề xuất gỡ bỏ bài báo mới công bố về “tế bào gốc giúp làm giảm nguy cơ suy tim sau cơn đau tim” do những vấn đề nghiêm trọng liên quan đến dữ liệu Ngày 29 tháng 10 năm 2025, tạp chí khoa học The BMJ công bố kết quả một nghiên cứu cho thấy truyền tế bào gốc trung mô tách từ lớp thạch Wharton trong dây rốn (Wharton’s jelly derived mesenchymal stem cell, WJ-MSC) vào động mạch vành trong 3-7 ngày sau cơn đau tim giúp giảm tỷ lệ suy tim và các vấn đề liên quan, cũng như cải thiện chức năng tim so với việc chỉ được điều trị tiêu chuẩn. Báo cáo này đã gợi ý về việc truyền WJ-MSC có thể là một thủ thuật bổ sung có giá trị cho những bệnh nhân trải qua cơn đau tim để ngăn ngừa suy tim, giảm nguy cơ xảy ra các biến cố tim mạch bất lợi trong tương lai. Kết quả này gây tiếng vang lớn trên các phương tiện truyền thông, trong đó tờ New Scientist gọi nghiên cứu này là “bằng chứng mạnh mẽ nhất cho thấy tế bào gốc có thể giúp tim tự phục hồi”. Bạn đọc có thể tham khảo toàn văn bài báo tại https://doi.org/10.1136/bmj-2024-083382 hoặc tóm tắt tại https://ysinhtebao.com/tbg-trung-mo/lieu-phap-msc-giup-giam-nguy-co-suy-tim-sau-nhoi-mau-co-tim. Khoảng một tuần sau khi The BMJ đăng bài, website Retraction Watch đã tổng hợp những phát hiện về sự không nhất quán trong dữ liệu, có thể ảnh hưởng nghiêm trọng đến kết quả của nghiên cứu này. Nổi bật là những bình luận của Dorothy Bishop (một nhà nghiên cứu tại Đại học Oxford, Vương quốc Anh, https://www.psy.ox.ac.uk/people/dorothy-bishop) và Nick Brown (Nghiên cứu sinh tại Đại học Groningen, Hà Lan) trên PubPeer, một trang web phi lợi nhuận cho phép người dùng bình duyệt các báo cáo khoa học sau khi xuất bản. Họ đều yêu cầu cần gỡ bỏ bài báo ngay lập tức, do những vấn đề về số liệu “không thể xảy ra ngẫu nhiên”, bao gồm một số điểm đáng chú ý như sau: - Nghiên cứu chỉ tuyển dụng bệnh nhân dưới 65 tuổi, tuy nhiên trong dữ liệu đi kèm có 127 bệnh nhân trên 65 tuổi. - Xuất hiện một “mô hình lặp lại kỳ lạ”, trong đó cứ 101 bản ghi dữ liệu thì hầu như tất cả các giá trị đều giống hệt nhau. Cân nặng của 288 trong 334 trường hợp được báo cáo đều là số nguyên và bội số của 5 (tính theo đơn vị kilogam), cũng là một dấu hiệu đáng chú ý. - Một số vấn đề về dữ liệu có thể đã được phát hiện trong quá trình bình duyệt ngang hàng (peer review), tuy nhiên dường như các tác giả đã không chia sẻ dữ liệu cho đến sau khi bình duyệt (tuy nhiên có những thông tin cho rằng dữ liệu đã được tải lên và chỉ chia sẻ với người bình duyệt, sau khi kết thúc quá trình bình duyệt thì dữ liệu mới được công khai). - Có sự xung đột lợi ích tiềm ẩn đối với tác giả Anthony Mathur, một cổ đông và là người được ủy thác của Heart Cells Foundation, tổ chức từ thiện tài trợ cho một đơn vị thực hiện liệu pháp tế bào gốc cho bệnh nhân mắc bệnh tim. - Một số vấn đề khác, bao gồm "sự khác biệt" giữa số lượng đối tượng được đăng ký (420) và số lượng bản ghi dữ liệu (360). Phản hồi những ý kiến này, tác giả liên hệ của bài báo, Armin Attar tuyên bố: nhóm tác giả đã nhận thấy một số điểm không nhất quán của dữ liệu trong quá trình kiểm tra nội bộ, và đang tiến hành đánh giá với một quá trình mất khoảng 2-3 tuần. Trong khi đó, Emma Dickinson, giám đốc quan hệ truyền thông của tạp chí The BMJ (nơi xuất bản bài báo), phát biểu: “Chúng tôi đã ghi nhận những lo ngại. BMJ rất coi trọng những cáo buộc về sự khác biệt trong dữ liệu.” Nhóm tác giả gồm 10 thành viên, trong đó 7 người đến từ Đại học Shiraz (Iran), 1 người làm việc tại Đại học Sharjah (UAE) và 2 người công tác tại Đại học Queen Mary London (Vương quốc Anh). Attar (tác giả đầu) có 5 bài báo khác bị đánh dấu, trong khi Azarpira (tác giả cuối) có tới 36 bài báo bị đánh dấu trên PubPeer vì những lo ngại về hình ảnh (trùng lặp hình ảnh trong các bài báo) và những vấn đề dữ liệu. Những ứng dụng về tế bào gốc trong điều trị các bệnh lý về tim đã từng gây nên những tranh cãi trong quá khứ. Năm 2018, Đại học Harvard và Bệnh viện Brigham and Woman's (Hoa Kỳ) đã đề nghị gỡ bỏ hơn 30 bài báo từ phòng thí nghiệm của Piero Anversa (một chuyên gia tim mạch tại trường Y Harvard), sau đó hàng chục bài trong số này đã bị tuyên bố gỡ bỏ. Cập nhật: Ngày 31/03/2026, Tạp chí BMJ chính thức rút bài báo, với lý do vẫn còn những lo ngại về độ tin cậy của thử nghiệm và tính toàn vẹn của dữ liệu, trong khi tác giả chính và cơ quan quản lý chưa thể giải quyết thỏa đáng những lo ngại đó. TÀI LIỆU THAM KHẢO https://retractionwatch.com/2025/11/06/sleuths-flag-complete-mismatch-in-data-of-bmj-stem-cell-study/ BÀI VIẾT LIÊN QUAN: - Liệu pháp tế bào gốc trung mô (MSC) giúp giảm nguy cơ suy tim sau nhồi máu cơ tim https://ysinhtebao.com/tbg-trung-mo/lieu-phap-msc-giup-giam-nguy-co-suy-tim-sau-nhoi-mau-co-tim - Chính thức: Tạp chí BMJ rút lại bài báo khoa học về nghiên cứu “tế bào gốc giúp làm giảm nguy cơ suy tim sau cơn đau tim” thực hiện tại Iran https://ysinhtebao.com/tin-tuc/bmj-rut-lai-bai-bao-ve-tbg-giup-lam-giam-nguy-co-suy-tim-sau-con-dau-tim 23/01/2026

TIN TỨC