Tin tức

Marne-Cel - liệu pháp tế bào gốc chỉnh sửa gen được FDA phê duyệt nhanh để điều trị hội chứng thiếu hụt sự bám dính bạch cầu loại I (LAD-I) Ngày 26/03/2026, FDA đã phê duyệt marnetegragene autotemcel (marne-cel, tên thương mại: Kresladi, sản phẩm của hãng Rocket Pharmaceuticals) để điều trị hội chứng thiếu hụt sự bám dính bạch cầu loại I nghiêm trọng ở bệnh nhân nhi không thể ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại. 30/03/2026

Tế bào gốc trung mô cho thấy triển vọng trong việc đảo ngược tình trạng lão hóa ở người cao tuổi Mới đây, một thử nghiệm lâm sàng đã chứng minh rằng một liều duy nhất tế bào gốc trung mô (MSC) có thể cải thiện sức khỏe thể chất và các dấu hiệu lão hóa ở người lớn tuổi. 19/03/2026

Hội nghị Khoa học thường niên năm 2026 Viện Nghiên cứu Miễn dịch Vinmec – VinUni Hội nghị Khoa học thường niên năm 2026 Viện Nghiên cứu Miễn dịch Vinmec – VinUni sẽ diễn ra trong các ngày 27-28/03/2026 04/03/2026

Nhật Bản phê duyệt có điều kiện cho hai sản phẩm có nguồn gốc từ tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (iPSC) Amchepry (liệu pháp điều trị Parkinson) và ReHeart (miếng dán cơ tim để điều trị suy tim) là những sản phẩm đầu tiên trên thế giới có nguồn gốc từ iPSC được cấp phép, tròn 20 năm kể từ khi tạo ra loại tế bào gốc này vào năm 2006. 23/02/2026

Cập nhật 2025 về các liệu pháp tế bào gốc đa tiềm năng trong các thử nghiệm lâm sàng Tế bào gốc đa tiềm năng (Pluripotent Stem Cell – PSC) là những tế bào có khả năng biệt hóa thành tất cả các loại tế bào có trong cơ thể, nhưng không biệt hóa được thành các tế bào thuộc phần phụ ngoài phôi (nhau thai, cuống rốn) nên không phát triển được thành cơ thể hoàn chỉnh. Những loại tế bào gốc đa tiềm năng được quan tâm nhiều nhất bao gồm tế bào gốc phôi (Embryonic Stem Cell – ESC) và tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (induced Pluripotent Stem Cell – iPSC). Xem thêm về tế bào gốc đa tiềm năng tại https://ysinhtebao.com/tbg/tbg-da-tiem-nang. Các hướng tiếp cận tế bào gốc đa tiềm năng người (hPSC) để tạo sản phẩm thử nghiệm lâm sàng. Hai loại tế bào được sử dụng trong các ứng dụng là tế bào gốc phôi (hESC) thu nhận từ nút phôi (inner cell mass) của túi phôi (blastocyst), và tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (iPSC) được tái lập trình (reprogramming) từ tế bào soma. Nguồn: Huang J., et al. (2021). Human pluripotent stem cell-derived cardiac cells: application in disease modeling, cell therapy, and drug discovery. Frontiers in Cell and Developmental Biology, 9, 655161. https://doi.org/10.3389/fcell.2021.655161 PSC ở người lần đầu tiên được thu nhận năm 1998 với việc Thompson và cộng sự phân lập thành công ESC, mở ra cơ hội sử dụng nguồn tế bào gốc có tiềm năng không hạn chế để ứng dụng trong trị liệu. Những tiến bộ trong kỹ thuật về việc tạo phôi chuyển nhân, đặc biệt là tái lập trình soma tạo nên iPSC năm 2007 giúp các nhà khoa học có thể tạo nên PSC tự thân để tiến gần hơn đến ứng dụng điều trị. Tính đến tháng 12 năm 2024, đã có 115 thử nghiệm lâm sàng tại 19 quốc gia được cơ quan quản lý chấp thuận, thực hiện trên hơn 1.200 bệnh nhân, sử dụng 83 sản phẩm PSC với 34 chỉ định khác nhau. Trong giai đoạn đầu (từ sau năm 2010), các sản phẩm điều trị các bệnh về mắt và hệ thần kinh trung ương chiếm đa số, tuy nhiên hiện nay các sản phẩm chuyển dịch phần nhiều sang tế bào miễn dịch điều trị ung thư (NK, T, NKT, DC từ PSC), các bệnh tim mạch và nội tiết. Các chiến lược chính để tránh tình trạng đào thải miễn dịch ở bệnh nhân: (1) ghép tế bào tự thân của chính bệnh nhân, (2) sử dụng các ngân hàng iPSC đã được xác định phù hợp kiểu gen HLA, (3) chỉnh sửa gen ở các dòng tế bào để có thể tránh sự nhận diện của tế bào miễn dịch của vật chủ và (4) bao bọc bảo vệ các tế bào được ghép để bảo vệ vật lý tránh khỏi các tế bào miễn dịch ở vật chủ. Chiến lược chỉnh sửa gen để giảm đáp ứng miễn dịch là hướng được sử dụng nhiều nhất, đặc biệt khi công nghệ cải biến di truyền CRISPR đang phát triển mạnh. Ngược lại, hướng đi tiềm năng ban đầu là ghép tế bào tự thân, thực tế chỉ được thực hiện trên 11 bệnh nhân ở 9 thử nghiệm khác nhau. Tổng quan về các thử nghiệm lâm sàng sử dụng tế bào gốc đa tiềm năng (hPSC). (A) Số lượng thử nghiệm được khởi xướng mỗi năm (từ 2010) theo loại sản phẩm (số liệu năm 2025 chưa đầy đủ, dựa trên các thử nghiệm hiện đã được chấp thuận). (B) Tổng số thử nghiệm được khởi xướng từ năm 2010 theo loại sản phẩm. (C) Số lượng thử nghiệm được khởi xướng mỗi năm theo nguồn tế bào được sử dụng. (D) Tỷ lệ các thử nghiệm theo nguồn tế bào. (E) Tỷ lệ các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng khác nhau. (F) Số lượng các loại sản phẩm khác nhau được chấp thuận cho thử nghiệm lâm sàng. (G) Số lượng bệnh nhân được dùng liều tổng cộng với từng loại sản phẩm. (H) Các loại tế bào sản phẩm (hình tròn trong) được áp dụng cho mỗi chỉ định bệnh (hình tròn ngoài) cho các thử nghiệm sản phẩm về mắt, hệ thần kinh trung ương và miễn dịch. (I) Liều trung bình được dùng cho mỗi bệnh nhân đối với các loại sản phẩm khác nhau. Từ viết tắt: AMD – thoái hóa điểm vàng do tuổi tác; SMD – thoái hóa điểm vàng Stargardt; RP – viêm võng mạc sắc tố; RID – bệnh suy giảm RPE; LSCD – suy giảm tế bào gốc rìa giác mạc; BK – bệnh giác mạc bóng nước; PPD – bệnh thụ thể ánh sáng nguyên phát; DA – dopamine; PD – bệnh Parkinson; SCI – chấn thương tủy sống; HD – bệnh Huntington; NSC – tế bào gốc thần kinh; OPC – tế bào tiền thân của oligodendrocyte; ALS – xơ cứng teo cơ một bên, SLE – lupus ban đỏ hệ thống; NSCLC – ung thư phổi không tế bào nhỏ. Nguồn: Kirkeby A., Main H., and Carpenter M. (2025). Pluripotent stem-cell-derived therapies in clinical trial: A 2025 update. Cell stem cell, 32(1), 10-37. https://doi.org/10.1016/j.stem.2024.12.005 Phần lớn các thử nghiệm này là thử nghiệm giai đoạn I/IIa, được thiết kế để kiểm tra độ an toàn và tính khả thi, chỉ một số ít thử nghiệm đánh giá hiệu quả. Cho đến nay không cho thấy bất kỳ mối lo ngại nào về tính an toàn, ngay cả khi được theo dõi tới 10 năm sau khi ghép. Điều quan trọng nhất để đảm bảo tính an toàn khi thử nghiệm liệu pháp PSC là quy trình sản xuất, kiểm soát chất lượng và phân phối đúng cách các sản phẩm dưới sự giám sát của cơ quan quản lý. Việc đưa các sản phẩm PSC vào thử nghiệm và ứng dụng lâm sàng gặp những rào cản về công nghệ và quy định: (1) cần nhiều thập kỷ nghiên cứu đánh giá về đặc điểm PSC trong cơ thể, nhất là khả năng biệt hóa thành tế bào mong muốn với hiệu suất cao, tránh biệt hóa thành loại tế bào khác có thể gây nguy hiểm, (2) cần nhiều thời gian và chi phí để phát triển các mô hình động vật mang bệnh để nghiên cứu lâu dài, (3) quy trình sản xuất sản phẩm PSC phức tạp, cần thực hiện theo tiêu chuẩn Thực hành Sản xuất Tốt (GMP), tuy nhiên trên thị trường chưa có đầy đủ phương tiện đánh giá chất lượng sản phẩm, (4) sự cần thiết phải nghiên cứu về độc tính, phân bố sinh học và khả năng gây ung thư trong thời gian dài theo thực hành phòng thí nghiệm tốt (GLP), đòi hỏi phải đào tạo lại đội ngũ nhân viên tại các tổ chức nghiên cứu, (5) chưa có các hướng dẫn quản lý sản phẩm hPSC và vẫn đang gặp thách thức trong việc ban hành hướng dẫn do thiếu tính nhất quán giữa các khu vực pháp lý. Con đường đi tiếp theo sẽ là thiết kế các thử nghiệm giai đoạn II/III để đánh giá hiệu quả của sản phẩm PSC, song song với việc mở rộng quy mô sản xuất tế bào cũng như xác định chiến lược tránh đào thải miễn dịch một cách hiệu quả nhất có thể. TÀI LIỆU THAM KHẢO Kirkeby A., Main H., and Carpenter M. (2025). Pluripotent stem-cell-derived therapies in clinical trial: A 2025 update. Cell stem cell, 32(1), 10-37. https://doi.org/10.1016/j.stem.2024.12.005 22/02/2026

Các nhà lập pháp bang Wyoming (Hoa Kỳ) tìm cách bỏ qua FDA trong việc phê duyệt các phương pháp điều trị tế bào gốc Ngày 13/02/2026, các nhà lập pháp bang Wyoming đã thông qua Đạo luật Tự do Tế bào gốc. 19/02/2026

Chúc mừng năm mới Bính Ngọ 2026 Nhân dịp năm mới, Ban biên tập Y sinh học Tế bào xin kính chúc quý bạn đọc Vạn Sự Như Ý, An Khang Thịnh Vượng. 17/02/2026

Liệu pháp tế bào NK mang lại hy vọng trong điều trị HIV Các tế bào miễn dịch NK được tăng cường cho thấy tiềm năng trong việc nhắm đích vào những ổ virus HIV mà các loại thuốc hiện nay không thể loại bỏ. 09/02/2026

Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ (NIH) đề xuất chuyển hướng nghiên cứu tế bào gốc nhằm hạn chế sử dụng tế bào gốc phôi người Ngày 23/01/2026, Viện Y tế Quốc gia (The National Institutes of Health – NIH) đã công bố một yêu cầu thông tin mới nhằm thu thập ý kiến đóng góp về tính hiệu quả của các công nghệ sinh học mới, nhằm giảm thiểu hoặc có thể thay thế sự phụ thuộc vào tế bào gốc phôi người. Các phản hồi được NIH tiếp nhận đến hết ngày 24/04/2026. 26/01/2026

FDA phê duyệt liệu pháp tế bào gốc tạo máu chỉnh sửa gen đầu tiên cho hội chứng Wiskott-Aldrich. Trong thông cáo báo chí ngày 09 tháng 12 năm 2025 của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (The U.S. Food and Drug Administration, US FDA), đơn vị này đã công bố phê duyệt Waskyra (etuvetidigene autotemcel), liệu pháp gen dựa trên tế bào đầu tiên để điều trị hội chứng Wiskott-Aldrich. Waskyra được chỉ định cho bệnh nhi từ 6 tháng tuổi trở lên và người lớn mắc hội chứng Wiskott-Aldrich có đột biến gen WAS, những người có thể ghép tế bào gốc tạo máu (hematopoietic stem cell – HSC) nhưng không có người hiến phù hợp về kháng nguyên bạch cầu người (human leukocyte antigen – HLA). Hội chứng Wiskott-Aldrich (Wiskott-Aldrich syndrome, WAS) là một rối loạn di truyền hiếm gặp của hệ thống tạo máu do đột biến gen WAS trên nhiễm sắc thể giới tính X gây ra, hầu như chỉ xảy ra ở nam giới với tỷ lệ mắc khoảng 1/250.000 nam giới. Bệnh thường biểu hiện ở trẻ em với các triệu chứng nhiễm trùng tái phát, chảy máu, chàm và tăng nguy cơ mắc bệnh tự miễn và u lympho. Việc điều trị bệnh chủ yếu là kiểm soát triệu chứng và ngăn ngừa biến chứng, phương pháp duy nhất có thể chữa khỏi là ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại, nhưng tiềm ần nhiều rủi ro và cần người hiến tặng phù hợp. Waskyra bao gồm các tế bào gốc tạo máu của chính bệnh nhân, đã được cải biến di truyền để mang các bản sao chức năng của gen WAS, sau đó được truyền tĩnh mạch để phục hồi quá trình sản xuất tế bào máu, nhờ đó giải quyết nguyên nhân gốc rễ của bệnh. Tính an toàn và hiệu quả của Waskyra được đánh giá dựa trên một nghiên cứu lâm sàng đa quốc gia, nhãn mở, đơn nhóm với 10 bệnh nhân WAS 1-9 tuổi, và một chương trình tiếp cận mở rộng với 17 bệnh nhân WAS 1-35 tuổi. Kết quả cho thấy lợi ích lâm sàng đáng kể và bền vững cho bệnh nhân, bao gồm sự giảm đáng kể các biểu hiện bệnh chính gây ra bệnh tật và tử vong. Tỷ lệ nhiễm trùng nặng giảm 93% trong giai đoạn từ 6 đến 18 tháng sau điều trị so với tỷ lệ 12 tháng trước điều trị. Các biến cố chảy máu từ trung bình đến nặng giảm 60% trong 12 tháng đầu sau điều trị so với 12 tháng trước điều trị. Hầu hết bệnh nhân không ghi nhận hiện tượng chảy máu từ trung bình đến nặng sau 4 năm điều trị. Các tác dụng phụ thường gặp nhất liên quan đến Waskyra bao gồm phát ban, nhiễm trùng đường hô hấp, giảm bạch cầu hạt kèm sốt, nhiễm trùng liên quan đến ống thông, nôn mửa, tiêu chảy, tổn thương gan và xuất huyết dưới da. Sự chấp thuận của FDA dành cho liệu pháp này là một cột mốc mang tính đột phá, đáp ứng nhu cầu cấp thiết cho những bệnh nhân WAS, những người đã cho rằng họ có “một cuộc sống đầy lo lắng và sợ hãi kinh hoàng” mà không có bất kỳ liệu pháp điều trị nào được phê duyệt. Trong quá trình xem xét cấp phép cho Waskyra, FDA đã thể hiện sự linh hoạt về quy định phù hợp trên 4 lĩnh vực quan trọng: các vấn đề liên quan đến bệnh hiếm gặp (WAS chỉ gặp ở khoảng 1/250.000 nam giới), thiết kế thử nghiệm (không yêu cầu nhóm chứng do số lượng bệnh nhân rất ít), cơ chế tác dụng rõ ràng, quy tình sản xuất và kiểm soát. Điều này cho phép phê duyệt kịp thời các sản phẩm cho các bệnh hiếm gặp, nghiêm trọng, đe dọa tính mạng, đồng thời cân bằng cẩn thận các yêu cầu dữ liệu trước phê duyệt với các cam kết sau khi đưa sản phẩm ra thị trường. Đây là sản phẩm liệu pháp tế bào và gen đầu tiên được FDA phê duyệt từ một tổ chức phi lợi nhuận, với nhà phát triển là Fondazione Telethon ETS có trụ sở tại Italy. Sản phẩm Waskyra cũng được Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (European Medicines Agency, EMA) khuyến nghị cấp phép lưu hành tại Liên minh Châu Âu (the European Union, EU). TÀI LIỆU THAM KHẢO 1. Thông cáo báo chí ngày 09 tháng 12 năm 2025 của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ về việc phê duyệt phương pháp điều trị gen đầu tiên cho hội chứng Wiskott-Aldrich https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-wiskott-aldrich-syndrome 2. Bản tin ngày 14 tháng 11 năm 2025 của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu về liệu pháp gen đầu tiên điều trị hội chứng hiếm gặp Wiskott-Aldrich https://www.ema.europa.eu/en/news/first-gene-therapy-treat-rare-disease-wiskott-aldrich-syndrome 24/01/2026

FDA phê duyệt liệu pháp tế bào đầu tiên điều trị bệnh thiếu máu bất sản nặng. Thiếu máu bất sản (aplastic anemia) là một hội chứng suy tủy xương đặc trưng bởi giảm toàn bộ các tế bào máu ngoại vi và giảm sản tủy xương, dẫn đến cơ thể mệt mỏi, suy giảm miễn dịch nên dễ nhiễm trùng, chảy máu không kiểm soát. Bệnh thiếu máu bất sản nặng hoặc rất nặng là một trường hợp cấp cứu huyết học và cần được điều trị kịp thời. Các dạng thiếu máu bất sản được biết đến nhiều như hội chứng thiếu máu Fanconi, loạn sản sừng bẩm sinh, thiếu máu bất sản gia đình, hội chứng giảm tiểu cầu kèm mất xương quay,… Đầu tháng 12 năm 2025, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (The U. S. Food and Drug Administration – US FDA) đã phê duyệt omidubicel-onlv (tên thương mại: Omisirge, nhà sản xuất: Gamida Cell Ltd.) là liệu pháp cấy ghép tế bào gốc tạo máu đầu tiên dành cho bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu bất sản nặng (severe aplastic anemia - SAA). Omidubicel-onlv là liệu pháp tế bào gốc tạo máu đồng loại có nguồn gốc từ máu dây rốn, năm 2023 đã được phê duyệt điều trị cho người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh ác tính về huyết học, dự kiến được ghép tế bào gốc máu dây rốn nhằm giảm nguy cơ nhiễm trùng cũng như rút ngắn thời gian phục hồi bạch cầu trung tính sau khi điều trị bằng phương pháp hủy tủy. Gần đây, FDA chấp thuận chỉ định thêm cho người lớn và trẻ em từ 6 tuổi trở lên mắc bệnh thiếu máu bất sản nặng sau khi điều trị bằng phương pháp giảm cường độ mà không tìm được người hiến tế bào gốc tương thích. Sự phê duyệt này được cấp sau quá trình xem xét ưu tiên, dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II nhãn mở, đơn trung tâm đang diễn ra trên bệnh nhân thiếu máu bất sản nặng (mã số NCT03173937), trong đó Omidubicel đã giúp phục hồi bạch cầu trung tính sớm và bền vững ở 12/14 bệnh nhân nghiên cứu, với thời gian phục hồi trung bình là 11 ngày. Mới đây nhất, các kết quả cập nhật được trình bày tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ ngày 08/12/2025 thấy 18/19 bệnh nhân có tuổi trung bình 20 tuổi đã phục hồi bạch cầu trung tính trong vòng trung bình 8 ngày, tỷ lệ sống sót không bệnh và tỷ lệ sống sót tổng thể đều đạt 94%, chỉ có 16% mắc bệnh ghép chống chủ (Graft versus Host Disease – GvHD) cấp tính độ II, không có trường hợp nào mắc GvHD cấp tính nghiêm trọng hoặc mạn tính. Sự phê duyệt này cho thấy bước tiến đáng kể trong việc lựa chọn điều trị cho những bệnh nhân huyết học. Cấy ghép tế bào gốc mang lại tiềm năng chữa khỏi bệnh thiếu máu bất sản, nhưng nhiều bệnh nhân không tìm được người hiến phù hợp. Sản phẩm Omidubicel có thể cung cấp phương pháp điều trị thay thế cho những bệnh nhân này, với độ an toàn và hiệu quả cao. Các tác dụng phụ thường gặp nhất liên quan đến Omidubicel bao gồm giảm bạch cầu hạt kèm sốt, nhiễm trùng do virus và vi khuẩn, tăng đường huyết, giảm tiểu cầu miễn dịch, viêm phổi, và tình trạng giảm tế bào máu tự miễn đã xảy ra ở khoảng 25% bệnh nhân. NGUỒN https://www.medscape.com/viewarticle/fda-oks-first-cell-therapy-severe-aplastic-anemia-2025a1000yfl TÀI LIỆU THAM KHẢO 1. Danh mục sản phẩm Liệu pháp tế bào và gen được FDA cấp phép https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products 2. Thông tin thử nghiệm lâm sàng NCT03173937 https://clinicaltrials.gov/study/NCT03173937 3. Thông cáo báo chí ngày 08/12/2025 cập nhật kết quả thử nghiệm NCT03173937 https://www.gamida-cell.com/press_release/additional-positive-results-for-omidubicel-in-treating-severe-aplastic-anemia-presented-at-ash/ 24/01/2026

Tạo ra bò và cừu biến đổi gen từ tế bào gốc đơn bội Các nhà khoa học Trung Quốc đã tạo thành công tế bào gốc đơn bội (chỉ mang bộ gen của bố) ở bò và cừu, đồng thời phát triển một phương pháp mới để tạo ra thế hệ con cái từ những tế bào này. Đây được coi là một bước tiến đột phá của công nghệ sinh học chăn nuôi và kỹ thuật di truyền (mặc dù trước đây đã thực hiện trên chuột), mở ra những hướng đi mới trong chỉnh sửa bộ gen ở vật nuôi có giá trị kinh tế và sinh thái. 1. Tiền đề từ nghiên cứu trên chuột năm 2012 Cách đây 13 năm, các nhà khoa học Trung Quốc đã phân lập được tế bào gốc sinh dục đực đơn bội (haploid androgenetic stem cell – haSC) ở chuột bằng cách chuyển nhân tinh trùng vào tế bào trứng đã loại bỏ nhân để tạo nên phôi, sau đó tách tế bào gốc từ phần nút phôi (inner cell mass) của túi phôi (blastocyst) tương tự như tách tế bào gốc phôi chuột. Những tế bào này chỉ chứa bộ nhiễm sắc thể đơn bội từ cơ thể bố, trở thành công cụ có giá trị trong nghiên cứu chức năng gen, đặc biệt là gen lặn. Ngoài ra, do chứa bộ nhiễm sắc thể đơn bội, haSC có thể chỉnh sửa gen dễ dàng hơn tế bào gốc lưỡng bội, nên được coi là công cụ hữu hiệu để tạo động vật biến đổi gen. Bằng cách tiêm haCS vào trứng, tương tự như kỹ thuật tiêm tinh trùng vào bào tương của trứng (Intracytoplasmic sperm injection – ICSI) trong hỗ trợ sinh sản, nhóm nghiên cứu đã tạo ra những con chuột bình thường, mang lại tiềm năng lớn trong nghiên cứu, cũng như ứng dụng để tạo động vật chuyển gen. Phương pháp này có ưu điểm rất lớn khi đạt hiệu quả cao hơn nhiều so với cấy chuyển nhân hay các phương pháp nhân giống phức tạp. 2. Tạo bò và cừu biến đổi gen từ tế bào gốc đơn bội Mặc dù vậy, suốt thời gian qua, việc phân lập haSC ở các loài nhai lại như bò và cừu đã không thành công, chủ yếu do chưa tìm được công thức môi trường nuôi cấy để duy trì trạng thái tế bào gốc của chúng. Gần đây, nhóm nghiên cứu này đã phát triển công thức môi trường tái tổ hợp gọi là FACE, và sử dụng môi trường này để phân lập thành công haSC ở bò và cừu. Tương tự haSC ở chuột, haSC thu được từ bò và cừu đều thể hiện các đặc điểm đa tiềm năng giống tế bào gốc phôi, bao gồm khả năng biệt hóa in vitro thành các loại tế bào có nguồn gốc từ cả ba lá phôi, tạo thể phôi in vitro, tạo u quái in vivo, Sử dụng phương pháp tương tự trên chuột, các nhà khoa học đã tiêm haSC vào bào tương trứng (intracytoplasmic haES cell injection – iCHI), trong đó haSC có khả năng thụ tinh với nhân của trứng để tạo thành phôi. Đáng tiếc rằng tất cả các phôi này đều không phát triển được sau khi cấy vào tử cung của động vật mang thai hộ. Nhằm nâng cao khả năng phát triển của phôi iCHI, nhóm nghiên cứu đã biểu hiện protein có tên protamine (là protein biểu hiện trong quá trình sinh tinh, đóng gói DNA chặt chẽ trong nhân tinh trùng), nhờ đó haSC tạo nên cấu trúc nhân giống tinh trùng, mô phỏng hình thái tự nhiên của giao tử đực khi thụ tinh. Nhờ vậy, kỹ thuật tiêm haSC biểu hiện protamine vào bào tương trứng (Pro-iCHI) đã cải thiện đáng kể khả năng phát triển của phôi, với những con non đạt đủ tháng trong bụng mẹ và được sinh ra ngoài. Pro-iCHI đã đánh dấu một kỹ thuật tiên phong kết hợp sinh học tế bào gốc với công nghệ sinh sản, tăng cường khả năng sống của phôi có nguồn gốc từ tế bào gốc đơn bội. Nhờ lợi thế có bộ nhiễm sắc thể đơn bội, haSC dễ chỉnh sửa gen hơn các tế bào lưỡng bội, rất có ý nghĩa đối với tạo động vật chuyển gen mang những lợi thế trong nông nghiệp. Nhóm nghiên cứu đã sử dụng công cụ CRISPR để chỉnh sửa một gen của haSC một cách chính xác, hiệu quả, linh hoạt và an toàn, sau đó biến đổi haSC thành dạng giống tinh trùng và thực hiện Pro-iCHI. Sự kết hợp này đã tạo ra được bò và cừu cải biến di truyền mang gen được chỉnh sửa chính xác, giúp đẩy lùi những nhược điểm của phương pháp tạo động vật chuyển gen truyền thống. 3. Ý nghĩa của việc tạo ra bò và cừu biến đổi gen từ tế bào gốc đơn bội Việc tạo ra vật nuôi cải biến di truyền có ý nghĩa sâu sắc với nông nghiệp và y sinh học. Động vật biến đổi gen có thể được tăng cường khả năng kháng bệnh, cải thiện năng suất, hoặc cũng có thể đóng vai trò quan trọng trong nghiên cứu y sinh học, bao gồm cấy ghép dị loài và nghiên cứu bệnh học ở người. Ngoài ý nghĩa thực tiễn, nghiên cứu này đã làm sáng tỏ một số vấn đề về sinh học phát triển và di truyền ở động vật nhai lại, khác với các loài gặm nhấm. Sự biểu hiện protamine làm tăng hiệu quả thụ tinh và phát triển phôi cũng có ý nghĩa lớn trong nghiên cứu sinh học phát triển, cũng như ứng dụng trong nhân giống và bảo tồn động vật ở các loài. Sự kết hợp giữa công nghệ tế bào gốc, kỹ thuật hỗ trợ sinh sản và thao tác di truyền minh họa việc phối hợp đa ngành mang lại những thành tựu đột phá trong khoa học hiện đại. Bên cạnh những thành công đó, báo cáo này cũng vạch ra những hướng đi tương lai. Cần có thêm những nghiên cứu để tối ưu hóa hiệu quả của Pro-iCHI (hiện tại, khoảng một nửa số phôi ở bò và toàn bộ phôi cừu đều không phát triển hoặc chết lưu), cũng như theo dõi về đặc điểm sức khỏe và khả năng sinh sản của động vật có nguồn gốc từ Pro-iCHI. Việc chỉnh sửa gen ở vật nuôi sẽ cần chú ý các khuôn khổ đạo đức và pháp lý ở từng quốc gia trước khi chuyển sang các ứng dụng thương mại và lâm sàng. TÀI LIỆU THAM KHẢO 1. Yang L., et al. (2025). Generation of modified cows and sheep from spermatid-like haploid embryonic stem cells. Nature Biotechnology. DOI: https://doi.org/10.1038/s41587-025-02832-4 2. Li W., et al. (2012). Androgenetic haploid embryonic stem cells produce live transgenic mice. Nature, 490(7420), 407-411. DOI: https://doi.org/10.1038/nature11435 3. Yang H., et al. (2012). Generation of genetically modified mice by oocyte injection of androgenetic haploid embryonic stem cells. Cell, 149(3), 605-617. DOI: https://doi.org/10.1016/j.cell.2012.04.002 24/01/2026

TIN TỨC