Ứng dụng theo bệnh lý

Phương pháp đột phá kết hợp công nghệ tế bào gốc và in 3D để tái tạo sợi thần kinh, phục hồi chấn thương tủy sống Tủy sống có chức năng dẫn truyền tín hiệu giữa não và phần còn lại của cơ thể. Chấn thương tủy sống bao gồm tổn thương bất kỳ phần nào của tủy sống, hoặc tổn thương các dây thần kinh ở cuối tủy sống (được gọi là đuôi ngựa), gây ra những thay đổi vĩnh viễn về chức năng của cơ thể ở dưới vị trí chấn thương (bị liệt). Hiện tại, các phương pháp điều trị vẫn chưa có cách phục hồi hoàn toàn tổn thương và tình trạng liệt, do các tế bào thần kinh bị chết, các sợi thần kinh không thể tái tạo tại vị trí chấn thương. Gần đây, các nhà khoa học đã đưa ra một quy trình đột phá kết hợp giữa công nghệ tế bào gốc, nuôi cấy mô và in 3D sinh học để phục hồi tình trạng đó. Phương pháp này bao gồm việc tạo ra một khung in 3D (được gọi là khung organoid) với các kênh vi mô, các kênh này sau đó được nuôi cấy với các tế bào tiền thân thần kinh tủy sống (spinal neural progenitor cell – sNPC) đặc hiệu theo từng khu vực, có nguồn gốc từ tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (induced pluripotent stem cell – iPSC). Các kênh vi mô của khung 3D có vai trò định hướng sự phát triển của tế bào gốc, đảm bảo các sợi thần kinh mới phát triển theo đúng hướng mong muốn, nhờ đó có thể tạo nên kênh dẫn truyền khi được đặt vào tủy sống, thay thế vùng bị tổn thương. Sau đó, nhóm nghiên cứu đã cấy ghép sản phẩm này vào những con chuột bị đứt tủy sống hoàn toàn. Sau 12 tuần cấy ghép, phần lớn các tế bào đã biệt hóa thành tế bào thần kinh, tích hợp vào mô tủy sống của vật chủ, giúp phục hồi chức năng đáng kể ở chuột chấn thương. Sơ đồ thí nghiệm. A) Quy trình in các khung đỡ organoid tủy sống. Khung 3D gồm một đế thủy tinh và khung đỡ silicon với ba kênh vi mô theo từng lớp. Mực in 3D chứa tế bào tiền thân thần kinh tủy sống (sNPC), Matrigel và môi trường thần kinh có yếu tố tăng trưởng, được định vị bên trong các kênh vi mô. Toàn bộ khung này được nuôi cấy để biệt hóa in vitro cho đến khi hình thành organoid. B) Cấy ghép các khung organoid vào chuột chấn thương tủy sống. Các khung organoid được tách ra khỏi đế thủy tinh, lắp ráp vào khoảng trống ở tủy sống của chuột mô hình (bị tạo chấn thương bằng cắt ngang tủy sống) để thúc đẩy phục hồi chức năng. Mặc dù nghiên cứu đang ở giai đoạn đầu trên động vật mô hình, nhưng nó đã mở ra hướng đi mới đầy hy vọng trong điều trị chấn thương tủy sống. Nhóm nghiên cứu đang có những biện pháp cải tiến hơn để cải thiện chất lượng và khả năng ứng dụng của sản phẩm 3D này, đồng thời hy vọng có thể áp dụng công nghệ đó cho các thử nghiệm lâm sàng trong tương lai. --------- TÀI LIỆU THAM KHẢO Han G., et al. (2025). 3D‐Printed Scaffolds Promote Enhanced Spinal Organoid Formation for Use in Spinal Cord Injury. Advanced Healthcare Materials. doi.org/10.1002/adhm.202404817 23/01/2026

Liệu pháp tế bào gốc có thể là phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả với bệnh Parkinson Bệnh Parkinson là một bệnh thoái hóa thần kinh đặc trưng bởi sự mất dần các tế bào sản xuất dopamine (một chất dẫn truyền thần kinh), làm mất kiểm soát vận động cơ bắp, khiến cho bệnh nhân bị cứng cơ, chuyển động chậm, run rẩy và rối loạn dáng đi. Các phương pháp điều trị hiện tại có thể giúp giảm những triệu chứng ở giai đoạn đầu, nhưng hiệu quả giảm dần kèm theo sự gia tăng các tác dụng phụ như loạn động. Liệu pháp tế bào với việc bổ sung các tế bào thần kinh sản xuất dopamine trong não có thể là một phương pháp hiệu quả hơn. Mới đây, hai thử nghiệm lâm sàng cùng được công bố trên tạp chí uy tín Nature đều sử dụng các tế bào gốc để điều trị bệnh Parkinson, kết quả đã cho thấy tính an toàn của liệu pháp, đồng thời thu được những đánh giá hiệu quả ban đầu khả quan, mặc dù vẫn cần nghiên cứu thêm để đánh giá chi tiết hơn về lợi ích lâm sàng mà bệnh nhân có thể nhận được. Trong một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II tại Nhật Bản, 7 bệnh nhân đã được cấy ghép các tế bào tiền thân của tế bào thần kinh sản xuất dopamine (có nguồn gốc từ tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng của người – iPSC) vào cả hai bên bán cầu não. Sau 24 tháng theo dõi, nhóm nghiên cứu không ghi nhận biến cố bất lợi nghiêm trọng nào, không phát hiện tế bào phát triển quá mức hay tạo u (là rủi ro thường được quan tâm khi ghép tế bào gốc đa tiềm năng). Trọng tâm chính của thử nghiệm là kiểm tra tính an toàn và tìm kiếm các tác dụng phụ, nhưng các tác giả cũng theo dõi những thay đổi trong các triệu chứng vận động và sản xuất dopamine, trong đó các tế bào được cấy ghép đã sản xuất dopamine và các triệu chứng vận động giảm: 5 trong số 6 người dùng thuốc điều trị tiêu chuẩn có sự cải thiện về chức năng vận động, đồng thời sau khi ngừng thuốc thì 4 người vẫn duy trì sự cải thiện đó. Liệu pháp tế bào gốc đa tiềm năng trong điều trị bệnh Parkinson. Các tế bào gốc đa tiềm năng như tế bào gốc đa tiềm năng cảm ứng (Induced pluripotent stem cell) và tế bào gốc phôi (embryonic stem cell) có khả năng phân chia vô hạn và biệt hóa thành bất kỳ loại tế bào nào trong cơ thể. Chúng được biệt hóa thành tế bào tiền thân của tế bào thần kinh sản xuất dopamine ở cấp độ sử dụng trong lâm sàng, sau đó được cấy ghép vào não ở vị trí nhân bèo hay bèo sẫm (putamen), là vùng kết hợp với nhân đuôi (caudate nucleus) để tạo nên vân não (striatum). Vân não kết nối với vùng đen (substantia nigra), là nơi mất tế bào thần kinh sản xuất dopamine nghiêm trọng nhất. Trong một thử nghiệm lâm sàng khác ở giai đoạn I, nhóm nghiên cứu Mỹ và Canada đã đánh giá tính an toàn của bemdaneprocel – một sản phẩm tế bào tiền thân của tế bào thần kinh sản xuất dopamine, có nguồn gốc từ tế bào gốc phôi người (hESC). Theo đó, 12 bệnh nhân được phẫu thuật ghép bemdaneprocel vào nhân bèo cả hai bên não, với 5 người dùng liều thấp (0,9 triệu tế bào trên mỗi nhân bèo) và 7 người dùng liều cao (2,7 triệu tế bào mỗi nhân bèo). Sản phẩm nói chung được dung nạp tốt và không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo trong suốt 18 tháng theo dõi, không ghi nhận trường hợp loạn động nào – trước đây thường liên quan đến cấy ghéo mô thai nhi trong điều trị Parkinson. Một số cải thiện về chức năng vận động đã được quan sát thấy trên những bệnh nhân ở cả hai nhóm, kết quả chụp PET (chụp cắt lớp phóng xạ positon) đã xác nhận các tế bào được cấy ghép đã sống sót và sản xuất dopamine. Cả hai thử nghiệm lâm sàng này đều đánh giá tính an toàn của sản phẩm tế bào tiền thân thân của tế bào thần kinh sản xuất dopamine, có nguồn gốc từ tế bào gốc đa tiềm năng của người, được ghép đồng loài để điều trị bệnh Parkinson. Hiệu quả điều trị chỉ được ghi nhận như một dạng kết quả mở rộng của nghiên cứu và cần thêm các nghiên cứu khác để đánh giá sâu hơn. Cả hai đều có một số hạn chế như cỡ mẫu nhỏ, nghiên cứu nhãn mở (các nhà nghiên cứu và bệnh nhân đều biết ai đang được điều trị như thế nào, có thể dẫn đến những đánh giá cảm tính khi ghi nhận kết quả). Mặc dù vậy, những kết quả này cho thấy tính an toàn và những tín hiệu lạc quan về hiệu quả trong việc sử dụng liệu pháp tế bào gốc trong điều trị bệnh Parkinson, từ đó gợi mở những thử nghiệm lâm sàng giai đoạn tiếp theo. --------- TÀI LIỆU THAM KHẢO 1. Okano H. (2025). Clinical trials test the safety of stem-cell therapy for Parkinson's disease, Nature. DOI: 10.1038/d41586-025-00688-x (News & views). 2. Sawamoto N., et al. (2025). Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson's disease. Nature. DOI: 10.1038/s41586-025-08700-0. 3. Tabar V., et al. (2025). Phase I trial of hES cell-derived dopaminergic neurons for Parkinson's disease. Nature. DOI: 10.1038/s41586-025-08845-y. 23/01/2026

Phương pháp điều trị bằng tế bào gốc giúp cải thiện tình trạng chấn thương tủy sống Theo thông tin từ Thời báo Nhật Bản (The Japan Times) ngày 22/03/2025, các nhà khoa học đến từ Đại học Keio ở Tokyo đã cải thiện được chức năng vận động của 2 trong số 4 bệnh nhân chấn thương tủy sống bằng phương pháp điều trị tế bào gốc. 23/01/2026

Tiềm năng điều trị chấn thương tủy sống bằng tế bào gốc thần kinh biến đổi gen Các tế bào thần kinh tủy sống có sợi trục dài đóng vai trò truyền tín hiệu từ não đến các bộ phận khác của cơ thể, kiểm soát hoạt động và cảm giác của các cơ quan. Chấn thương tủy sống gây ra tổn thương không thể hồi phục cho các tế bào thần kinh và sợi trục, làm gián đoạn quá trình truyền tín hiệu, thường gây liệt ở dưới vùng tổn thương. Chấn thương tủy sống thường xảy ra do ngã, tai nạn giao thông, tai nạn thể thao,… làm nạn nhân thường bị tàn tật suốt đời. Hiện tại chưa có phác đồ điều trị hoặc quản lý lâm sàng hiệu quả dành cho bệnh nhân chấn thương tủy sống. 23/01/2026

Liệu pháp tế bào gốc trung mô CORDStrom với bệnh ly thượng bì bóng nước thể loạn dưỡng lặn (RDEB) và kế hoạch đăng ký cấp phép sản phẩm với FDA Hoa Kỳ Kết quả thử nghiệm lâm sàng MissionEB (ISRCTN14409785) cho thấy liệu pháp tế bào gốc CORDStrom (được phát triển bởi công ty Inmune Bio) có khả năng cải thiện tình trạng bệnh ở trẻ em mắc bệnh ly thượng bì bóng nước thể loạn dưỡng lặn trung bình và nặng. Những dữ liệu này thúc đẩy Inmune Bio nộp đơn lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) Hoa Kỳ để xin phê duyệt liệu pháp này ngay trong năm nay, sau đó dự kiến sẽ đăng ký tại Vương quốc Anh và Liên minh Châu Âu. 23/01/2026

Điều trị viêm da dị ứng bằng tế bào gốc trung mô (MSC) Viêm da dị ứng là một rối loạn viêm mạn tính ở da điển hình, đặc trưng bởi các tổn thương da dạng chàm (eczema) và ngứa dữ dội, ảnh hưởng lớn đến chất lượng cuộc sống. Có nhiều cơ chế bệnh sinh khác nhau gây nên viêm da dị ứng, như yếu tố di truyền, khiếm khuyết hàng rào biểu bì và các yếu tố miễn dịch gây bệnh. Việc điều trị viêm da dị ứng thường là điều trị tại chỗ sử dụng corticosteroid, chất ức chế calcineurin, chất đối kháng thụ thể leukotriene và thuốc kháng histamine, các thuốc này làm giảm tạm thời các triệu chứng nhưng đồng thời gây những tác dụng phụ và kháng thuốc trong điều trị lâu dài. Các phương pháp điều trị mới (kháng thể đơn dòng, dùng tế bào gốc) đang được thử nghiệm và hi vọng được áp dụng trong trong tương lai gần. Tế bào gốc/tế bào đệm trung mô (Mesenchymal stem/stromal cell – MSC) là loại tế bào đa tiềm năng giới hạn, có khả năng tự đổi mới và biệt hóa được thành nhiều loại tế bào khác nhau trong cơ thể, hiện được nghiên cứu ứng dụng nhiều nhất trong liệu pháp tế bào. MSC có thể được thu nhận từ nhiều nguồn khác nhau trong cơ thể, như dây rốn, tủy răng sữa, tủy xương, mô mỡ,… Ngoài những thử nghiệm trong tái tạo mô, MSC đã được nghiên cứu điều trị nhiều loại bệnh liên quan đến miễn dịch và bệnh tự miễn, như hen suyễn, lupus ban đỏ hệ thống, viêm khớp dạng thấp, đa xơ cứng, viêm da dị ứng. Việc ứng dụng MSC trong điều trị những bệnh này dựa trên khả năng điều hòa miễn dịch của chúng, như ức chế hoạt động của tế bào T và B, giải phóng các cytokine chống viêm (IL-10 và TGF-β), giảm sự phát triển của IL-4 và IFNγ, giảm sản xuất lgE,… Khoảng 10 năm gần đây, nhiều nghiên cứu đã hướng đến điều trị viêm da dị ứng bằng MSC. Các nhiên cứu tiền lâm sàng cho thấy sự tiến triển bệnh có thể bị ức chế bởi MSC có nguồn gốc từ máu dây rốn (UCB-MSC), tủy xương (BM-MSC) hoặc mô mỡ (AD-MSC), trong đó loại tế bào gốc, quá trình chuẩn bị tế bào, số lượng tế bào được cấy ghép, tần suất sử dụng, các mục tiêu theo dõi đánh giá tiến triển bệnh,… khiến các nghiên cứu chưa có sự thống nhất về hiệu quả điều trị. Cơ chế MSC làm giảm phản ứng dị ứng vẫn chưa rõ ràng, vì hầu hết các nghiên cứu không tập trung vào điều trị tại chỗ mà điều hòa phản ứng viêm toàn thân (trong đó một thử nghiệm đã cho thấy tác dụng bảo vệ được quan sát rõ ràng hơn khi tiêm MSC dưới da). MSC cũng không tự động ức chế miễn dịch mà được kích thích để có các đặc tính điều hòa miễn dịch, ví dụ sử dụng các yếu tố mồi như IFN-γ, TNF-α và IL-1β. Mặc dù các nghiên cứu tiền lâm sàng cho những kết quả khả quan, tuy nhiên hiện mới chỉ có một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/IIa được công bố trong sử dụng MSC để điều trị viêm da dị ứng. MSC từ máu cuống rốn (UCB-MSC) được tiêm dưới da ở 34 người trưởng thành bị viêm da dị ứng mức độ trung bình đến nặng, sau đó đánh giá bằng điểm chỉ số diện tích và mức độ nghiêm trọng của bệnh chàm - eczema (EASI). Kết quả là sự cải thiện triệu chứng được quan sát ở các bệnh nhân thử nghiệm, đặc biệt là nhóm điều trị với liều MSC cao hơn (5 x 10^7 tế bào) có điểm EASI giảm 50% ở hơn một nửa số bệnh nhân (6/11) mà không có tác dụng phụ. Hiện tại, một số thử nghiệm lâm sàng với số lượng bệnh nhân lớn hơn và thiết kế nghiên cứu chặt chẽ hơn đang được thực hiện, như các thử nghiệm NCT02888704, NCT04137562, NCT04179760 (Thư viện Y khoa Quốc gia Hoa Kỳ, https://clinicaltrials.gov/ct2/home). --------- TÀI LIỆU THAM KHẢO Daltro S.R.T., et al. (2020). Mesenchymal stem cells and atopic dermatitis: a review. Frontiers in cell and developmental biology, 8, 326. DOI: 10.3389/fcell.2020.00326 23/01/2026

Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II chứng minh tiêm lặp lại tế bào gốc trung mô (MSC) đã cải thiện tình trạng thoái hóa khớp gối Viêm xương khớp (Osteoarthritis), trong đó có thoái hóa khớp gối, là bệnh khớp phổ biến nhất, dẫn đến đau mạn tính, chất lượng cuộc sống kém và tăng tỷ lệ tỷ vong, gây nên gánh nặng xã hội lớn do chi phí chăm sóc sức khỏe tăng cao và giảm tuổi lao động. Hiện tại chưa có loại thuốc điều trị nào thực sự có thể điều trị bệnh hiệu quả, các mục tiêu hiện tại hướng đến việc phát triển các liệu pháp tế bào để cải thiện tình trạng bệnh. Những nghiên cứu về việc sử dụng tế bào gốc trung mô (MSC) có nguồn gốc từ tủy xương hoặc mô mỡ tự thân, hay MSC từ dây rốn (UC-MSC) đồng loài đã cho thấy những bằng chứng ban đầu về hiệu quả lâm sàng sau thời gian theo dõi. Trong một nghiên cứu được công bố năm 2019, các nhà khoa học đã thực hiện thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù ba, có đối chứng giai đoạn I/II (mã số NCT02580695) để đánh giá tính an toàn và hiệu quả điều trị của MSC dây rốn đồng loài (nguồn MSC dễ tiếp cận hơn và có một số đặc tính sinh học cao hơn MSC mô mỡ hay tủy xương) trong điều trị thoái hóa khớp gối. Tổng số 26 bệnh nhân tham gia nghiên cứu được chia thành 3 nhóm ngẫu nhiên: tiêm khớp liều đơn duy nhất UC-MSC (nhóm MSC-1, n = 9), hoặc liều UC-MSC lặp lại sau 6 tháng kể từ lần tiêm đầu tiên (nhóm MSC-2, n = 9), với đối chứng là nhóm dùng axit hyarulonic lặp lại sau 6 tháng (nhóm đối chứng HA, n = 8, đây là phương pháp điều trị bổ sung độ nhớt đã được chấp thuận cho bệnh nhân thoái hóa khớp gối). Sau quá trình theo dõi kéo dài 12 tháng, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo. Chỉ những bệnh nhân được điều trị bằng MSC mới có cải thiện đáng kể về chỉ số đau và chức năng so với ban đầu. Những bệnh nhân được tiêm MSC 2 lần đã giảm 86% cơn đau và 89% khả năng vận động sau 12 tháng so với nhóm đối chứng tiêm HA có chỉ số lần lượt là 38% và 50%. Nhóm tiêm MSC 1 lần duy nhất có sự cải thiện liên tục, và đạt được mức độ triệu chứng tương tự nhóm đối chứng ở tháng thứ 12 (sau lần tiêm HA thứ hai). Đáng chú ý là những bệnh nhân tiêm HA chỉ sau 6 tháng đã mất tác dụng đối với chỉ số đau và chức năng vận động, cần tiêm lại liều thứ hai để tiếp tục phục hồi. Những kết quả này được thể hiện rõ trên thang đánh giá điểm đau WOMAC và thang đánh giá trực quan về đau VAS. Dựa trên kết quả chụp cộng hưởng từ (MRI) sau 6 và 12 tháng kể từ khi bắt đầu điều trị, không có bằng chứng nào về tổn thương sụn hoặc vôi hóa khớp được phát hiện, không có sự thay đổi nào so với hình ảnh ban đầu hoặc giữa các nhóm được tìm thấy ở bất kỳ mục nào trong 14 mục của thang điểm WORMS. Những kết quả trên cho thấy UC-MSC là phương pháp điều trị an toàn cho thoái hóa khớp gối, và sự cải thiện tình trạng thoái hóa khớp gối cao hơn rõ rệt so với phương pháp tiêm dịch khớp truyền thống. Trong đó, tiêm MSC lặp lại sau 6 tháng có hiệu quả tốt hơn tiêm MSC một lần duy nhất. Sẽ cần những nghiên cứu với cỡ mẫu lớn hơn, thời gian đánh giá lâu hơn và chỉ tiêu đánh giá rộng hơn đề xác định hiệu quả của phương pháp ghép tế bào gốc trong điều trị bệnh này. Tuy nhiên, những kết quả trên, kết hợp với một số công bố khác gần đây, đã cho thấy MSC là một công cụ đáng chú ý, mang lại những hy vọng lớn về cải thiện tình trạng bệnh và chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân thoái hóa khớp gối. --------- TÀI LIỆU THAM KHẢO Matas J., et al. (2019). Umbilical cord-derived mesenchymal stromal cells (MSCs) for knee osteoarthritis: repeated MSC dosing is superior to a single MSC dose and to hyaluronic acid in a controlled randomized phase I/II trial. Stem cells translational medicine, 8(3), 215-224. 23/01/2026

Liệu pháp tế bào đảo tụy có nguồn gốc từ tế bào gốc đồng loại chứng minh hiệu quả trong điều trị tiểu đường tuýp 1 Tiểu đường là bệnh rối loạn chuyển hóa, cơ thể không dung nạp được glucose dẫn đến lượng đường trong máu cao hơn bình thường, từ đó gây nên những biến chứng nguy hiểm như bệnh tim mạch, tổn thương thận, thần kinh, tăng nguy cơ nhiễm trùng,… Ước tính trên thế giới năm 2021 có khoảng hơn 500 triệu người được xác định mắc tiểu đường, ngoài ra có hơn 200 triệu người mắc bệnh chưa được chẩn đoán. Tiểu đường gồm 2 loại chính: tiểu đường tuýp 1 (cơ thể không thể sản xuất insulin do tế bào beta tuyến tụy chịu trách nhiệm sản xuất chúng bị phá hủy) và tiểu đường tuýp 2 (cơ thể đề kháng với insulin), khiến insulin không có hoặc không thể vận chuyển glucose từ máu vào các tế bào. Trong một nghiên cứu mới trình bày ngày 20/06/2025 tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Bệnh tiểu đường Hoa Kỳ, các nhà khoa học đã công bố kết quả một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II (mã số FORWARD-101, NCT04786262) trong đó chứng minh hiệu quả điều trị tiểu đường tuýp 1 của sản phẩm zimislecel. Zimislecel (VX-880) là một liệu pháp tế bào đảo tụy sản xuất insulin, được biệt hóa hoàn toàn từ tế bào gốc đồng loại, được truyền vào tĩnh mạch cửa gan kết hợp các chiến lược ức chế miễn dịch để phục hồi khả năng sản xuất insulin cho bệnh nhân tiểu đường type 1. Trong nghiên cứu này, một nhóm bệnh nhân (nhóm A) được truyền nửa liều zimislecel (0,4 tỷ tế bào) với tùy chọn truyền nửa liều thứ hai trong vòng 2 năm để đánh giá tính an toàn của liệu pháp, nhóm bệnh nhân khác được truyền liều zimislecel đầy đủ duy nhất một lần để đánh giá tính an toàn và hiệu quả. Kết quả có 14 người tham gia nghiên cứu đã hoàn thành ít nhất 12 tháng theo dõi và đưa vào phân tích, đều có sự dung nạp tế bào và phục hồi chức năng sản xuất insulin. Cả 12 trường hợp thuộc nhóm dùng liều truyền đầy đủ đều không bị hạ đường huyết nghiêm trọng, trong đó 10/12 người sau 1 năm đã không cần tiêm thuốc insulin, 2 bệnh nhân còn lại chỉ cần tiêm với liều thấp hơn thông thường. Các biến chứng thường ở mức trung bình và nhẹ, bao gồm tăng men gan, giảm bạch cầu, giảm chức năng thận ở mức kiểm soát, có 2 trường hợp tử vong nhưng dường như không liên quan đến liệu pháp (1 trường hợp do viêm màng não bởi nhiễm nấm cryptococcus, 1 trường hợp do chứng mất trí nhớ nghiêm trọng kèm theo kích động do tình trạng suy giảm nhận thức thần kinh có từ trước tiến triển). Những kết quả trên cho thấy hiệu quả đáng kinh ngạc của liệu pháp tế bào đảo tụy zimislecel, với một liều truyền duy nhất đã có thể phục hồi chức năng sản xuất insulin của cơ thể. Kết quả này mang đến những hy vọng rất lớn cho các bệnh nhân tiểu đường tuýp 1 trong việc giảm hoặc tránh sự phụ thuộc vào tiêm insulin để kiểm soát đường huyết. Liệu pháp cũng đã chứng minh sự an toàn, không có các biến cố nghiêm trọng, tuy nhiên bệnh nhân phải sử dụng thuốc ức chế miễn dịch chống thải ghép, có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng và lâu dài làm tăng nguy cơ ung thư. Nhìn chung, đây là bằng chứng cho thấy các đảo tụy có thể được sản xuất từ tế bào gốc đa năng tiềm năng và có thể sử dụng để điều trị hiệu quả bệnh tiểu đường loại 1. --------- TÀI LIỆU THAM KHẢO 1. Reichman T. W., et al. (2025). Stem Cell–Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. New England Journal of Medicine. DOI: 10.1056/NEJMoa2506549 2. Hồ sơ sản phẩm Zimislecel https://adisinsight.springer.com/drugs/800042297 23/01/2026

Tế bào gốc trung mô (MSC) trong điều trị Lupus ban đỏ hệ thống: nghiên cứu mới xác định dấu ấn sinh học tiềm năng để dự báo hiệu quả điều trị Lupus ban đỏ hệ thống (Systemic Lupus Erythematosus – SLE) là một bệnh lý viêm tự miễn mạn tính có biểu hiện bệnh ở nhiều hệ cơ quan, xảy ra chủ yếu ở phụ nữ trẻ tuổi. Thông thường, hệ thống miễn dịch có vai trò bảo vệ cơ thể khỏi bị nhiễm trùng, tuy nhiên đôi khi chúng quay lại tấn công các mô ở các bộ phận khác nhau của cơ thể, dẫn đến những tổn thương ở đó, tạo nên bệnh. SLE gặp đa phần ở phụ nữ (90% các trường hợp chẩn đoán mắc bệnh), trong đó phụ nữ trong độ tuổi sinh nở (14–45 tuổi) dễ bị ảnh hưởng nhất. Các thuốc hiện tại như glucocorticoid hay thuốc ức chế miễn dịch chưa thể chữa khỏi bệnh, người ta đang hướng đến những phương pháp khác như liệu pháp tế bào gốc. Tế bào gốc trung mô (Mesenchymal stem cell – MSC) với đặc tính ức chế miễn dịch có thể đóng vai trò quan trọng trong việc ngăn ngừa các bệnh tự miễn. Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng, cấy ghép MSC đã cho thấy kết quả khả quan trong việc cải thiện các triệu chứng của SLE. Mặc dù cơ chế của ghép MSC trong điều trị SLE chưa được hiểu biết đầy đủ, các nhà khoa học đã tập trung tìm hiểu về sự chuyển hóa các chất và tương tác của chúng trong cơ thể để tìm hiểu cơ chế bệnh sinh và điều trị bệnh trong ghép tế bào gốc. Trong một nghiên cứu mới công bố, các nhà khoa học ghép MSC từ dây rốn cho 20 người mắc SLE, với liều 1 triệu tế bào/kg cân nặng. Sau điều trị, các bệnh nhân được theo dõi chặt chẽ và các dấu hiệu cải thiện bệnh đã được chứng minh sau 180 ngày điều trị: giảm điểm hoạt động bệnh, giảm protein niệu và tốc độ lắng hồng cầu, tăng nồng độ bổ thể C3 và C4, tăng hemoglobin, tăng tiểu cầu. Khi thu thập và phân tích mẫu huyết tương trước và sau ghép MSC, nhóm nghiên cứu phát hiện 18.121 chất chuyển hóa (các phân tử nhỏ được tạo ra trong quá trình chuyển hóa), trong đó 1.152 chất thay đổi đáng kể sau điều trị. Nhìn chung, những thay đổi về từng chất chuyển hóa cụ thể có liên quan đến những cải thiện lâm sàng, đặc biệt là sự gia tăng nồng độ thiamine monophosphate (TMP) và asiaticoside. Sự thay đổi nồng độ TMP dự đoán thành công của điều trị ghép MSC, với mức tăng 35% cho thấy đáp ứng tốt với liệu pháp. Các nhà nghiên cứu kết luận rằng nồng độ thiamine monophosphate có thể là một dấu ấn sinh học tiềm năng để dự đoán hiệu quả của ghép MSC trong điều trị SLE. Kết quả này có thể giúp cải thiện việc chăm sóc bệnh nhân và định hướng cho các nghiên cứu trong tương lai, đưa đến những phương pháp điều trị SLE hiệu quả và cá nhân hóa hơn. --------- TÀI LIỆU THAM KHẢO Jiang X., et al. (2025). Metabolomic analysis suggests thiamine monophosphate as a potential marker for mesenchymal stem cell transplantation outcomes in patients with SLE. Lupus Science & Medicine, 12(1). DOI: 10.1136/lupus-2024-001197 23/01/2026

Ứng dụng tế bào gốc trung mô trong điều trị viêm khớp dạng thấp: đánh giá hiệu quả và tính an toàn từ một thử nghiệm giai đoạn I/II Viêm khớp dạng thấp (Rheumatoid arthritis – RA) là bệnh lý mạn tính do rối loạn tự miễn trong cơ thể gây nên, bệnh xảy ra khi hệ thống miễn dịch tấn công nhầm vào các mô trong chính cơ thể. Khi bị hệ miễn dịch tấn công, trong màng hoạt dịch của các khớp sẽ xuất hiện tình trạng viêm, từ đó làm xuất hiện các biểu hiện đặc trưng như: Sưng, nóng, đỏ, đau, dần theo thời gian các khớp sẽ cứng lại thậm chí biến dạng khiến người bệnh mất khả năng vận động. Hiện tại chưa có phương pháp điều trị bệnh khỏi hoàn toàn, các biện pháp hiện tại nhắm cải thiện triệu chứng, duy trì cuộc sống bình thường. Cách thức điều trị hiện nay tập trung chủ yếu theo 2 cách: Điều trị triệu chứng để phục hồi cơ xương khớp và điều hòa miễn dịch để ngăn chặn sự tấn công của hệ thống miễn dịch. Điều hòa miễn dịch đang là phương pháp điều trị được quan tâm trên toàn thế giới, đặc biệt là phương pháp ghép tế bào gốc. Tế bào gốc trung mô (MSC) có khả năng ức chế miễn dịch và chống viêm, bao gồm ức chế sự tăng sinh của tế bào T (một nhóm tế bào miễn dịch của cơ thể) đối với các yếu tố gây dị ứng, ngăn chặn sự phát triển của các tế bào T gây độc tế bào. MSC có thể được thu nhận từ nhiều nguồn khác nhau như tủy xương, mô mỡ, dây rốn, nhau thai, dịch ối, răng sữa,... Bệnh nhân nam 68 tuổi, nhập viện điều trị sau 12 năm được chẩn đoán viêm khớp dạng thấp. Trước điều trị (A), bệnh nhân không thể giữ thẳng tay, nhưng sau 3 năm điều trị (B) đã có thể duỗi ra dễ dàng, các nốt thấp khớp quanh khớp dần mềm và mờ đi. Tế bào gốc trung mô mang lại những hi vọng lớn trong điều trị viêm khớp dạng thấp. Một nghiên cứu năm 2019 được thực hiện bởi Wang và cộng sự cho thấy liệu pháp tế bào gốc trung mô là một lựa chọn điều trị an toàn. 64 bệnh nhân viêm khớp dạng thấp ở độ tuổi 18-64 được truyền MSC dây rốn qua đường tĩnh mạch, sau đó theo dõi điều trị tới 3 năm. Trong vòng 8 tháng sau khi điều trị, tất cả các bệnh nhân đã cải thiện chế độ ăn ngủ và thể lực sau liệu pháp tế bào dựa trên các báo cáo của bệnh nhân. Sau 1 năm và 3 năm điều trị, các chỉ số huyết thanh đều cải thiện (chức năng gan, thận và xét nghiệm immunoglobulin không có bất thường; ESR, CRP, RF sau 1 năm và 3 năm điều trị và anti-CCP sau 3 năm điều trị đều thấp hơn so với trước điều trị). Chỉ số sức khỏe (HAQ) và chỉ số chức năng khớp (DAS28) giảm sau 1 năm và 3 năm điều trị so với trước điều trị. Những kết quả này đã cho thấy liệu pháp tế bào gốc trung mô dây rốn có tiềm năng là một lựa chọn điều trị an toàn, hiệu quả và khả thi cho bệnh nhân viêm khớp dạng thấp. --------- TÀI LIỆU THAM KHẢO Wang L., et al. (2019). Efficacy and safety of umbilical cord mesenchymal stem cell therapy for rheumatoid arthritis patients: a prospective phase I/II study. Drug design, development and therapy, 4331-4340. 23/01/2026

Trường hợp tiếp theo đẩy lùi HIV sau ghép tế bào gốc: tế bào NK có thể đóng vai trò then chốt Tại Hội nghị bệnh AIDS châu Âu lần thứ 20 (EACS 2025) diễn ra tại Paris trong các ngày 15- 18/10/2025, các đại biểu đã nhận được thông tin cập nhật về một trường hợp chữa khỏi bệnh nhiễm HIV (trường hợp này đã được báo cáo tại hội nghị năm 2024 về tình trạng bệnh), trong đó có những phân tích đánh giá để đưa ra giả thuyết về cơ chế khỏi bệnh. Bệnh nhân này, được gọi là “bệnh nhân Berlin thứ hai” (phân biệt với “bệnh nhân Berlin” là người đầu tiên trên thế giới được chữa khỏi HIV), được ghép tế bào gốc vào cuối năm 2015 để điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính, đồng thời nhờ đó mà đã không tái phát HIV mặc dù đã ngừng điều trị 7 năm 23/01/2026

Liệu pháp tế bào gốc giúp đẩy lùi tình trạng đào thải miễn dịch sau ghép thận Các nhà khoa học tại Mayo Clinic (Hoa Kỳ) đang thử nghiệm liệu pháp tế bào gốc để không dùng thuốc ức chế miễn dịch nhưng vẫn ngăn ngừa được tình trạng đào thải cơ quan sau cấy ghép thận. Nghiên cứu này sử dụng một sản phẩm tế bào đang được nghiên cứu (MDR-101), gồm các tế bào gốc tạo máu (Hematopoietic Stem Cell – HSC) đồng loại CD34+, kết hợp một lượng tế bào T CD3+ được hiến tặng từ người thân của người nhận cấy ghép thận, với mục tiêu cho phép bệnh nhân mang thể khảm hỗn hợp để ngăn ngừa tình trạng đào thải thông qua khả năng dung nạp miễn dịch đặc hiệu của người hiến, từ đó hướng tới giảm liều và cuối cùng ngừng sử dụng thuốc ức chế miễn dịch. Đây là một thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm, giai đoạn 3, ngẫu nhiên có đối chứng để đánh giá sản phẩm tế bào MDR-101 có khả năng dung nạp miễn dịch so với chăm sóc tiêu chuẩn ở người nhận ghép thận. Những người trưởng thành nhận ghép thận từ anh chị em ruột còn sống phù hợp kháng nguyên bạch cầu người (Human Leukocyte Antigen – HLA), được phân ngẫu nhiên vào nhóm điều trị (n = 20) hoặc nhóm đối chứng (n = 10). Những người nhận điều trị được áp dụng phác đồ không gây hủy tủy và truyền MDR-101 (có nguồn gốc từ cùng người hiến thận) vào ngày 11, ngừng steroid vào ngày 10 và ngừng mycophenolate vào ngày 39, tiếp tục dùng thuốc ức chế miễn dịch tacrolimus cho đến ngày 180 và giảm dần đến 1 năm sau ghép thì ngừng hẳn nếu tỷ lệ tế bào khảm trong cơ quan tạo máu ≥5%. Nhóm đối chứng được ức chế miễn dịch theo chăm sóc tiêu chuẩn của cơ sở nghiên cứu. Kết quả cho thấy trong 20 người nhận thận ghép được truyền MDR-101, không có ai phát triển bệnh ghép chống chủ (Graft versus Host Disease – GvHD), với 19 người (95%) ngừng hoàn toàn việc sử dụng thuốc ức chế miễn dịch sau 1 năm, trong đó 15 người (75%) đạt được hiệu quả không phụ thuộc thuốc sau 2 năm ghép thận, chất lượng cuộc sống được cải thiện so với điều trị tiêu chuẩn. Kết quả nghiên cứu này đưa ra định hướng nhằm giảm nhu cầu sử dụng thuốc chống thải ghép suốt đời ở người được ghép thận, hứa hẹn một phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả hơn cho các bệnh nhân ghép tạng, tiến tới loại bỏ gánh nặng dùng thuốc ức chế miễn dịch và cải thiện chất lượng của sống cho bệnh nhân. --------- TÀI LIỆU THAM KHẢO Kaufman D. B., et al. (2025). Induction of immune tolerance in living related human leukocyte antigen–matched kidney transplantation: A phase 3 randomized clinical trial. American Journal of Transplantation. DOI: 10.1016/j.ajt.2025.01.044. 23/01/2026

ỨNG DỤNG THEO BỆNH LÝ